Studio clinico sulla chemioterapia nel trattamento del tumore del sacco vitellino ricorrente/refrattario nei bambini (SCRRYST)

Secondo gli ultimi rapporti di analisi di casi esteri e i risultati degli studi clinici, il regime TIP rimane il trattamento raccomandato per i pazienti con tumori maligni a cellule germinali ricorrenti e refrattari sulla base di dati precedenti. Il carboplatino si è dimostrato efficace e meno tossico nei bambini con MGCT, mentre il cisplatino è più comunemente usato nelle fasi iniziali. Nello schema TIC precedentemente esplorato dal nostro gruppo di ricerca (albumina paclitaxel + ifosfamide + carboplatino), il cisplatino è spesso sostituito con carboplatino. Inoltre, il paclitaxel con albumina sostituisce il paclitaxel tradizionale grazie al suo tasso di reazioni avverse inferiore e al maggiore accumulo di assorbimento da parte del tessuto tumorale, formando il regime TIC. Il nostro lavoro clinico preliminare ha dimostrato che il regime TIC migliora efficacemente i tassi di remissione dei tumori a cellule germinali refrattari ricorrenti, in particolare dei tumori del sacco vitellino. Per un piccolo numero di bambini che non rispondono al regime TIC, la combinazione di Sirolimus (un inibitore di mTOR) aumenta significativamente i tassi di remissione dei tumori refrattari ricorrenti del sacco vitellino. Questo approccio può potenzialmente portare alla cura o alla realizzazione di un intervento chirurgico e di radioterapia entro un arco di tempo curativo. Pertanto, questo studio mira a determinare l'efficacia della combinazione dell'inibitore di mTOR Sirolimus con il regime chemioterapico TIC (albumina-paclitaxel + isociclofosfamide + carboplatino) nel trattamento dei tumori della cisti vitellina ricorrenti o refrattari, fornendo un'opzione terapeutica nuova ed efficace per i bambini con recidiva e refrattarietà. MGCT.