Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne chemioterapii w leczeniu nawracającego/opornego na leczenie guza pęcherzyka żółtkowego u dzieci (SCRRYST)

14 września 2025 zaktualizowane przez: Shandong First Medical University

Badanie kliniczne dotyczące stosowania syrolimusa w skojarzeniu z chemioterapią w leczeniu nawracającego/opornego na leczenie guza pęcherzyka żółtkowego u dzieci

Poczyniono niezwykłe postępy w leczeniu nowotworów zarodkowych (GCT) dzięki zastosowaniu schematów opartych na platynie. Jednakże część guza woreczka żółtkowego (YST) z opornością na cisplatynę lub nawrotami jest mimo wszystko podatna na nawroty po leczeniu drugiego rzutu. Pozostawia to lukę w skutecznym leczeniu, którą należy wypełnić nowatorskimi podejściami terapeutycznymi. Niniejsza praca jako pierwsza opisuje leczenie skojarzone syrolimusem z nab-paklitakselem, ifosfamidem i karboplatyną (S-TIC) u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie nowotworem pęcherzyka żółtkowego (rrrYST).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zgodnie z najnowszymi raportami z analiz przypadków zagranicznych i wynikami badań klinicznych, na podstawie wcześniejszych danych, schemat TIP pozostaje zalecaną metodą leczenia pacjentów z nawracającymi i opornymi na leczenie złośliwymi nowotworami zarodkowymi. Udowodniono, że karboplatyna jest skuteczna i mniej toksyczna u dzieci z MGCT, podczas gdy cisplatyna jest częściej stosowana we wczesnych stadiach. W badanym wcześniej przez naszą grupę badawczą schemacie TIC (paklitaksel albuminowy + ifosfamid + karboplatyna) cisplatynę często zastępuje się karboplatyną. Ponadto paklitaksel albuminowy zastępuje tradycyjny paklitaksel ze względu na mniejszą częstość występowania działań niepożądanych i większą akumulację wychwytu przez tkankę nowotworową, co stanowi schemat leczenia TIC. Nasza wstępna praca kliniczna wykazała, że ​​schemat leczenia TIC skutecznie poprawia odsetek remisji nawracających, opornych na leczenie nowotworów zarodkowych, zwłaszcza nowotworów pęcherzyka żółtkowego. W przypadku niewielkiej liczby dzieci, które nie reagują na leczenie TIC, skojarzenie syrolimusu (inhibitora mTOR) znacząco zwiększa odsetek remisji nawracających, opornych na leczenie guzów pęcherzyka żółtkowego. Takie podejście może potencjalnie prowadzić do wyleczenia lub przeprowadzenia operacji i radioterapii w odpowiednim czasie. Dlatego też niniejsze badanie ma na celu określenie skuteczności łączenia inhibitora mTOR, Sirolimusu, ze schematem chemioterapii TIC (albumina-paklitaksel + izocyklofosfamid + karboplatyna) w leczeniu nawrotowych lub opornych na leczenie torbieli witelinowych, zapewniając nową i skuteczną opcję terapeutyczną dla dzieci z nawracającymi i opornymi na leczenie nowotworami. MGCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250117
        • Shandong Cancer Hospital and Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dziecko musi mieć histologiczne dowody na zewnątrzczaszkowy złośliwy guz zarodkowy (guz worka żółtkowego).
  2. Dzieci nie mogą mieć więcej niż 14 lat w momencie udziału w badaniu.
  3. Dziecko musi wykazywać oporność na co najmniej dwa schematy chemioterapii zawierające platynę lub musi wystąpić nawrót choroby w ciągu 3 miesięcy od chemioterapii.
  4. Dziecko musi mieć zmiany mierzalne (zarejestrowane według kryteriów RECIST) lub chorobę niepoddającą się ocenie, z markerem nowotworowym AFP większym niż 5-krotność górnej granicy normy.
  5. Wynik stanu wydajności Lansky'ego ≥50.
  6. Oczekiwana długość życia dziecka musi przekraczać 6 tygodni.
  7. Dziecko musiało już wyzdrowieć po reakcji na wszystkie poprzednie metody leczenia przeciwnowotworowego.
  8. Brak poważnych zaburzeń czynności narządów: prawidłowa czynność serca (frakcja wyrzutowa > 50% lub BNP < 2000 pg/ml); Czynność wątroby: wzrost aminotransferazy alaninowej mniej niż 5-krotność górnej granicy normy, wzrost bilirubiny mniej niż 3-krotność górnej granicy normy; Czynność nerek: stężenie kreatyniny i azotu mocznikowego poniżej normy; Liczba białych krwinek była większa niż 3 x 109/l, a liczba płytek krwi była większa niż 100 x 109/l.
  9. Uzyskaj świadomą zgodę opiekuna i podpisz świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z innymi nowotworami.
  2. Pacjenci z niewydolnością serca, mózgu, wątroby, nerek i innych narządów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sirolimus w połączeniu z chemioterapią leczy nawracający/oporowy guz woreczki żółtka u dzieci
