Étude clinique de la chimiothérapie dans le traitement de la tumeur récurrente/réfractaire du sac vitellin chez les enfants (SCRRYST)
14 septembre 2025 mis à jour par: Shandong First Medical University
Étude clinique du sirolimus associé à la chimiothérapie dans le traitement de la tumeur récurrente/réfractaire du sac vitellin chez les enfants
Des progrès remarquables ont été réalisés dans le traitement des tumeurs germinales (GCT) grâce à l’utilisation de schémas thérapeutiques à base de platine.
Cependant, une partie des tumeurs du sac vitellin (YST) présentant une résistance ou une récidive au cisplatine est néanmoins sujette à une rechute après un traitement de deuxième intention.
Cela laisse une lacune en matière de traitement efficace, qui doit être comblée par de nouvelles approches thérapeutiques.
Cet article est le premier à rapporter le traitement associant le sirolimus au nab-paclitaxel, à l'ifosfamide et au carboplatine (S-TIC) pour les enfants atteints d'une tumeur du sac vitellin récidivante ou réfractaire à répétition (rrrYST).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Selon les derniers rapports d'analyse de cas étrangers pertinents et les résultats d'essais cliniques, le régime TIP reste le traitement recommandé pour les patients atteints de tumeurs germinales malignes récurrentes et réfractaires, sur la base des données antérieures.
Le carboplatine s'est avéré efficace et moins toxique chez les enfants atteints de MGCT, tandis que le cisplatine est plus couramment utilisé à un stade précoce.
Dans le schéma TIC précédemment exploré par notre groupe de recherche (albumine paclitaxel + ifosfamide + carboplatine), le cisplatine est souvent remplacé par le carboplatine.
De plus, l'albumine paclitaxel remplace le paclitaxel traditionnel en raison de son taux d'effets indésirables plus faible et de son accumulation plus élevée d'absorption par les tissus tumoraux, formant le régime TIC.
Nos travaux cliniques préliminaires ont montré que le régime TIC améliore efficacement les taux de rémission des tumeurs germinales réfractaires récurrentes, en particulier les tumeurs du sac vitellin.
Pour un petit nombre d'enfants qui ne répondent pas au régime TIC, l'association du Sirolimus (un inhibiteur de mTOR) améliore de manière significative les taux de rémission des tumeurs récurrentes réfractaires du sac vitellin.
Cette approche peut potentiellement conduire à une guérison ou à une intervention chirurgicale et radiothérapie dans un délai curatif.
Par conséquent, cette étude vise à déterminer l'efficacité de l'association de l'inhibiteur de mTOR Sirolimus avec le schéma de chimiothérapie TIC (albumine-paclitaxel + isocyclophosphamide + carboplatine) dans le traitement des tumeurs à kyste vitelline récurrentes ou réfractaires, offrant une option thérapeutique nouvelle et efficace pour les enfants atteints de tumeurs récurrentes et réfractaires. MGCT.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
32
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shandong
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Jinan, Shandong, Chine, 250117
- Shandong Cancer Hospital and Institute
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- L'enfant doit présenter des signes histologiques d'une tumeur germinale maligne extracrânienne (tumeur du sac vitellin).
- Les enfants ne doivent pas avoir plus de 14 ans au moment de la participation aux études.
- L'enfant doit être résistant à au moins deux régimes de chimiothérapie contenant du platine ou avoir une rechute dans les 3 mois suivant la chimiothérapie.
- L'enfant doit présenter des lésions mesurables (enregistrées selon les critères RECIST) ou une maladie non évaluable avec un marqueur tumoral AFP supérieur à 5 fois la limite supérieure de la normale.
- Score de performance de Lansky ≥50.
- L'espérance de vie de l'enfant doit dépasser 6 semaines.
- L'enfant doit avoir récupéré de la réponse à tous les traitements anticancéreux antérieurs.
- Pas de dysfonctionnement organique grave : fonction cardiaque normale (fraction d'éjection > 50 % ou BNP < 2000pg/ml) ; Fonction hépatique : l'alanine aminotransférase a augmenté de moins de 5 fois la limite supérieure de la normale, la bilirubine a augmenté de moins de 3 fois la limite supérieure de la normale ; Fonction rénale : taux de créatinine et d'azote uréique inférieurs à la normale ; Les globules blancs étaient supérieurs à 3×109/L et les plaquettes étaient supérieures à 100×109/L.
- Obtenez le consentement éclairé du tuteur et signez le consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Patients atteints d'autres tumeurs.
