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Estudio clínico de quimioterapia en el tratamiento del tumor del saco vitelino recurrente / refractario en niños (SCRRYST)

14 de septiembre de 2025 actualizado por: Shandong First Medical University

Estudio clínico de sirolimus combinado con quimioterapia en el tratamiento del tumor del saco vitelino recurrente/refractario en niños

Se han logrado avances notables en el tratamiento del tumor de células germinales (TCG) mediante el uso de regímenes basados ​​en platino. Sin embargo, una parte del tumor del saco vitelino (YST) con resistencia al cisplatino o recurrencia es propensa a recaer después del tratamiento de segunda línea. Esto deja un vacío en el tratamiento eficaz, que debe llenarse con enfoques terapéuticos novedosos. Este artículo es el primero en informar el tratamiento que combina sirolimus con nab-paclitaxel, ifosfamida y carboplatino (S-TIC) para niños con tumor del saco vitelino recurrente o refractario (rrrYST).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Según los últimos informes de análisis de casos extranjeros relevantes y los resultados de ensayos clínicos, el régimen TIP sigue siendo el tratamiento recomendado para pacientes con tumores malignos de células germinales recurrentes y refractarios según datos anteriores. Se ha demostrado que el carboplatino es eficaz y menos tóxico en niños con MGCT, mientras que el cisplatino se usa más comúnmente en las primeras etapas. En el esquema TIC previamente explorado por nuestro grupo de investigación (albúmina paclitaxel + ifosfamida + carboplatino), el cisplatino a menudo se sustituye por carboplatino. Además, la albúmina paclitaxel reemplaza al paclitaxel tradicional debido a su menor tasa de reacciones adversas y mayor acumulación de captación de tejido tumoral, formando el régimen TIC. Nuestro trabajo clínico preliminar ha demostrado que el régimen TIC mejora eficazmente las tasas de remisión de los tumores de células germinales refractarios recurrentes, en particular los tumores del saco vitelino. Para un pequeño número de niños que no responden al régimen TIC, la combinación de Sirolimus (un inhibidor de mTOR) mejora significativamente las tasas de remisión de los tumores recurrentes del saco vitelino refractarios. Este enfoque puede conducir potencialmente a la curación o lograr la cirugía y la radioterapia dentro de un período de tiempo curativo. Por lo tanto, este estudio tiene como objetivo determinar la eficacia de combinar el inhibidor de mTOR Sirolimus con el régimen de quimioterapia TIC (albúmina-paclitaxel + isociclofosfamida + carboplatino) en el tratamiento de tumores de quiste vitelino recurrentes o refractarios, proporcionando una opción terapéutica novedosa y eficaz para niños con cáncer recurrente y refractario MGCT.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250117
        • Shandong Cancer Hospital and Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El niño debe tener evidencia histológica de un tumor maligno de células germinales extracraneal (tumor del saco vitelino).
  2. Los niños no deben tener más de 14 años al momento de participar en el estudio.
  3. El niño debe ser resistente a al menos dos regímenes de quimioterapia que contengan platino o tener una recaída dentro de los 3 meses posteriores a la quimioterapia.
  4. El niño debe tener lesiones medibles (registradas según criterios RECIST) o enfermedad no evaluable con marcador tumoral AFP superior a 5 veces el límite superior de lo normal.
  5. Puntuación del estado funcional de Lansky ≥50.
  6. La esperanza de vida del niño debe superar las 6 semanas.
  7. El niño debe haberse recuperado de la respuesta a todos los tratamientos anticancerígenos anteriores.
  8. Sin disfunción orgánica grave: función cardíaca normal (fracción de eyección > 50 % o BNP < 2000 pg/ml); Función hepática: la alanina aminotransferasa aumentó menos de 5 veces el límite superior normal, la bilirrubina aumentó menos de 3 veces el límite superior normal; Función renal: niveles de creatinina y nitrógeno ureico por debajo del rango normal; Los glóbulos blancos eran superiores a 3×109/L y las plaquetas eran superiores a 100×109/L.
  9. Obtener el consentimiento informado del tutor y firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con otros tumores.
  2. Pacientes con insuficiencia cardíaca, cerebral, hepática, renal y de otros órganos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sirolimus combinado con quimioterapia Trata el tumor de saco de yema recurrente/refractario en niños
Este estudio empleó un método de diseño de laboratorio clínico de un solo grupo (estudio de Fase II de Simon) para investigar la eficacia y la seguridad de la combinación de Sirolimus con quimioterapia de TIC (albúmina-paclitaxel + isociclofosfamida + carboplatino) en el tratamiento de niños con vitelocicistoma recurrente/refractary. Los niveles de AFP se evaluaron después de cada curso de tratamiento, mientras que las evaluaciones de imágenes se realizaron cada dos cursos. La tasa de remisión después de la quimioterapia en este ensayo clínico de un solo grupo se comparó con la reportada en la literatura para tratar el tumor del saco de yema de yema recurrente/refractario, la evaluación de la tasa general de remisión (ORR) y la tasa de supervivencia libre de programación (PF) y la supervivencia general (SG), así como el monitoreo y la registro de los efectos secundarios relacionados con la quimioterapia.
Droga: Sirolimus combinado con quimioterapia en el tratamiento del tumor de sacos de yema recurrente/refractario en niños
The planned treatment protocol comprised four cycles of the S-TIC regimen, which included sirolimus administered orally at a dose of 1 mg/m² from day 1 to day 21-28, nab-paclitaxel at a dose of 200 mg/m² on day 1, ifosfamide at a dose of 1200 mg/m² from day 2 to day 5, and carboplatin at a dose of 400 mg/m² en el día 2. Además, se prescribieron mesna y sulfametoxazol para prevenir la cistitis hemorrágica y la neumonía por neumocystis jirovecii (PJP), respectivamente. Cada ciclo abarcó una duración de tres a cuatro semanas. Los niveles de AFP se evaluaron al final de cada ciclo, y las evaluaciones radiológicas se realizaron cada dos ciclos. Las decisiones de intervención quirúrgica se tomaron en función de los resultados de estas evaluaciones.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ORR: La asignación de tasa de respuesta objetiva 'no aleatorizado' implica que este es un estudio de múltiples brazos, pero solo se ha especificado un brazo. Tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Cada ciclo de tratamiento abarca de 3 a 4 semanas, 1-4 ciclos, duran de 3 a 16 semanas.
Cada ciclo de tratamiento abarca de 21 a 28 días (equivalente a cada 3 a 4 semanas). Siempre que se cumplan los criterios de tratamiento descritos en el estudio, el segundo y los ciclos posteriores comenzarán en el día 22 o 29. En caso de reacciones adversas graves relacionadas con el fármaco, el tratamiento se suspenderá y el paciente se clasificará como una EP. La evaluación de la respuesta tumoral implicará la reevaluación de los niveles de AFP y LDH cada ciclo, junto con los exámenes de imágenes cada dos ciclos. Si los niveles de AFP demuestran un aumento continuo en dos sesiones de monitoreo consecutivas después del ciclo de tratamiento inicial, o si los resultados de la imagen indican la progresión tumoral, se realizará un diagnóstico de EP, lo que resulta en la terminación del ensayo clínico. Para pacientes pediátricos cuyos ensayos han sido terminados, se administrarán terapias antitumorales alternativas de acuerdo con sus afecciones clínicas individuales.
Cada ciclo de tratamiento abarca de 3 a 4 semanas, 1-4 ciclos, duran de 3 a 16 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Los puntos finales secundarios incluyeron la tasa de supervivencia libre de progresión (PFS), supervivencia general (SG) y perfil de seguridad.
Periodo de tiempo: Después de que cada paciente completó el ensayo clínico, se sometieron a exámenes de evaluación de imágenes al 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 meses después del final del tratamiento.
El estudio empleó el diseño óptimo de dos etapas de Simon con un alfa unilateral de 20% y 95% de potencia para probar la hipótesis nula de ≤5% de la tasa de respuesta objetiva (ORR) contra la hipótesis alternativa de ≥20% ORR. En la primera etapa, se inscribieron 10 pacientes: si ≤1 paciente lograra una respuesta objetiva (CR/PR), el ensayo se terminaría por inutilidad. De lo contrario, la inscripción se expandiría a un total de 32 pacientes. El régimen se consideraría prometedor si se observaran ≥6 respuestas objetivas en el análisis final. La mediana de PFS y la supervivencia general (OS) se estimaron utilizando el método Kaplan-Meier, implementado a través de los paquetes de "supervivencia" y "sobreventa" en el software R (versión 4.2.2). Las correlaciones entre la SG y otros puntos finales se evaluaron a nivel del paciente utilizando el coeficiente de correlación de rango de Spearman (ρ).
Después de que cada paciente completó el ensayo clínico, se sometieron a exámenes de evaluación de imágenes al 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 meses después del final del tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shandong First Medical University

Investigadores

  • Investigador principal: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital and Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2020

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

2 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

19 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HERO2020

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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