- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06367608
Palidotomia MRgFUS para o tratamento da distonia focal manual de tarefa específica (TSFD) (FUS Dystonia)
Ensaio clínico de fase 1 para palidotomia por ultrassom focalizado guiado por RM (FUS) para o tratamento de distonia focal manual de tarefa específica (TSFD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia deste ultrassom focalizado guiado por ressonância magnética (MRgFUS) para o tratamento de distonias focais da mão específicas de tarefas (TSFD). TSFD refere-se a uma condição em que certos movimentos ou tarefas desencadeiam contrações musculares involuntárias, especialmente durante atividades especializadas e repetitivas como escrever (conhecida como distonia do escritor), digitar (distonia do digitador), tocar instrumentos musicais (distonia do músico) ou praticar esportes como golfe , tênis de mesa ou malabarismo. Embora o TSFD afete cerca de 1,2-1,5% da população em geral, é mais comum entre atletas e músicos. A distonia do escritor, por exemplo, normalmente começa com dificuldade para escrever e cãibras na mão dominante, possivelmente se espalhando para os músculos do braço e dos ombros ao longo do tempo. Em casos graves, o outro lado também pode ser afetado. Da mesma forma, a distonia do digitador pode causar problemas de flexão ou extensão dos dedos durante a digitação. A distonia do músico é outra forma, observada em violonistas, pianistas, harpistas ou flautistas, muitas vezes surgindo durante o auge de suas carreiras e impactando significativamente o desempenho musical. Essas distonias podem pôr fim à carreira, pois prejudicam o desempenho e raramente entram em remissão, ocorrendo frequentemente por volta dos quarenta anos de idade.
Os tratamentos cirúrgicos para distonia focal específica de tarefa (TSFD) são menos explorados do que para outras distonias. A talamotomia, visando o núcleo ventro-oral (Vo), tem se mostrado promissora para distonias das mãos, como cãibra do escritor ou distonia do músico. Curiosamente, também foi demonstrado algum benefício da estimulação cerebral profunda (DBS) direcionada ao globo pálido interno (GPi), mas faltam estudos em larga escala para TSFD.
Outra abordagem promissora é a talamotomia por ultrassom focalizada guiada por RM, um procedimento não invasivo que usa imagens em tempo real para atingir com precisão áreas do cérebro. Este método já demonstrou sucesso no tratamento de tremores essenciais e sintomas da doença de Parkinson. Estudos recentes e casos anedóticos também demonstraram seu potencial no tratamento da TSFD, com melhorias nos sintomas observadas em pacientes com cãibras do escritor, distonia do músico e outras condições relacionadas.
O sistema transcraniano de ultrassom focalizado guiado por RM Exablate é um dispositivo projetado para superar as limitações da aplicação de ultrassom através do crânio intacto. Ele usa tecnologia avançada, como resfriamento a água, algoritmos de correção acústica e dados de tomografia computadorizada específicos do paciente para garantir o fornecimento preciso e seguro de energia de ultrassom às áreas cerebrais específicas. Este protocolo de estudo piloto visa utilizar a talamotomia por ultrassom focalizado guiada por RM como uma opção de tratamento para TSFD.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Dheeraj Gandhi, MD
- Número de telefone: (248)-497-8856
- E-mail: dgandhi@umm.edu
Estude backup de contato
- Nome: Najme Hosseini
- Número de telefone: 410-328-4068
- E-mail: NHosseini@som.umaryland.edu
Locais de estudo
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- University of Maryland Medical Center
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Contato:
- Kaitlyn Henry, MS
- Número de telefone: 410-328-0939
- E-mail: khenry@som.umaryland.edu
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Contato:
- Najme Hosseini
- Número de telefone: 410-328-4068
- E-mail: NHosseini@som.umaryland.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de TSFD moderada a grave com impacto na sua função diária ou função ocupacional
- Pacientes que não responderam ou tiveram resposta insatisfatória ao primeiro tratamento, como tratamento com toxina botulínica ou DBS, ou recusaram essas opções alternativas
- Idade maior que 21 e menor que 75 anos
- Sujeitos que são capazes e desejam dar consentimento e comparecer a todas as visitas do estudo,
- Crônico documentado, sintomas com duração superior a 6 meses
- A palidotomia é viável com base na avaliação de estudos de imagem
- Paciente capaz de comunicar sensações durante o tratamento com ExAblate TcMRgFUS
- Dois membros da equipe médica concordaram com os critérios de inclusão e exclusão
Critério de exclusão:
- Paciente com contraindicações para ressonância magnética, como claustrofobia grave e implantes metálicos incompatíveis com ressonância magnética.