W tym badaniu wykorzystano otwartą metodę projektowania laboratorium klinicznego (Simon Faza II) w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa łączenia syrolimusu z chemioterapią TIC (albumina-paklitaksel + izocyklofosfamid + karboplatyna) w leczeniu dzieci z nawracającym/refrakcyjnym wieltelcelokomem. Poziomy AFP oceniano po każdym przebiegu leczenia, podczas gdy oceny obrazowania przeprowadzono co dwa kursy. Wskaźnik remisji po chemioterapii w tym badaniu klinicznym w jednym grupie porównano z opisem w literaturze dotyczącej leczenia nawracającego/opornego na ogniotem guza żółtka, oceniając ogólny wskaźnik remisji (ORR) i wskaźnik przeżycia wolnego od progresji (PFS) i ogólnego przeżycia (OS), a także monitorowania i rejestrowania chemioterapii.
Lek: Sirolimus w połączeniu z chemioterapią w leczeniu nawracającego/opornego guza żółtka u dzieci
Planowany protokół leczenia obejmował cztery cykle schematu S-TIC, w tym syrolimus podawany doustnie w dawce 1 mg/m² od dnia 1 do 21-28, NAB-Paclitaksel w dawce 200 mg/m² w dniu 1, ifosfamid w dawce 1200 mg/m² od 2 do dnia 5, a karblatyna o Dose w A Dose z 400. Mg/m² w dniu 2. Dodatkowo mesna i sulfametoksazol przepisano odpowiednio, aby zapobiec zapaleniu torborowni i pneumocystis jirovecii zapalenie płuc (PJP). Każdy cykl trwał od trzech do czterech tygodni. Poziomy AFP oceniono na końcu każdego cyklu, a oceny radiologiczne przeprowadzono co dwa cykle. Decyzje dotyczące interwencji chirurgicznej podjęto na podstawie wyników tych ocen.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ORR: Cel Alokacja wskaźnika odpowiedzi „nierandomizowana” implikuje, że jest to badanie wielofunkcyjne, ale określono tylko jedno ramię. Obiektywny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Każdy cykl leczenia obejmuje od 3 do 4 tygodni, 1-4 cykli, trwa po 3 do 16 tygodniach.
Każdy cykl leczenia obejmuje od 21 do 28 dni (równoważny co 3 do 4 tygodni). Pod warunkiem, że kryteria leczenia przedstawione w badaniu są spełnione, drugie i kolejne cykle rozpoczną się 22 lub 29. dnia. W przypadku ciężkich działań niepożądanych związanych z lekami leczenie zostanie przerwane, a pacjent zostanie sklasyfikowany jako PD. Ocena odpowiedzi nowotworowej pociągnie za sobą ponowną ocenę poziomów AFP i LDH w każdym cyklu, wraz z badaniami obrazowania co dwa cykle. Jeśli poziomy AFP wykazują ciągły wzrost w porównaniu z dwiema kolejnymi sesjami monitorowania po początkowym cyklu leczenia, lub jeśli wyniki obrazowania wskazują, że postęp guza zostanie dokonany diagnoza PD, co spowoduje zakończenie badania klinicznego. W przypadku pacjentów pediatrycznych, których badania zostały zakończone, alternatywne terapie przeciwnowotworowe będą podawane zgodnie z ich indywidualnymi stanami klinicznymi.
Każdy cykl leczenia obejmuje od 3 do 4 tygodni, 1-4 cykli, trwa po 3 do 16 tygodniach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wtórne punkty końcowe obejmowały wskaźnik przeżycia wolnego od progresji (PFS), całkowitego przeżycia (OS) i profilu bezpieczeństwa.
Ramy czasowe: Po zakończeniu badania klinicznego poddano badaniu oceny obrazowania pod numerem 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 miesięcy po zakończeniu leczenia.
W badaniu wykorzystano dwustopniową optymalną konstrukcję Simona z jednostronną alfa wynoszącą 20% i 95% mocy do przetestowania zerowej hipotezy ≤5% obiektywnego wskaźnika odpowiedzi (ORR) w stosunku do alternatywnej hipotezy ≥20% ORR. W pierwszym etapie włączono 10 pacjentów: jeśli ≤1 pacjentów osiągnie obiektywną odpowiedź (CR/PR), badanie zostanie zakończone pod kątem daremności. W przeciwnym razie zapisy wzrosłyby na łącznie 32 pacjentów. Schemat byłby uważany za obiecujący, gdyby w końcowej analizie zaobserwowano ≥6 odpowiedzi obiektywnych. Medianę PFS i całkowitego przeżycia (OS) oszacowano metodą Kaplana-Meiera, zaimplementowaną za pomocą pakietów „Survival” i „Survior” w oprogramowaniu R (wersja 4.2.2). Korelacje między OS a innymi punktami końcowymi oceniono na poziomie pacjenta za pomocą współczynnika korelacji rangi Spearmana (ρ).
Po zakończeniu badania klinicznego poddano badaniu oceny obrazowania pod numerem 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 miesięcy po zakończeniu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shandong First Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital and Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HERO2020

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nowotwór zarodkowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj