Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie chemoterapie v léčbě recidivujícího/refrakterního nádoru žloutkového váčku u dětí (SCRRYST)

14. září 2025 aktualizováno: Shandong First Medical University

Klinická studie sirolimu v kombinaci s chemoterapií v léčbě recidivujícího/refrakterního nádoru žloutkového váčku u dětí

V léčbě germ-cell tumoru (GCT) bylo dosaženo pozoruhodného pokroku pomocí režimů na bázi platiny. Nicméně část tumoru žloutkového váčku (YST) s rezistencí nebo recidivou cisplatiny je přesto náchylná k relapsu po léčbě druhé linie. To zanechává mezeru v účinné léčbě, kterou je třeba zaplnit novými terapeutickými přístupy. Tato práce je první, která uvádí léčbu kombinací sirolimu s nab-paclitaxelem, ifosfamidem a karboplatinou (S-TIC) u dětí s opakovaným relapsem nebo refrakterním tumorem žloutkového váčku (rrrYST).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Podle posledních relevantních zahraničních kazuistik a výsledků klinických studií zůstává režim TIP doporučenou léčbou pro pacienty s recidivujícími a refrakterními maligními germinálními nádory na základě předchozích údajů. Karboplatina se ukázala jako účinná a méně toxická u dětí s MGCT, zatímco cisplatina se častěji používá v časných stádiích. V dříve prozkoumaném schématu TIC naší výzkumné skupiny (albumin-paclitaxel + ifosfamid + karboplatina) je cisplatina často substituována karboplatinou. Kromě toho albumin-paclitaxel nahrazuje tradiční paklitaxel kvůli jeho nižší míře nežádoucích reakcí a vyšší akumulaci vychytávání nádorovou tkání, čímž tvoří režim TIC. Naše předběžná klinická práce ukázala, že režim TIC účinně zlepšuje míru remise recidivujících refrakterních nádorů ze zárodečných buněk, zejména nádorů žloutkového váčku. U malého počtu dětí, které nereagují na režim TIC, kombinace sirolimu (inhibitor mTOR) významně zvyšuje míru remise recidivujících refrakterních tumorů žloutkového váčku. Tento přístup může potenciálně vést k vyléčení nebo dosažení chirurgického zákroku a radioterapie v kurativním časovém rámci. Cílem této studie je proto určit účinnost kombinace inhibitoru mTOR Sirolimus s režimem chemoterapie TIC (albumin-paklitaxel + isocyklofosfamid + karboplatina) při léčbě recidivujících nebo refrakterních nádorů vitelinových cyst, což představuje novou a účinnou terapeutickou možnost pro děti s recidivujícími a refrakterními MGCT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250117
        • Shandong Cancer Hospital and Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dítě musí mít histologicky průkaz extrakraniálního maligního nádoru ze zárodečných buněk (nádor vitelinového vaku).
  2. Dětem nesmí být v době účasti na studiu více než 14 let.
  3. Dítě musí být rezistentní na nejméně dva režimy chemoterapie obsahující platinu nebo musí mít relaps do 3 měsíců po chemoterapii.
  4. Dítě musí mít měřitelné léze (zaznamenané podle kritérií RECIST) nebo nehodnotitelné onemocnění s nádorovým markerem AFP vyšším než 5násobek horní hranice normy.
  5. Skóre stavu výkonnosti Lansky ≥50.
  6. Očekávaná délka života dítěte musí přesáhnout 6 týdnů.
  7. Dítě se muselo zotavit z reakce na všechny předchozí protinádorové léčby.
  8. Žádná závažná orgánová dysfunkce: normální srdeční funkce (ejekční frakce > 50 % nebo BNP < 2000 pg/ml); Funkce jater: alaninaminotransferáza zvýšená méně než 5krát nad horní hranici normy, bilirubin zvýšena méně než 3krát nad horní hranici normy; Funkce ledvin: hladiny kreatininu a dusíku močoviny pod normálním rozmezím; Počet bílých krvinek byl větší než 3 x 109/l a počet krevních destiček byl větší než 100 x 109/l.
  9. Získejte informovaný souhlas opatrovníka a podepište informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s jinými nádory.
  2. Pacienti se selháním srdce, mozku, jater, ledvin a dalších orgánů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sirolimus kombinovaný s chemoterapií léčit recidivující/refrakterní žloutkový nádor u dětí
Tato studie použila otevřenou metodu klinické laboratorní laboratoře s jednou skupinou (studie Simon Fáze II) ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kombinace sirolimu s chemoterapií TIC (albumin-paclitaxel + isocyklofosfamid + karboplatina) při léčbě dětí s recidivujícím/refraktorním vitellocystomem. Po každém průběhu léčby byly hodnoceny úrovně AFP, zatímco zobrazovací hodnocení byla prováděna každé dva kurzy. Míra remise po chemoterapii v této klinické studii s jednou skupinou byla porovnána s mírou uvedenou v literatuře pro léčbu recidivujícího/refrakterního nádoru žloutkového vaku, hodnocení celkové míry remisi (ORR) a míry přežití bez progrese (PFS) a celkové přežití (OS), jakož i pro monitorování a zaznamenávání chemoterapie souvisejících s vedlejšími účinky.
Lék: Sirolimus v kombinaci s chemoterapií při léčbě recidivujícího/refrakterního žloutkového vaku u dětí
Plánovaný léčebný protokol zahrnoval čtyři cykly režimu S-Tic, mezi něž patřil sirolimus podávaný perorálně v dávce 1 mg/m² od 1. do 28. dne, NAB-Paclitaxel v dávce 200 mg/m² v den 1, na 400 mg na 400 mg na 400 mg na 400 mg na 400 mg na dám na 400 mg na dně na dnu na 400 mg na dlaži na dlanu na dlanu na dnu na dlaž o délce na 400 mg na DOSE na pád na plnění na 400 mg na dám na 400 mg na DOSE na 400 mg na DOSE V DOSE na 400 mg na DOSE V DOSEM V DOSE V DOSE V DOSEM V DENU 400 mg/mg na 400 mg/mg. Den 2.. Kromě toho byly předepsány mesna a sulfamethoxazol, aby se zabránilo hemoragické cystitidě a pneumonii pneumocystis jirovecii (PJP). Každý cyklus trval trvání tři až čtyři týdny. Hladiny AFP byly hodnoceny na konci každého cyklu a radiologická hodnocení byla prováděna každé dva cykly. Rozhodnutí o chirurgické intervenci byla učiněna na základě výsledků těchto hodnocení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR: Alokace míry objektivní odezvy „ne-randomizovaná“ znamená, že se jedná o studii s více rameny, ale byla uvedena pouze jedna rameno. Míra objektivní odezvy
Časové okno: Každý léčebný cyklus se rozprostírá 3 až 4 týdny, 1-4 cykly, vydrží při 3 až 16 týdnech.
Každý léčebný cyklus trvá 21 až 28 dní (ekvivalent každých 3 až 4 týdnů). Za předpokladu, že kritéria léčby uvedená ve studii jsou splněna, začne druhý a následné cykly 22. nebo 29. den. V případě závažných nežádoucích účinků souvisejících s léky bude léčba přerušena a pacient bude klasifikován jako PD. Posouzení odezvy nádoru bude zahrnovat přehodnocení hladin AFP a LDH každý cyklus, spolu s zobrazovacími zkouškami každé dva cykly. Pokud by hladiny AFP prokázaly nepřetržité zvýšení po dvou po sobě jdoucích monitorovacích relacích po počátečním léčebném cyklu, nebo pokud výsledky zobrazování naznačují progresi nádoru, bude provedena diagnóza PD, což má za následek ukončení klinické studie. U pediatrických pacientů, jejichž studie byly ukončeny, budou alternativní protinádorové terapie podávány v souladu s jejich individuálními klinickými podmínkami.
Každý léčebný cyklus se rozprostírá 3 až 4 týdny, 1-4 cykly, vydrží při 3 až 16 týdnech.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární koncové body zahrnovaly míru přežití bez progrese (PFS), celkové přežití (OS) a bezpečnostní profil.
Časové okno: Poté, co každý pacient dokončil klinickou studii, podstoupili zkoušky pro zobrazování 3/6/12/18/24/30/36/48/60 měsíců po skončení léčby.
Studie použila dvoustupňový optimální návrh Simona s jednostrannou alfa 20% a 95% výkonem pro testování nulové hypotézy ≤ 5% míry objektivní odezvy (ORR) proti alternativní hypotéze ≥ 20% ORR. V první fázi bylo zapsáno 10 pacientů: pokud by pacient ≤ 1 dosáhl objektivní reakce (CR/PR), studie by byla ukončena z hlediska marnosti. Jinak by se zápis rozšířil na celkem 32 pacientů. Režim by byl považován za slibný, pokud by byly v konečné analýze pozorovány ≥6 objektivních odpovědí. Střední PFS a celkové přežití (OS) byly odhadnuty pomocí Kaplan-Meierovy metody, implementované prostřednictvím balíčků „Survival“ a „SurvMiner“ v softwaru R (verze 4.2.2). Korelace mezi OS a dalšími koncovými body byly hodnoceny na úrovni pacienta pomocí Spearmanova korelačního koeficientu (ρ).
Poté, co každý pacient dokončil klinickou studii, podstoupili zkoušky pro zobrazování 3/6/12/18/24/30/36/48/60 měsíců po skončení léčby.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shandong First Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital and Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HERO2020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nádor ze zárodečných buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit