A kemoterápia klinikai vizsgálata a visszatérő/refrakter tojássárgája-tumor kezelésében gyermekeknél (SCRRYST)
2025. szeptember 14. frissítette: Shandong First Medical University
A szirolimusz kemoterápiával kombinált klinikai vizsgálata a visszatérő/refrakter sárgáta zsákdaganat kezelésében gyermekeknél
Figyelemre méltó előrelépés történt a csírasejtes tumor (GCT) kezelésében a platina alapú kezelések alkalmazásával.
A ciszplatin-rezisztenciával vagy kiújulással járó tojássárgája-tumor (YST) egy része azonban hajlamos a visszaesésre a második vonalbeli kezelést követően.
Ez hézagot hagy a hatékony kezelésben, amelyet újszerű terápiás megközelítésekkel kell pótolni.
Ez a cikk az első, amely a szirolimusz nab-paclitaxellel, ifoszfamiddal és karboplatinnal (S-TIC) kombináló kezeléséről számol be ismétlődő kiújult vagy refrakter yolk sac tumorban (rrrYST) szenvedő gyermekek esetében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A legfrissebb releváns külföldi esetelemzési jelentések és klinikai vizsgálatok eredményei szerint a korábbi adatok alapján a TIP-séma továbbra is az ajánlott kezelés a visszatérő és refrakter rosszindulatú csírasejtes daganatos betegek számára.
A karboplatin hatásosnak és kevésbé toxikusnak bizonyult MGCT-ben szenvedő gyermekeknél, míg a ciszplatint gyakrabban alkalmazzák a korai stádiumban.
Kutatócsoportunk korábban feltárt TIC-sémájában (albumin paklitaxel + ifoszfamid + karboplatin) a ciszplatint gyakran karboplatinnal helyettesítik.
Ezenkívül az albumin paclitaxel felváltja a hagyományos paklitaxelt az alacsonyabb mellékhatások aránya és a tumorszövetek nagyobb felhalmozódása miatt, ami a TIC-sémát alkotja.
Előzetes klinikai munkánk kimutatta, hogy a TIC-kúra hatékonyan javítja a visszatérő, refrakter csírasejtes daganatok, különösen a tojássárgája-daganatok remisszióját.
Kis számú, a TIC-re nem reagáló gyermek esetében a szirolimusz (mTOR-gátló) kombinációja jelentősen növeli a visszatérő, refrakter tojássárgája-daganatok remisszióját.
Ez a megközelítés potenciálisan gyógyuláshoz vezethet, vagy műtétet és sugárterápiát érhet el a gyógyító időn belül.
Ezért ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza az mTOR inhibitor Sirolimus és a TIC kemoterápiás kezelési rend (albumin-paclitaxel + izociklofoszfamid + karboplatin) kombinálásának hatékonyságát a visszatérő vagy refrakter vitelline ciszta daganatok kezelésében, új és hatékony terápiás lehetőséget biztosítva a visszatérő és refrakter gyermekek számára. MGCT-k.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
32
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kína, 250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A gyermeknek szövettanilag kell rendelkeznie extracranialis rosszindulatú csírasejtes daganatra (vitelline sac tumor).
- A gyermekek a tanulmányi részvétel időpontjában nem lehetnek 14 évesnél idősebbek.
- A gyermeknek rezisztensnek kell lennie legalább két platinatartalmú kemoterápiás kezeléssel szemben, vagy a kemoterápiát követő 3 hónapon belül kiújulnia kell.
- A gyermeknek mérhető (RECIST kritériumok szerint rögzített) elváltozásokkal vagy nem értékelhető betegséggel kell rendelkeznie, amelynek tumormarker AFP-je meghaladja a normál felső határának ötszörösét.
- Lansky teljesítmény státusz pontszám ≥50.
- A gyermek várható élettartamának meg kell haladnia a 6 hetet.
- A gyermeknek fel kell gyógyulnia az összes korábbi rákellenes kezelésre adott válaszból.
- Nincs súlyos szervi diszfunkció: normál szívműködés (ejekciós frakció > 50% vagy BNP < 2000pg/ml); Májfunkció: az alanin-aminotranszferáz a normálérték felső határának kevesebb mint 5-szörösére, a bilirubin a normálérték felső határának kevesebb mint háromszorosára emelkedett; Vesefunkció: kreatinin és karbamid nitrogén szintje a normál tartomány alatt; A fehérvérsejtek 3×109/l-nél, a vérlemezkék pedig 100×109/l-nél nagyobbak voltak.
- Szerezze be a gondnok tájékozott hozzájárulását, és írja alá a beleegyező nyilatkozatot.
Kizárási kritériumok:
- Más daganatos betegek.