- Patients souffrant d'insuffisance cardiaque, cérébrale, hépatique, rénale et d'autres organes.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Le sirolimus combiné avec la chimiothérapie traite la tumeur récurrente / réfractaire du jaune de jaune chez les enfants
Cette étude a utilisé une méthode de conception de laboratoire clinique unique ouverte (étude de phase II de Simon) pour étudier l'efficacité et l'innocuité de la combinaison de sirolimus avec la chimiothérapie TIC (albumine-paclitaxel + isocyclophosphamide + carboplatine) dans le traitement des enfants atteints de virellocystome récurrent / réfractaire.
Les niveaux de l'AFP ont été évalués après chaque cours de traitement, tandis que les évaluations d'imagerie ont été effectuées tous les deux cours.
Le taux de rémission suivant la chimiothérapie dans cet essai clinique à groupe unique a été comparé à celui rapporté dans la littérature pour traiter la tumeur récurrente / réfractaire du sac jaune de jaune, évaluant le taux de rémission global (ORR) et le taux de survie sans programmes (PFS) et la survie globale (OS), ainsi que le suivi et les effets secondaires liés à la chimiothérapie.
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The planned treatment protocol comprised four cycles of the S-TIC regimen, which included sirolimus administered orally at a dose of 1 mg/m² from day 1 to day 21-28, nab-paclitaxel at a dose of 200 mg/m² on day 1, ifosfamide at a dose of 1200 mg/m² from day 2 to day 5, and carboplatin at a dose of 400 mg/m² Le jour 2. De plus, la Mesna et le sulfaméthoxazole ont été prescrits pour empêcher la cystite hémorragique et la pneumonie pneumocystis jirovecii (PJP), respectivement.
Chaque cycle a duré une durée de trois à quatre semaines.
Les niveaux d'AFP ont été évalués à la fin de chaque cycle et des évaluations radiologiques ont été effectuées tous les deux cycles.
Des décisions d'intervention chirurgicale ont été prises sur la base des résultats de ces évaluations.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ORR: L'allocation du taux de réponse objectif «non randomisé» implique qu'il s'agit d'une étude multi-bras, mais un seul bras a été spécifié. Taux de réponse objectif
Délai: Chaque cycle de traitement s'étend sur 3 à 4 semaines, 1 à 4 cycles, du dernier à mes 3 à 16 semaines.
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Chaque cycle de traitement s'étend sur 21 à 28 jours (équivalent à toutes les 3 à 4 semaines).
À condition que les critères de traitement décrits dans l'étude soient satisfaits, les cycles et les cycles suivants commenceront le 22 ou le 29e jour.
En cas de réactions indésirables liées au médicament sévères, le traitement sera interrompu et le patient sera classé comme ayant une PD.
L'évaluation de la réponse tumorale entraînera la réévaluation des niveaux AFP et LDH à chaque cycle, parallèlement aux examens d'imagerie tous les deux cycles.
Si les niveaux d'AFP démontrent une augmentation continue sur deux séances de surveillance consécutives après le cycle de traitement initial, ou si les résultats de l'imagerie indiquent la progression tumorale, un diagnostic de MP sera posé, entraînant la fin de l'essai clinique.
Pour les patients pédiatriques dont les essais ont été interrompus, des thérapies anti-tumorales alternatives seront administrées conformément à leurs conditions cliniques individuelles.
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Chaque cycle de traitement s'étend sur 3 à 4 semaines, 1 à 4 cycles, du dernier à mes 3 à 16 semaines.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Les critères d'évaluation secondaires comprenaient le taux de survie sans progression (PFS), la survie globale (OS) et le profil de sécurité.
Délai: Une fois que chaque patient a terminé l'essai clinique, ils ont subi des examens d'évaluation de l'imagerie au 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 mois après la fin du traitement.
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L'étude a utilisé une conception optimale à deux étages de Simon avec un alpha unilatéral de 20% et 95% de puissance pour tester l'hypothèse nulle de ≤5% de taux de réponse objectif (ORR) par rapport à l'hypothèse alternative de ≥20% ORR.
Dans la première étape, 10 patients ont été inscrits: si ≤1 patient obtenait une réponse objective (CR / PR), l'essai serait interrompu pour la futilité.
Sinon, l'inscription s'étendrait à un total de 32 patients.
Le régime serait considéré comme prometteur si ≥ 6 réponses objectives étaient observées dans l'analyse finale.
La PFS médiane et la survie globale (OS) ont été estimées à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier, implémentée via les packages "Survival" et "Surviner" dans le logiciel R (version 4.2.2).
Les corrélations entre la SG et d'autres critères d'évaluation ont été évaluées au niveau du patient en utilisant le coefficient de corrélation de rang de Spearman (ρ).
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Une fois que chaque patient a terminé l'essai clinique, ils ont subi des examens d'évaluation de l'imagerie au 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 mois après la fin du traitement.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital and Institute
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2020
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mars 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 mars 2024
Première publication (Réel)
2 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
19 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HERO2020
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .