- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06367608
Palidotomía MRgFUS para el tratamiento de la distonía focal de la mano por tarea específica (TSFD) (FUS Dystonia)
Ensayo clínico de fase 1 para palidotomía por ultrasonido focalizado (FUS) guiada por RM para el tratamiento de la distonía focal de la mano de tarea específica (TSFD)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de la ecografía focalizada guiada por resonancia magnética (MRgFUS) para el tratamiento de distonías focales de manos específicas de tareas (TSFD). TSFD se refiere a una condición en la que ciertos movimientos o tareas desencadenan contracciones musculares involuntarias, particularmente durante actividades especializadas y repetitivas como escribir (conocida como distonía del escritor), mecanografiar (distonía del mecanógrafo), tocar instrumentos musicales (distonía del músico) o practicar deportes como el golf. , tenis de mesa o malabares. Si bien el TSFD afecta alrededor del 1,2 al 1,5 % de la población general, es más común entre atletas y músicos. La distonía del escritor, por ejemplo, generalmente comienza con dificultad para escribir y calambres en la mano dominante, y posiblemente se extiende a los músculos del brazo y el hombro con el tiempo. En casos graves, la otra mano también puede verse afectada. De manera similar, la distonía del mecanógrafo puede provocar problemas de flexión o extensión de los dedos al escribir. La distonía del músico es otra forma, que se observa en guitarristas, pianistas, arpistas o flautistas, y que a menudo surge durante la cima de sus carreras y afecta significativamente la interpretación musical. Estas distonías pueden poner fin a la carrera, ya que afectan el rendimiento y rara vez entran en remisión; su aparición suele ocurrir alrededor de los cuarenta años.
Los tratamientos quirúrgicos para la distonía focal de tarea específica (TSFD) se exploran con menos frecuencia que para otras distonías. La talamotomía, dirigida al núcleo ventrooral (Vo), se ha mostrado prometedora para las distonías de las manos como el calambre del escritor o la distonía del músico. Como anécdota, también se ha demostrado cierto beneficio de la estimulación cerebral profunda (DBS) dirigida al globo pálido interno (GPi), pero faltan estudios a gran escala para TSFD.
Otro enfoque prometedor es la talamotomía por ultrasonido focalizada guiada por RM, un procedimiento no invasivo que utiliza imágenes en tiempo real para apuntar con precisión a áreas del cerebro. Este método ya ha demostrado tener éxito en el tratamiento de los temblores esenciales y los síntomas de la enfermedad de Parkinson. Estudios recientes y casos anecdóticos también han demostrado su potencial para tratar la TSFD, observándose mejoras en los síntomas en pacientes con calambres del escritor, distonía del músico y otras afecciones relacionadas.
El sistema transcraneal de ultrasonido enfocado guiado por RM Exablate es un dispositivo diseñado para superar las limitaciones de realizar ultrasonido a través del cráneo intacto. Utiliza tecnología avanzada como refrigeración por agua, algoritmos de corrección acústica y datos de TC específicos del paciente para garantizar una entrega precisa y segura de energía ultrasónica a áreas cerebrales específicas. Este protocolo de estudio piloto tiene como objetivo utilizar la talamotomía por ultrasonido focalizada guiada por RM como opción de tratamiento para TSFD.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Dheeraj Gandhi, MD
- Número de teléfono: (248)-497-8856
- Correo electrónico: dgandhi@umm.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Najme Hosseini
- Número de teléfono: 410-328-4068
- Correo electrónico: NHosseini@som.umaryland.edu
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Reclutamiento
- University of Maryland Medical Center
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Contacto:
- Kaitlyn Henry, MS
- Número de teléfono: 410-328-0939
- Correo electrónico: khenry@som.umaryland.edu
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Contacto:
- Najme Hosseini
- Número de teléfono: 410-328-4068
- Correo electrónico: NHosseini@som.umaryland.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de TSFD moderado a grave con impacto en su función diaria o laboral.
- Pacientes que no respondieron o tuvieron una respuesta insatisfactoria al primer tratamiento, como el tratamiento con toxina botulínica o DBS, o que rechazan estas opciones alternativas.
- Edad mayor de 21 y menor de 75 años
- Sujetos que puedan y quieran dar su consentimiento y puedan asistir a todas las visitas del estudio,
- Síntomas crónicos documentados durante más de 6 meses de duración.
- La palidotomía es factible según la evaluación de estudios de imagen.
- Paciente capaz de comunicar sensaciones durante el tratamiento ExAblate TcMRgFUS
- Dos miembros del equipo médico han acordado criterios de inclusión y exclusión.
Criterio de exclusión:
- Paciente con contraindicaciones para la resonancia magnética como claustrofobia severa e implantes metálicos incompatibles con la resonancia magnética.
- Presencia de distonía generalizada o afectación de dos o más regiones corporales contiguas (como el brazo junto con el cuello)
- Trastorno psiquiátrico grave como depresión incontrolada, ansiedad, trastorno bipolar, intento previo de suicidio o ideación suicida en los 12 meses anteriores
- Esperanza de vida inferior a 12 meses.
- Medicamentos anticoagulantes o antiplaquetarios, así como coagulopatía subyacente.
- Mujeres embarazadas o en edad fértil que sean sexualmente activas y no utilicen métodos anticonceptivos.
- Incapacidad para dar consentimiento informado, por ejemplo debido a un deterioro cognitivo subyacente o afasia
- Presencia de masa intracraneal o anomalía intracraneal aguda
- Sujetos con estado cardíaco inestable, como angina de pecho inestable, infarto de miocardio documentado dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al protocolo o fracción de eyección inferior a 40
- Sujetos que exhiben cualquier comportamiento compatible con el abuso de etanol o sustancias según lo definido por los criterios descritos en el DSM-IV.
- Hipertensión grave (PA diastólica > 100 con medicación o PAS persistentemente elevada > 140 mmHg a pesar de la medicación antihipertensiva adecuada)
- Historia de hemorragia intracraneal, lesión cerebral traumática o accidente cerebrovascular talámico.
- Enfermedad cerebrovascular (múltiples ACV o ACV en 6 meses)
- Se excluirán de la participación del estudio los sujetos con enfermedades sistémicas potencialmente mortales que incluyan, entre otras, las siguientes: VIH, insuficiencia hepática, discrasias sanguíneas, etc.
- Sujetos con antecedentes de convulsiones en el último año.
Personas que no pueden o no quieren tolerar la posición supina estacionaria prolongada requerida durante el tratamiento (pueden durar hasta 4 horas de tiempo total en la mesa).
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Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Viabilidad del dispositivo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento transcraneal ExAblate
El sistema ExAblate Transcranial se utilizará para destruir un pequeño grupo de células que pueden estar causando el dolor del participante del estudio.
ExAblate utiliza ultrasonido para calentar un pequeño punto en el cerebro llamado globo pálido interno (GPi).
El ultrasonido pasa a través de la piel y el cráneo hasta llegar al cerebro para centrarse en este punto en particular.
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El sistema ExAblate Transcranial se utilizará para destruir un pequeño grupo de células que pueden estar causando la distonía del participante del estudio.
ExAblate utiliza ultrasonido para calentar un pequeño punto en el cerebro llamado globo pálido interno (GPi).
El ultrasonido pasa a través de la piel y el cráneo hasta llegar al cerebro para centrarse en este punto en particular.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Todos los eventos se informarán hasta 6 meses después del tratamiento.
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Se informarán los eventos adversos relacionados con el procedimiento o el dispositivo, desde el día del tratamiento hasta el período de seguimiento de 6 meses.
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Todos los eventos se informarán hasta 6 meses después del tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la intensidad de la distonía.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La eficacia de ExAblate TcMRgFUS para palidotomía se evaluará utilizando la escala de distonía por discapacidad del brazo (ADDS) y escalas específicas para las puntuaciones de calambres del escritor (WCRS) o distonía del músico (TMDS).
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6 meses
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Cambio en la percepción del paciente sobre la calidad de vida.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Las evaluaciones de calidad de vida se realizarán con una encuesta corta (SF) -36.
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6 meses
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Cambio en la percepción del paciente sobre el efecto del procedimiento.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Impresión global de cambio del paciente (PGIC): el efecto del procedimiento sobre el impacto percibido por el paciente de los síntomas, las emociones y la calidad de vida relacionados con el dolor se medirán utilizando la escala PGIC.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HP-00104695
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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