化疗治疗儿童复发/难治性卵黄囊瘤的临床研究 (SCRRYST)
2025年9月14日 更新者：Shandong First Medical University
西罗莫司联合化疗治疗儿童复发/难治性卵黄囊瘤的临床研究
通过使用铂类疗法治疗生殖细胞肿瘤（GCT）已取得显着进展。
然而，部分顺铂耐药或复发的卵黄囊瘤（YST）在二线治疗后仍容易复发。
这在有效治疗方面留下了空白，需要新的治疗方法来填补。
该论文首次报道西罗莫司联合白蛋白结合型紫杉醇、异环磷酰胺和卡铂（S-TIC）治疗儿童反复复发或难治性卵黄囊瘤（rrrYST）。
研究概览
详细说明
根据国外最新相关病例分析报告和临床试验结果，基于既往数据，TIP方案仍然是复发难治性恶性生殖细胞肿瘤患者的推荐治疗方案。
卡铂已被证明对 MGCT 儿童有效且毒性较小，而顺铂更常用于早期阶段。
在我们课题组之前探索的TIC方案（白蛋白紫杉醇+异环磷酰胺+卡铂）中，经常用卡铂替代顺铂。
另外，白蛋白紫杉醇因其较低的不良反应率和较高的肿瘤组织摄取积累而取代传统紫杉醇，形成TIC方案。
我们的初步临床工作表明，TIC方案有效提高了复发难治性生殖细胞肿瘤，特别是卵黄囊肿瘤的缓解率。
对于少数对 TIC 方案无反应的儿童，联合西罗莫司（一种 mTOR 抑制剂）可显着提高复发难治性卵黄囊肿瘤的缓解率。
这种方法有可能在治愈时间内治愈或实现手术和放射治疗。
因此，本研究旨在探讨mTOR抑制剂西罗莫司联合TIC化疗方案（白蛋白-紫杉醇+异环磷酰胺+卡铂）治疗复发或难治性卵黄囊肿的疗效，为复发难治儿童提供一种新颖有效的治疗选择。 MGCT。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 孩子必须有颅外恶性生殖细胞肿瘤（卵黄囊肿瘤）的组织学证据。
- 儿童参与研究时年龄不得超过 14 岁。
- 孩子必须对至少两种含铂化疗方案产生耐药性，或者化疗后 3 个月内复发。
- 孩子必须有可测量的病变（根据 RECIST 标准记录）或不可评估的疾病，且肿瘤标志物 AFP 大于正常上限的 5 倍。
- Lansky 表现状态评分≥50。
- 孩子的预期寿命必须超过 6 周。
- 孩子必须已经从之前所有抗癌治疗的反应中恢复过来。
- 无严重器官功能障碍：心功能正常（射血分数>50%或BNP<2000pg/ml）；肝功能：谷丙转氨酶升高低于正常上限5倍，胆红素升高低于正常上限3倍；肾功能：肌酐和尿素氮水平低于正常范围；白细胞大于3×109/L，血小板大于100×109/L。
- 征得监护人的知情同意并签署知情同意书。
排除标准：
- 患有其他肿瘤的患者。
- 心、脑、肝、肾等脏器功能衰竭患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Sirolimus结合化学疗法治疗儿童的复发/难治性蛋黄囊肿瘤
这项研究采用了开放的单组临床实验室设计方法（Simon II期研究），研究了将Sirolimus与TIC化学疗法（白蛋白 - 甲氟甲酰胺 +异胞周Clophomide + Carboplatin）相结合的功效和安全性。
每次治疗后，对AFP水平进行评估，同时每两个课程进行成像评估。
在这项单组临床试验中化学疗法后的缓解率与文献中报道的治疗复发/难治性蛋黄囊肿瘤的报道进行了比较，评估了总体缓解率（ORR）和无前生存率（PFS）和总体存活率（OS），以及监测和记录化学疗法的副作用。
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计划的治疗方案包括四个S-TIC方案的周期，其中包括从第1天到第21-28天口服1 mg/m²口服的Sirolimus，NAB-列赛的剂量为200 mg/m²，第1天，ifosfamide的ifosfamide，ifosfamide的剂量为1200 mg/m a，每天的剂量为1200 mg/m²，以及4月2日的剂量。另外，在第2天。开处方梅斯纳和磺胺甲恶唑，以防止出血性膀胱炎和肺炎孢子虫（PJP）。
每个循环跨越三到四个星期。
在每个周期结束时评估了AFP水平，每两个周期进行一次放射学评估。
根据这些评估的结果做出了手术干预决定。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ORR：客观响应率分配“非随机”意味着这是一项多臂研究，但仅指定了一个ARM。客观响应率
大体时间：每个治疗周期跨越3至4周，1-4个周期，持续3至16周。
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每个治疗周期跨越21至28天（相当于每3至4周）。
只要满足研究中概述的治疗标准，第二和随后的周期将在第22天或第29天开始。
如果发生严重的药物相关不良反应，将停止治疗，并将患者归类为患有PD。
肿瘤反应评估将需要在每个两个周期进行成像检查中，每个周期进行AFP和LDH水平的重新评估。
AFP水平应在初始治疗周期后连续两次监测会话持续增加，或者成像结果表明肿瘤进展，将对PD进行诊断，从而导致临床试验的终止。
对于已终止试验的小儿患者，将根据其各个临床状况进行替代抗肿瘤疗法。
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每个治疗周期跨越3至4周，1-4个周期，持续3至16周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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次要终点包括无进展的生存率（PFS）率，总生存率（OS）和安全性。
大体时间：每位患者完成临床试验后，他们将在治疗结束结束后的3/6/9/9/12/12/12/12/18/24/36/48/60进行检查。
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该研究采用了Simon的两阶段最佳设计，单侧α为20％和95％的功率，以测试≤5％的客观响应率（ORR）的零假设，以≥20％ORR的替代假设。
在第一阶段，有10名患者被招募：如果≤1例患者达到客观反应（CR/PR），则该试验将因徒劳而被终止。
否则，入学人数将扩大到总共32名患者。
如果在最终分析中观察到≥6个客观反应，则该方案将被认为是有希望的。
使用Kaplan-Meier方法估算了PFS和总生存期（OS），该方法通过R软件（版本4.2.2）中的“生存”和“生存”软件包实现。
使用Spearman的等级相关系数（ρ）在患者水平上评估了OS与其他终点之间的相关性。
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每位患者完成临床试验后，他们将在治疗结束结束后的3/6/9/9/12/12/12/12/18/24/36/48/60进行检查。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jingfu Wang, MD、Shandong Cancer Hospital And Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月1日
初级完成 (实际的)
2024年1月1日
研究完成 (实际的)
2024年2月1日
研究注册日期
首次提交
2024年3月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月26日
首次发布 (实际的)
2024年4月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月14日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
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