- Presença de distonia generalizada ou envolvimento de duas ou mais regiões contíguas do corpo (como braço e pescoço)
- Transtorno psiquiátrico grave, como depressão não controlada, ansiedade, transtorno bipolar, tentativa anterior de suicídio ou ideação suicida nos últimos 12 meses
- Expectativa de vida inferior a 12 meses
- Medicamentos anticoagulantes ou antiplaquetários, bem como coagulopatia subjacente
- Mulheres grávidas ou em idade fértil que sejam sexualmente ativas e não usem métodos contraceptivos
- Incapacidade de fornecer consentimento informado, por exemplo, devido a comprometimento cognitivo subjacente ou afasia
- Presença de massa intracraniana ou anomalia intracraniana aguda
- Indivíduos com estado cardíaco instável, como angina de peito instável, infarto do miocárdio documentado dentro de 6 meses da entrada no protocolo ou fração de ejeção inferior a 40
- Indivíduos exibindo qualquer comportamento consistente com etanol ou abuso de substâncias, conforme definido pelos critérios descritos no DSM-IV
- Hipertensão grave (PA diastólica > 100 sob medicação ou PAS persistentemente elevada > 140 mmHg apesar de medicação anti-hipertensiva adequada)
- História de hemorragia intracraniana, lesão cerebral traumática ou acidente vascular cerebral talâmico.
- Doença cerebrovascular (AVC múltiplo ou AVC em 6 meses)
- Indivíduos com doenças sistêmicas com risco de vida que incluem, mas não se limitam aos seguintes, serão excluídos da participação no estudo: HIV, insuficiência hepática, discrasias sanguíneas, etc.
- Indivíduos com histórico de convulsões no último ano
Indivíduos que não são capazes ou não desejam tolerar a posição supina estacionária prolongada necessária durante o tratamento (pode levar até 4 horas de tempo total de mesa).
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Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Viabilidade do dispositivo
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento transcraniano ExAblate
O sistema ExAblate Transcranial será usado para destruir um pequeno aglomerado de células que podem estar causando dor ao participante do estudo.
O ExAblate usa ultrassom para aquecer um pequeno ponto no cérebro chamado globo pálido interno (GPi).
O ultrassom passa pela pele e pelo crânio até o cérebro para focar nesse local específico.
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O sistema ExAblate Transcranial será usado para destruir um pequeno aglomerado de células que pode estar causando a distonia do participante do estudo.
O ExAblate usa ultrassom para aquecer um pequeno ponto no cérebro chamado globo pálido interno (GPi).
O ultrassom passa pela pele e pelo crânio até o cérebro para focar nesse local específico.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Todos os eventos serão relatados até 6 meses após o tratamento
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Os eventos adversos relacionados ao procedimento ou ao dispositivo serão relatados, desde o dia do tratamento até o período de acompanhamento de 6 meses.
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Todos os eventos serão relatados até 6 meses após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na intensidade da distonia
Prazo: 6 meses
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A eficácia do ExAblate TcMRgFUS para palidotomia será avaliada usando a escala de distonia por deficiência de braço (ADDS) e escalas específicas para pontuações de cãibra do escritor (WCRS) ou distonia do músico (TMDS).
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6 meses
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Mudança na percepção do paciente sobre qualidade de vida
Prazo: 6 meses
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As avaliações de qualidade de vida serão realizadas com pesquisa short form (SF)-36
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6 meses
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Mudança na percepção do paciente sobre o efeito do procedimento
Prazo: 6 meses
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Impressão global de mudança do paciente (PGIC): O efeito do procedimento no impacto percebido pelo paciente dos sintomas relacionados à dor, emoções e qualidade de vida será medido usando a escala PGIC.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HP-00104695
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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