- Szív-, agy-, máj-, vese- és egyéb szervi elégtelenségben szenvedők.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A szirolimusz a kemoterápiával kombinálva a visszatérő/refrakter tojássárgája tumor gyermekeknél
Ez a tanulmány nyitott egycsoportos klinikai laboratóriumi tervezési módszert alkalmazott (Simon II. Fázisú tanulmány) a szirolimusz és a TIC kemoterápia (albumin-paclitaxel + izociklofoszfamid + karboplatin) kombinációjának hatékonyságának és biztonságának vizsgálatára a visszatérő/refraktorális vitellocystoma kezelésében.
Az AFP szintet minden kezelési módszer után megvizsgáltuk, míg a képalkotó értékeléseket két kurzuson végezték el.
A kemoterápiát követő remissziós arányt ebben az egycsoportos klinikai vizsgálatban összehasonlítottuk az irodalomban ismertetett, a visszatérő/refrakter tojássárgájak daganat kezelésére, az általános remissziós arány (ORR) és a progresszió-mentes túlélési arány (OS), valamint a kemoterápiával kapcsolatos mellékhatások monitorozásának és rögzítésének értékelésével.
|
A tervezett kezelési protokoll az S-TIC kezelési rendszer négy ciklusát tartalmazta, amelyek tartalmazzák a szájban szájon át adtak szirolimust, 1 mg/m² dózisban az 1. naptól a 21-28-ig, a NAB-Paclitaxel-t 200 mg/m² dózisban az 1. napon, az ifosfamid dózisában a 2. naptól az 5-ig, és a karboploptin adagot adagolnak. Ezenkívül mesna és szulfametoxazolot írtak fel a vérzéses cystitis és a pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP) megelőzésére.
Minden ciklus három -négy hétig tartott.
Az AFP szinteket az egyes ciklusok végén értékeltük, és a radiológiai értékeléseket két ciklusonként végeztük.
A műtéti beavatkozási döntéseket ezen értékelések eredményei alapján hozták meg.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ORR: Az objektív válaszadási sebesség allokációja „nem randomizált” azt jelenti, hogy ez egy multi-karos tanulmány, de csak egy karot határoztak meg. Objektív válaszarány
Időkeret: Minden kezelési ciklus 3-4 hét, 1-4 ciklus, a 3-16 hétig tart.
|
Minden kezelési ciklus 21–28 napig tart (3-4 hetente egyenértékű).
Feltéve, hogy a tanulmányban vázolt kezelési kritériumok teljesülnek, a második és az azt követő ciklusok a 22. vagy a 29. napon kezdődnek.
Súlyos gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatások esetén a kezelést abbahagyják, és a beteget PD-nek kell besorolni.
A tumorválasz értékelése az AFP és az LDH szintek minden ciklusának újraértékelését magában foglalja, a képalkotó vizsgálatok mellett két ciklusonként.
Ha az AFP -szintek a kezdeti kezelési ciklus után két egymást követő megfigyelési ülés folyamatos növekedését mutatják, vagy ha a képalkotási eredmények a daganat progresszióját jelzik, akkor a PD diagnosztizálása történik, ami a klinikai vizsgálat befejezését eredményezi.
Azok a gyermekgyógyászati betegek számára, akiknek a vizsgálatát megszüntették, alternatív daganatellenes terápiákat alkalmaznak az egyéni klinikai állapotuknak megfelelően.
|
Minden kezelési ciklus 3-4 hét, 1-4 ciklus, a 3-16 hétig tart.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A másodlagos végpontok között szerepelt a progressziómentes túlélés (PFS) arány, az általános túlélés (OS) és a biztonsági profil.
Időkeret: Miután minden beteg befejezte a klinikai vizsgálatot, képalkotó vizsgálatokon mentek keresztül a 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 hónapon a kezelés vége után.
|
A tanulmány egy Simon kétlépcsős optimális kialakítását alkalmazta, amelynek egyoldalú alfája 20% és 95% -os energiát alkalmazott, hogy tesztelje ≤5% objektív válaszarány (ORR) nullhipotézisét ≥20% -os alternatív hipotézis ellen.
Az első szakaszban 10 beteget vettünk be: ha ≤1 beteg objektív választ (CR/PR) ért el, a vizsgálatot hiábavalóság miatt felmondják.
Ellenkező esetben a beiratkozás összesen 32 betegre bővülne.
A kezelést ígéretesnek tekintik, ha ≥6 objektív választ figyelnének a végső elemzés során.
A medián PFS-t és az általános túlélést (OS) a Kaplan-Meier módszerrel becsültük meg, amelyet az R szoftver "Survival" és "Surminer" csomagok (4.2.2 verzió) révén valósítottak meg.
Az OS és más végpontok közötti összefüggéseket a beteg szintjén értékeltük a Spearman rangkorrelációs együtthatójának (ρ) alkalmazásával.
|
Miután minden beteg befejezte a klinikai vizsgálatot, képalkotó vizsgálatokon mentek keresztül a 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 hónapon a kezelés vége után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital And Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 26.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 14.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HERO2020
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .