DEC-C 和硫鸟嘌呤治疗 R/R AML
2025年3月20日 更新者：Columbia University
口服地西他滨-西达祖啶 (DEC-C) (Inqovi®) 与硫鸟嘌呤 (Tabloid®) 联合治疗复发或难治性 (R/R) 急性髓系白血病 (AML) 患者的 II 期开放标签、单中心试验
本研究的目的是查明口服地西他滨-西达他啶 (Inqovi®) 与硫鸟嘌呤 (Tabloid®) 联合用药对于急性髓系白血病 (AML) 患者是否有效、安全且能够耐受且不会出现严重副作用。疾病复发或对治疗没有反应（复发或难治性）。
这是“具有安全导入功能的二期试验”。 研究导入部分的目标是确保参与者获得最高剂量的安全药物。 如果先前研究的剂量出现太多严重副作用，可能会用较低剂量治疗其他一些患者，以确保该剂量是安全的。
研究概览
详细说明
急性髓性白血病 (AML) 是一种血液和骨髓癌症，根据监测数据，65 岁以下患者的 5 年生存率为 47.5%，65 岁及以上患者的 5 年生存率为 8.2% 、国家癌症研究所的流行病学和最终结果 (SEER) 计划。
尽管治疗取得了一些进展，但大多数患者都会复发，而且治疗仍然有限，特别是对于护理标准有所进展的患者。
挽救性化疗的预期反应率仅为 10-20%，中位生存期通常不到 6 个月。
显然需要新的、有效的、耐受性良好的治疗方法。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University
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接触：
- Research Nurse Navigator
- 电话号码：212-342-5162
- 邮箱：Cancerclinicaltrials@cumc.columbia.edu
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首席研究员：
- Joseph G. Jurcic, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁
根据世界卫生组织基于记录的骨髓活检或外周血样本的分类，患者必须患有组织学和细胞学证实的 R/R AML，急性早幼粒细胞白血病除外
- 复发性 AML 定义为先前缓解的患者骨髓中检测到 ≥5% 的原始细胞或外周血中再次出现白血病原始细胞
- 难治性 AML 定义为在至少两个疗程的强化诱导（包括低甲基化剂加维奈托克诱导）或至少六个周期的基于低甲基化剂的治疗方案（上述维奈托克组合除外）后未能获得 CR、CRh 或 CRi ）
- 能够提供知情同意
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现评分为 0 至 2 或卡氏评分≥60%
足够的器官功能由以下参数定义：
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 5 倍正常上限 (ULN)
- 胆红素≤2x ULN，除非由于已知的吉尔伯特病或输血引起的溶血
- 计算的肾小球滤过率 (GFR) ≥ 30 mL/min/1.73 平方米
- 允许使用先前的低甲基化剂
- 有生育能力的女性患者不得正在哺乳或计划怀孕，并且需要在研究治疗后 30 天内尿液或血清妊娠检测呈阴性。
- 有生育能力的女性患者必须愿意在研究期间使用至少一种高效避孕方法。 如果女性在她或她的伴侣参与本研究期间怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。
- 性活跃的接受治疗或入组的男性患者必须同意在整个研究期间以及完成硫鸟嘌呤和地西他滨-西达嗪后 4 个月内采取适当的避孕措施并避免捐献精子。
- 愿意在研究期间提供治疗前的骨髓抽吸和活检样本以及随后的骨髓抽吸和活检样本。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意文件。
排除标准：
- 之前接受过硫鸟嘌呤
- 研究治疗开始后 14 天内进行任何抗白血病治疗，包括研究治疗。 在整个诱导周期中允许使用羟基脲进行血细胞计数控制
- 研究入组后3个月内既往接受过同种异体造血干细胞移植；活动性移植物抗宿主病
- 临床怀疑 AML 活动性中枢神经系统 (CNS) 受累；允许既往治疗过的中枢神经系统受累
- 研究入组后 6 个月内需要治疗的第二种恶性肿瘤，非黑色素瘤皮肤癌或仅需要激素治疗的癌症除外
- 活跃的、不受控制的感染
- 标准疗法无法控制人类免疫缺陷病毒 (HIV)
- 活动性乙型或丙型肝炎感染。 允许通过抗病毒治疗控制感染的参与者。
- 研究者认为严重的医学疾病或合并症将妨碍安全参与研究
- 已知对 DEC-C 或硫鸟嘌呤过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：安全导入
各组参与者将接受不同剂量的硫鸟嘌呤和地西他滨-西达祖啶，以确定可以安全给药的最高剂量。 然后将在临床试验的 II 期部分使用安全的最高剂量。 如果没有发现剂量是安全的，研究将停止。 将招募 II 期扩展队列，以进一步探索该组合的抗白血病活性和安全性，并将按照初始安全队列中定义的最大耐受剂量进行。 |
60-80mg/m^2 口服片剂
35 mg 地西他滨和 100 mg 西达嗪口服片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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综合完全缓解 (CRc) 率
大体时间：最长 3 年
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根据欧洲白血病网 (ELN) 2022 标准，该比率将根据完全缓解率 (CR) 加上部分血液学恢复的 CR (CRh) 加上不完全血液学恢复的 CR (CRi) 来计算。
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最长 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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缓解期
大体时间：最长 3 年
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这被定义为从 CRc 到复发或任何原因死亡（以先到者为准）的时间。
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最长 3 年
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完成缓解时间 (CR)
大体时间：最长 3 年
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这被定义为从治疗开始到 CRc 的时间。
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最长 3 年
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总生存期 (OS)
大体时间：最长 3 年
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这被定义为从随机分组到因任何原因死亡的持续时间。
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最长 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joseph G. Jurcic, MD、Columbia University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月1日
初级完成 (实际的)
2024年4月1日
研究完成 (实际的)
2024年4月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月2日
首次发布 (实际的)
2024年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月20日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
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