- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06367608
MRgFUS-pallidotomi for behandling av oppgavespesifikk fokal hånddystoni (TSFD) (FUS Dystonia)
Fase 1 klinisk studie for MR-veiledet fokusert ultralyd (FUS) pallidotomi for behandling av oppgavespesifikk fokal hånddystoni (TSFD)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og effektiviteten til MR-veiledet fokusert ultralyd (MRgFUS) for behandling av oppgavespesifikke fokale hånddystonier (TSFD). TSFD refererer til en tilstand der visse bevegelser eller oppgaver utløser ufrivillige muskelsammentrekninger, spesielt under spesialiserte og repeterende aktiviteter som skriving (kjent som writer's dystonia), skriving (typist's dystonia), spille musikkinstrumenter (musikerens dystoni) eller delta i sport som golf , bordtennis eller sjonglering. Mens TSFD påvirker rundt 1,2-1,5 % av befolkningen generelt, er det mer vanlig blant idrettsutøvere og musikere. Writer's dystoni, for eksempel, starter typisk med skrivevansker og håndkramper i den dominerende hånden, muligens sprer seg til arm- og skuldermusklene over tid. I alvorlige tilfeller kan den andre hånden også bli påvirket. På samme måte kan maskinskrivers dystoni føre til fingerfleksjon eller ekstensjonsproblemer under skriving. Musikerens dystoni er en annen form, sett hos gitarister, pianister, harpister eller fløytespillere, som ofte dukker opp under toppen av karrieren og påvirker musikalsk ytelse betydelig. Disse dystoniene kan avslutte karrieren ettersom de svekker ytelsen og sjelden går i remisjon, og debuterer ofte rundt førtiårsalderen.
Kirurgiske behandlinger for oppgavespesifikk fokal dystoni (TSFD) utforskes sjeldnere enn for andre dystonier. Thalamotomi, rettet mot ventro-oralis (Vo)-kjernen, har vist noe løfte for hånddystonier som forfatterkrampe eller musikerdystoni. Anekdotisk har det også blitt vist noen fordeler av dyp hjernestimulering (DBS) rettet mot globus pallidus internus (GPi), men storskalastudier for TSFD mangler.
En annen lovende tilnærming er MR-veiledet fokusert ultralyd-thalamotomi, en ikke-invasiv prosedyre som bruker sanntidsavbildning for nøyaktig å målrette hjerneområder. Denne metoden har allerede vist suksess i å behandle essensielle skjelvinger og symptomer på Parkinsons sykdom. Nyere studier og anekdotiske tilfeller har også vist potensialet for behandling av TSFD, med forbedringer i symptomer observert hos pasienter med forfatterkrampe, musikerdystoni og andre relaterte tilstander.
Exablate MR Guided Focused Ultrasound Transcranial System er en enhet designet for å overvinne begrensningene ved å levere ultralyd gjennom den intakte skallen. Den bruker avansert teknologi som vannkjøling, akustiske korreksjonsalgoritmer og pasientspesifikke CT-data for å sikre presis og sikker levering av ultralydenergi til målrettede hjerneområder. Denne pilotstudieprotokollen tar sikte på å bruke MR-veiledet fokusert ultralyd-talamotomi som et behandlingsalternativ for TSFD.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Dheeraj Gandhi, MD
- Telefonnummer: (248)-497-8856
- E-post: dgandhi@umm.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Kaitlyn Henry, MS
- Telefonnummer: 410-328-0939
- E-post: khenry@som.umaryland.edu
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Kaitlyn Henry, MS
- Telefonnummer: 410-328-0939
- E-post: khenry@som.umaryland.edu
-
Ta kontakt med:
- Rayne Noyes, BS
- E-post: anoyes@som.umaryland.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av moderat til alvorlig TSFD med innvirkning på deres daglige funksjon eller yrkesfunksjon
- Pasienter som ikke svarte eller hadde utilfredsstillende respons på den første behandlingen, som botulinumtoksinbehandling eller DBS, eller som nekter disse alternative alternativene
- Alder over 21 og under 75 år
- Emner som kan og vil gi samtykke og kan delta på alle studiebesøk,
- Dokumentert kroniske symptomer i mer enn 6 måneders varighet
- Pallidotomi er mulig basert på evaluering av avbildningsstudier
- Pasienten kan kommunisere sensasjoner under ExAblate TcMRgFUS-behandlingen
- To medlemmer av det medisinske teamet har blitt enige om inklusjons- og eksklusjonskriterier
Ekskluderingskriterier:
- Pasient med kontraindikasjoner mot MR som alvorlig klaustrofobi og metalliske implantater som er uforenlige med MR.
- Tilstedeværelse av generalisert dystoni eller involvering av to eller flere sammenhengende kroppsregioner (som arm sammen med nakke)
- Alvorlig psykiatrisk lidelse som ukontrollert depresjon, angst, bipolar lidelse, tidligere forsøk på selvmord eller selvmordstanker i de foregående 12 månedene
- Forventet levealder mindre enn 12 måneder
- Antikoagulerende eller platehemmende medisiner samt underliggende koagulopati
- Gravide kvinner eller kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive og ikke bruker prevensjon
- Manglende evne til å gi informert samtykke, for eksempel på grunn av underliggende kognitiv svikt eller afasi
- Tilstedeværelse av intrakraniell masse eller en akutt intrakraniell abnormitet
- Personer med ustabil hjertestatus som ustabil angina pectoris, dokumentert hjerteinfarkt innen 6 måneder etter protokollinngang eller ejeksjonsfraksjon mindre enn 40
- Emner som viser atferd(er) som er forenlig med etanol eller rusmisbruk som definert av kriteriene skissert i DSM-IV
- Alvorlig hypertensjon (diastolisk BP > 100 på medisiner eller vedvarende forhøyet SBP > 140 mmHg til tross for tilstrekkelige antihypertensive medisiner)
- Anamnese med intrakraniell blødning, traumatisk hjerneskade eller thalamus-slag.
- Cerebrovaskulær sykdom (flere CVA eller CVA innen 6 måneder)
- Personer med livstruende systemisk sykdom som inkluderer og ikke er begrenset til følgende vil bli ekskludert fra studiedeltakelsen: HIV, leversvikt, bloddyskrasier, etc.
- Personer med en historie med anfall i løpet av det siste året
Personer som ikke er i stand til eller villige til å tolerere den nødvendige langvarige stasjonære ryggleie under behandlingen (kan være opptil 4 timers total bordtid.)
-
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Enhetens gjennomførbarhet
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: ExAblate transkraniell behandling
ExAblate Transcranial-systemet vil bli brukt til å ødelegge en liten klynge av celler som kan forårsake smerten til studiedeltakeren.
ExAblate bruker ultralyd for å varme opp en liten flekk i hjernen kalt globus pallidus internus (GPi).
Ultralyd går gjennom huden og hodeskallen og inn i hjernen for å fokusere på akkurat dette stedet.
|
ExAblate Transcranial-systemet vil bli brukt til å ødelegge en liten klynge av celler som kan forårsake dystoni til studiedeltakeren.
ExAblate bruker ultralyd for å varme opp en liten flekk i hjernen kalt globus pallidus internus (GPi).
Ultralyd går gjennom huden og hodeskallen og inn i hjernen for å fokusere på akkurat dette stedet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Alle hendelser vil bli rapportert inntil 6 måneder fra behandling
|
Prosedyrerelaterte eller utstyrsrelaterte uønskede hendelser vil bli rapportert fra behandlingsdagen til og med den 6-måneders oppfølgingsperioden.
|
Alle hendelser vil bli rapportert inntil 6 måneder fra behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i dystoniintensitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten av ExAblate TcMRgFUS for pallidotomi vil bli evaluert ved å bruke Arm disability dystonia-skalaen (ADDS) og skalaer som er spesifikke for forfatterkrampe (WCRS) eller musikerdystoni (TMDS).
|
6 måneder
|
Endring i pasientens oppfatning av livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Livskvalitetsvurderinger vil bli utført med kortform (SF)-36 undersøkelse
|
6 måneder
|
Endring i pasientens oppfatning av effekten av prosedyren
Tidsramme: 6 måneder
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC): Effekten av prosedyren på pasientens opplevde effekt av smerterelaterte symptomer, følelser og livskvalitet vil bli målt ved hjelp av PGIC-skalaen.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HP-00104695
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Oppgavespesifikk Fokal Dystoni
-
Duke UniversityAmerican Academy of NeurologyRekruttering
-
Kristina SimonyanNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)FullførtSpasmodisk dysfoni | Forfatterkrampe | Singer's dystoni | Musikerens Focal Hand DystoniForente stater
Kliniske studier på ExAblate transkraniell behandling
-
InSightecAktiv, ikke rekrutterendeTrigeminus nevropatisk smerteForente stater
-
Cervel Neurotech, Inc.FullførtDepressiv lidelse, majorForente stater
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanInSightecRekrutteringMedikamentresistent epilepsi | Fokusert ultralyd | Medikamentrefraktær epilepsi | Medisinresistent epilepsi | MR-veiledet FUSTaiwan
-
University of Roma La SapienzaFullførtGlioblastoma Multiforme av hjernen
-
Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfFullførtSchizofreniTyskland
-
InSightecFullførtMedikament-refraktær obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD)Korea, Republikken
-
InSightecFullførtEssensiell skjelvingForente stater
-
Rennes University HospitalFullført
-
Ulthera, IncFullførtSlapphet i hudenForente stater
-
Stanford UniversityNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)RekrutteringAutismespektrumforstyrrelse | AutismeForente stater