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Studio clinico sulla chemioterapia nel trattamento del tumore del sacco vitellino ricorrente/refrattario nei bambini (SCRRYST)

14 settembre 2025 aggiornato da: Shandong First Medical University

Studio clinico su Sirolimus combinato con chemioterapia nel trattamento del tumore del sacco vitellino recidivante/refrattario nei bambini

Sono stati compiuti notevoli progressi nel trattamento del tumore a cellule germinali (GCT) attraverso l’uso di regimi a base di platino. Tuttavia, una parte del tumore del sacco vitellino (YST) con resistenza o recidiva al cisplatino è comunque soggetta a recidiva dopo il trattamento di seconda linea. Ciò lascia una lacuna nel trattamento efficace, che deve essere colmata da nuovi approcci terapeutici. Questo articolo è il primo a riportare il trattamento che combina sirolimus con nab-paclitaxel, ifosfamide e carboplatino (S-TIC) per bambini con tumore del sacco vitellino recidivo o refrattario (rrrYST).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Secondo gli ultimi rapporti di analisi di casi esteri e i risultati degli studi clinici, il regime TIP rimane il trattamento raccomandato per i pazienti con tumori maligni a cellule germinali ricorrenti e refrattari sulla base di dati precedenti. Il carboplatino si è dimostrato efficace e meno tossico nei bambini con MGCT, mentre il cisplatino è più comunemente usato nelle fasi iniziali. Nello schema TIC precedentemente esplorato dal nostro gruppo di ricerca (albumina paclitaxel + ifosfamide + carboplatino), il cisplatino è spesso sostituito con carboplatino. Inoltre, il paclitaxel con albumina sostituisce il paclitaxel tradizionale grazie al suo tasso di reazioni avverse inferiore e al maggiore accumulo di assorbimento da parte del tessuto tumorale, formando il regime TIC. Il nostro lavoro clinico preliminare ha dimostrato che il regime TIC migliora efficacemente i tassi di remissione dei tumori a cellule germinali refrattari ricorrenti, in particolare dei tumori del sacco vitellino. Per un piccolo numero di bambini che non rispondono al regime TIC, la combinazione di Sirolimus (un inibitore di mTOR) aumenta significativamente i tassi di remissione dei tumori refrattari ricorrenti del sacco vitellino. Questo approccio può potenzialmente portare alla cura o alla realizzazione di un intervento chirurgico e di radioterapia entro un arco di tempo curativo. Pertanto, questo studio mira a determinare l'efficacia della combinazione dell'inibitore di mTOR Sirolimus con il regime chemioterapico TIC (albumina-paclitaxel + isociclofosfamide + carboplatino) nel trattamento dei tumori della cisti vitellina ricorrenti o refrattari, fornendo un'opzione terapeutica nuova ed efficace per i bambini con recidiva e refrattarietà. MGCT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250117
        • Shandong Cancer Hospital and Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il bambino deve avere evidenza istologica di un tumore maligno extracranico a cellule germinali (tumore del sacco vitellino).
  2. I bambini non devono avere più di 14 anni al momento della partecipazione allo studio.
  3. Il bambino deve essere resistente ad almeno due regimi chemioterapici contenenti platino o avere una recidiva entro 3 mesi dalla chemioterapia.
  4. Il bambino deve avere lesioni misurabili (registrate secondo i criteri RECIST) o malattia non valutabile con marcatore tumorale AFP maggiore di 5 volte il limite superiore della norma.
  5. Punteggio del performance status Lansky ≥50.
  6. L'aspettativa di vita del bambino deve superare le 6 settimane.
  7. Il bambino deve essersi ripreso dalla risposta a tutti i precedenti trattamenti antitumorali.
  8. Nessuna disfunzione d'organo grave: funzione cardiaca normale (frazione di eiezione > 50% o BNP < 2000 pg/ml); Funzionalità epatica: l'alanina aminotransferasi è aumentata meno di 5 volte il limite superiore della norma, la bilirubina è aumentata meno di 3 volte il limite superiore della norma; Funzione renale: livelli di creatinina e azoto ureico inferiori al range normale; I globuli bianchi erano superiori a 3×109/L e le piastrine erano superiori a 100×109/L.
  9. Ottenere il consenso informato del tutore e firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con altri tumori.
  2. Pazienti con insufficienza cardiaca, cerebrale, epatica, renale e di altri organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimus combinato con la chemioterapia tratta il tumore del tuorlo ricorrente/refrattario nei bambini
Questo studio ha impiegato un metodo di progettazione clinica a gruppo singolo aperto (studio di Simon Fase II) per studiare l'efficacia e la sicurezza della combinazione di Sirolimus con la chemioterapia TIC (albumina-paclitaxel + isociclofosfamide + carboplatina) nel trattamento dei bambini con vitellocystoma ricorrente/refrattaria. I livelli di AFP sono stati valutati dopo ogni corso di trattamento, mentre le valutazioni di imaging sono state condotte ogni due corsi. Il tasso di remissione a seguito della chemioterapia in questo studio clinico a gruppo singolo è stato confrontato con quello riportato in letteratura per il trattamento del tumore del SAC ricorrente/refrattario, valutando il tasso di remissione complessivo (ORR) e il tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS), nonché monitoraggio e registrazione degli effetti collaterali relativi alla chemiterapia.
Droga: Sirolimus combinato con la chemioterapia nel trattamento del tumore del tuorlo ricorrente/refrattario nei bambini
Il protocollo di trattamento pianificato comprendeva quattro cicli del regime S-TIC, che includeva Sirolimus somministrato per via orale a una dose di 1 mg/m² dal giorno 1 al giorno 21-28, NAB-paclitaxel a una dose di 200 mg/m², ifosfamide a una dose di 1200 m² dal giorno 2 al giorno 5 e al giorno Il giorno 2. Inoltre, il mesna e il sulfametossazolo sono stati prescritti per prevenire la cistite emorragica e la polmonite da pneumocystis jirovecii (PJP). Ogni ciclo ha attraversato una durata di 3-4 settimane. I livelli di AFP sono stati valutati alla fine di ogni ciclo e sono state condotte valutazioni radiologiche ogni due cicli. Sono state prese decisioni di intervento chirurgico in base ai risultati di queste valutazioni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ORR: l'allocazione del tasso di risposta obiettivo "non randomizzato" implica che si tratta di uno studio multi-braccio, ma è stato specificato solo un braccio. Tasso di risposta obiettivo
Lasso di tempo: Ogni ciclo di trattamento si estende da 3 a 4 settimane, 1-4 cicli, durano da 3 a 16 settimane.
Ogni ciclo di trattamento scatta da 21 a 28 giorni (equivalente a ogni 3-4 settimane). A condizione che i criteri di trattamento delineati nello studio siano soddisfatti, il secondo e successivo cicli inizieranno il 22 ° o il 29 ° giorno. In caso di gravi reazioni avverse legate al farmaco, il trattamento verrà sospeso e il paziente sarà classificato come avere PD. La valutazione della risposta al tumore comporterà la rivalutazione dei livelli di AFP e LDH ogni ciclo, insieme agli esami di imaging ogni due cicli. Se i livelli di AFP dimostrassero un aumento continuo rispetto a due sessioni di monitoraggio consecutive dopo il ciclo di trattamento iniziale o se i risultati di imaging indicano la progressione del tumore, verrà effettuata una diagnosi di PD, con conseguente interruzione dello studio clinico. Per i pazienti pediatrici i cui studi sono stati interrotti, le terapie antitumorali alternative saranno somministrate in conformità con le loro condizioni cliniche individuali.
Ogni ciclo di trattamento si estende da 3 a 4 settimane, 1-4 cicli, durano da 3 a 16 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gli endpoint secondari includevano il tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS), la sopravvivenza globale (OS) e il profilo di sicurezza.
Lasso di tempo: Dopo che ogni paziente ha completato lo studio clinico, sono stati sottoposti a esami di valutazione di imaging il 3/6/9/12/18/18/24/30/36/48/60 mesi dopo la fine del trattamento.
Lo studio ha impiegato un design ottimale a due stadi di Simon con un alfa unilaterale del 20% e del 95% di potenza per testare l'ipotesi nulla del tasso di risposta oggettiva ≤5% (ORR) rispetto all'ipotesi alternativa di ORR ≥20%. Nella prima fase, 10 pazienti sono stati arruolati: se ≤1 paziente ha raggiunto una risposta oggettiva (CR/PR), lo studio sarebbe terminato per futilità. Altrimenti, l'iscrizione si espanderebbe a un totale di 32 pazienti. Il regime sarebbe considerato promettente se ≥6 risposte oggettive fossero osservate nell'analisi finale. La PFS mediana e la sopravvivenza globale (OS) sono state stimate utilizzando il metodo Kaplan-Meier, implementato attraverso i pacchetti "Survival" e "Survirner" nel software R (versione 4.2.2). Le correlazioni tra OS e altri endpoint sono state valutate a livello del paziente usando il coefficiente di correlazione di rango di Spearman (ρ).
Dopo che ogni paziente ha completato lo studio clinico, sono stati sottoposti a esami di valutazione di imaging il 3/6/9/12/18/18/24/30/36/48/60 mesi dopo la fine del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shandong First Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital and Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HERO2020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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