MRgFUS 苍白球切开术治疗任务特异性局灶性手肌张力障碍 (TSFD) (FUS Dystonia)
MR 引导聚焦超声 (FUS) 苍白球切开术治疗任务特异性局灶性手肌张力障碍 (TSFD) 的 1 期临床试验
研究概览
详细说明
本研究的目的是评估 MRI 引导聚焦超声 (MRgFUS) 治疗任务特异性局灶性手肌张力障碍 (TSFD) 的安全性和有效性。 TSFD 是指某些运动或任务触发不自主肌肉收缩的情况，特别是在专门的重复性活动中，例如写作（称为作家肌张力障碍）、打字（打字员肌张力障碍）、演奏乐器（音乐家肌张力障碍）或参加高尔夫等运动、乒乓球或杂耍。 虽然 TSFD 影响约 1.2-1.5% 的总人口，但在运动员和音乐家中更为常见。 例如，作家肌张力障碍通常始于书写困难和惯用手抽筋，随着时间的推移可能会蔓延到手臂和肩部肌肉。 严重时，另一只手也可能受到影响。 同样，打字员的肌张力障碍可能会导致打字时手指弯曲或伸展问题。 音乐家肌张力障碍是另一种形式，常见于吉他手、钢琴家、竖琴手或长笛演奏家，通常出现在他们职业生涯的巅峰时期，并严重影响音乐表现。 这些肌张力障碍可能会导致职业生涯的终结，因为它们会损害工作表现，并且很少会得到缓解，通常在四十岁左右发作。
与其他肌张力障碍相比，针对任务特异性局灶性肌张力障碍 (TSFD) 的手术治疗较少被探索。 针对口腹核 (Vo) 的丘脑切除术已显示出治疗作家痉挛或音乐家肌张力障碍等手部肌张力障碍的希望。 有趣的是，针对苍白球内部 (GPi) 的深部脑刺激 (DBS) 也显示出一些益处，但缺乏针对 TSFD 的大规模研究。
另一种有前景的方法是磁共振引导聚焦超声丘脑切除术，这是一种非侵入性手术，利用实时成像精确定位大脑区域。 这种方法已经在治疗特发性震颤和帕金森病症状方面取得了成功。 最近的研究和轶事案例也证明了它治疗 TSFD 的潜力，在患有作家痉挛、音乐家肌张力障碍和其他相关疾病的患者中观察到症状有所改善。
Exablate MR 引导聚焦超声经颅系统是一种旨在克服通过完整颅骨传输超声的局限性的设备。 它采用水冷、声学校正算法和患者特定 CT 数据等先进技术，确保将超声能量精确、安全地输送到目标大脑区域。 该试点研究方案旨在利用 MR 引导聚焦超声丘脑切除术作为 TSFD 的治疗选择。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Dheeraj Gandhi, MD
- 电话号码：(248)-497-8856
- 邮箱：dgandhi@umm.edu
研究联系人备份
- 姓名：Najme Hosseini
- 电话号码：410-328-4068
- 邮箱：NHosseini@som.umaryland.edu
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- 招聘中
- University of Maryland Medical Center
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接触：
- Kaitlyn Henry, MS
- 电话号码：410-328-0939
- 邮箱：khenry@som.umaryland.edu
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接触：
- Najme Hosseini
- 电话号码：410-328-4068
- 邮箱：NHosseini@som.umaryland.edu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 影响日常功能或职业功能的中度至重度 TSFD 的临床诊断
- 对第一次治疗（如肉毒杆菌毒素治疗或 DBS）没有反应或反应不满意的患者或拒绝这些替代选择的患者
- 年龄大于21岁且小于75岁
- 能够并且愿意给予同意并且能够参加所有研究访视的受试者，
- 有记录的慢性症状持续超过 6 个月
- 根据影像学研究的评估，苍白球切开术是可行的
- 患者能够在 ExAblate TcMRgFUS 治疗期间传达感觉
- 医疗团队的两名成员已就纳入和排除标准达成一致
排除标准：
- 有 MRI 禁忌症的患者，例如严重幽闭恐惧症和与 MRI 不兼容的金属植入物。
- 存在全身性肌张力障碍或累及两个或多个相邻的身体区域（例如手臂和颈部）
- 严重的精神疾病，例如不受控制的抑郁症、焦虑症、双相情感障碍、之前 12 个月内曾尝试过自杀或有自杀意念
- 预期寿命少于12个月
- 抗凝或抗血小板药物以及潜在的凝血病
- 性活跃且未采取避孕措施的孕妇或育龄妇女
- 无法提供知情同意，例如由于潜在的认知障碍或失语症
- 存在颅内肿块或急性颅内异常
- 心脏状态不稳定的受试者，例如不稳定心绞痛，在进入方案后 6 个月内记录有心肌梗塞或射血分数低于 40
- 表现出符合 DSM-IV 中概述的标准所定义的乙醇或药物滥用的任何行为的受试者
- 严重高血压（药物治疗后舒张压 > 100 或尽管服用足够的抗高血压药物但收缩压持续升高 > 140 mmHg）
- 有颅内出血、脑外伤或丘脑中风病史。
- 脑血管疾病（6个月内多次CVA或CVA）
- 患有危及生命的全身性疾病（包括但不限于以下疾病）的受试者将被排除在研究参与之外：HIV、肝功能衰竭、血液恶液质等。
- 过去一年内有癫痫发作史的受试者
无法或不愿意忍受治疗期间所需的长时间静止仰卧位的个人（总就诊时间可能长达 4 小时。）
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：设备可行性
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ExAblate 经颅治疗
ExAblate 经颅系统将用于破坏一小群可能导致研究参与者疼痛的细胞。
ExAblate 使用超声波加热大脑中称为苍白球内部 (GPi) 的小点。
超声波穿过皮肤和头骨进入大脑，聚焦在这个特定的位置。
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ExAblate 经颅系统将用于破坏一小群可能导致研究参与者肌张力障碍的细胞。
ExAblate 使用超声波加热大脑中称为苍白球内部 (GPi) 的小点。
超声波穿过皮肤和头骨进入大脑，聚焦在这个特定的位置。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗相关不良事件的发生率
大体时间：所有事件将在治疗后 6 个月内报告
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从治疗日到 6 个月的随访期间，将报告与程序相关或与设备相关的不良事件。
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所有事件将在治疗后 6 个月内报告
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌张力障碍强度的变化
大体时间：6个月
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ExAblate TcMRgFUS 用于苍白球切开术的疗效将使用手臂残疾肌张力障碍量表 (ADDS) 和特定于作家痉挛的量表 (WCRS) 或音乐家肌张力障碍 (TMDS) 分数进行评估。
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6个月
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患者对生活质量的看法发生变化
大体时间：6个月
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生活质量评估将通过简短形式 (SF)-36 调查进行
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6个月
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患者对手术效果的看法发生变化
大体时间：6个月
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患者总体印象变化 (PGIC)：将使用 PGIC 量表来衡量手术对患者感知的疼痛相关症状、情绪和生活质量的影响。
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6个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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