- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06367608
MRgFUS-pallidotomi för behandling av uppgiftsspecifik fokal handdystoni (TSFD) (FUS Dystonia)
Fas 1 klinisk prövning för MR-guided fokuserad ultraljud (FUS) pallidotomi för behandling av uppgiftsspecifik fokal handdystoni (TSFD)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effektiviteten av MRI-styrt fokuserat ultraljud (MRgFUS) för behandling av uppgiftsspecifik fokal handdystoni (TSFD). TSFD hänvisar till ett tillstånd där vissa rörelser eller uppgifter utlöser ofrivilliga muskelsammandragningar, särskilt under specialiserade och repetitiva aktiviteter som att skriva (känd som writer's dystonia), maskinskrivning (typist's dystonia), spela musikinstrument (musikerns dystoni) eller delta i sporter som golf , bordtennis eller jonglering. Medan TSFD påverkar cirka 1,2-1,5 % av befolkningen i allmänhet, är det vanligare bland idrottare och musiker. Writer's dystonia, till exempel, börjar vanligtvis med skrivsvårigheter och handkramper i den dominerande handen, eventuellt sprider sig till arm- och axelmusklerna med tiden. I svåra fall kan även andra handen påverkas. På liknande sätt kan maskinskrivarens dystoni leda till fingerböjning eller förlängningsproblem under maskinskrivning. Musikerns dystoni är en annan form, som ses hos gitarrister, pianister, harpister eller flöjtspelare, som ofta dyker upp under toppen av deras karriärer och påverkar musikaliskt framförande avsevärt. Dessa dystonier kan vara karriäravslutande eftersom de försämrar prestationsförmågan och sällan går i remission, och debuterar ofta runt fyrtioårsåldern.
Kirurgiska behandlingar för uppgiftsspecifik fokal dystoni (TSFD) utforskas mindre ofta än för andra dystonier. Talamotomi, som riktar sig mot ventro-oralis (Vo) kärnan, har visat något lovande för handdystonier som författarkramp eller musikerdystoni. Anekdotiskt har vissa fördelar av djup hjärnstimulering (DBS) riktad mot globus pallidus internus (GPi) också visats, men storskaliga studier för TSFD saknas.
Ett annat lovande tillvägagångssätt är MR-styrd fokuserad ultraljudstalamotomi, en icke-invasiv procedur som använder realtidsavbildning för att exakt rikta in sig på hjärnområden. Denna metod har redan visat framgång vid behandling av essentiella skakningar och symtom på Parkinsons sjukdom. Nyligen genomförda studier och anekdotiska fall har också visat sin potential för behandling av TSFD, med förbättringar av symtom som observerats hos patienter med författarkramp, musikerdystoni och andra relaterade tillstånd.
Exablate MR Guided Focused Ultrasound Transcranial System är en anordning utformad för att övervinna begränsningarna med att leverera ultraljud genom den intakta skallen. Den använder avancerad teknologi som vattenkylning, akustiska korrigeringsalgoritmer och patientspecifika CT-data för att säkerställa exakt och säker leverans av ultraljudsenergi till riktade hjärnområden. Detta pilotstudieprotokoll syftar till att använda MR-styrd fokuserad ultraljudstalamotomi som ett behandlingsalternativ för TSFD.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Dheeraj Gandhi, MD
- Telefonnummer: (248)-497-8856
- E-post: dgandhi@umm.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Najme Hosseini
- Telefonnummer: 410-328-4068
- E-post: NHosseini@som.umaryland.edu
Studieorter
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- Rekrytering
- University of Maryland Medical Center
-
Kontakt:
- Kaitlyn Henry, MS
- Telefonnummer: 410-328-0939
- E-post: khenry@som.umaryland.edu
-
Kontakt:
- Najme Hosseini
- Telefonnummer: 410-328-4068
- E-post: NHosseini@som.umaryland.edu
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnos av måttlig till svår TSFD med inverkan på deras dagliga funktion eller yrkesfunktion
- Patienter som inte svarade eller hade otillfredsställande svar på den första behandlingen, såsom botulinumtoxinbehandling eller DBS eller vägrar dessa alternativa alternativ
- Ålder över 21 och under 75 år
- Försökspersoner som kan och vill ge samtycke och kan närvara vid alla studiebesök,
- Dokumenterade kroniska symtom under mer än 6 månaders varaktighet
- Pallidotomi är möjlig baserat på utvärdering av avbildningsstudier
- Patienten kan kommunicera förnimmelser under ExAblate TcMRgFUS-behandlingen
- Två medlemmar i det medicinska teamet har kommit överens om kriterier för inkludering och uteslutning
Exklusions kriterier:
- Patient med kontraindikationer för MRT såsom svår klaustrofobi och metalliska implantat som är oförenliga med MRT.
- Förekomst av generaliserad dystoni eller involvering av två eller flera sammanhängande kroppsregioner (som arm tillsammans med nacke)
- Allvarlig psykiatrisk störning såsom okontrollerad depression, ångest, bipolär sjukdom, tidigare försök till självmord eller självmordstankar under de föregående 12 månaderna
- Förväntad livslängd mindre än 12 månader
- Antikoagulantia eller trombocythämmande läkemedel samt underliggande koagulopati
- Gravida kvinnor eller kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva och inte använder preventivmedel
- Oförmåga att ge informerat samtycke, till exempel på grund av underliggande kognitiv funktionsnedsättning eller afasi
- Förekomst av intrakraniell massa eller en akut intrakraniell abnormitet
- Försökspersoner med instabilt hjärtstatus såsom instabil angina pectoris, dokumenterad hjärtinfarkt inom 6 månader efter protokollinförande eller ejektionsfraktion mindre än 40
- Försökspersoner som uppvisar beteende(n) som överensstämmer med etanol- eller drogmissbruk enligt definitionen av kriterierna i DSM-IV
- Svår hypertoni (diastoliskt blodtryck > 100 på medicin eller ihållande förhöjt SBP > 140 mmHg trots adekvata blodtryckssänkande mediciner)
- Historik av intrakraniell blödning, traumatisk hjärnskada eller talamisk stroke.
- Cerebrovaskulär sjukdom (multipel CVA eller CVA inom 6 månader)
- Försökspersoner med livshotande systemsjukdom som inkluderar och inte är begränsade till följande kommer att uteslutas från studiedeltagandet: HIV, leversvikt, bloddyskrasier, etc.
- Försökspersoner med en historia av anfall under det senaste året
Individer som inte kan eller vill tolerera den nödvändiga förlängda stationära ryggläge under behandlingen (kan vara upp till 4 timmars total bordstid.)
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Enhetens genomförbarhet
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ExAblate Transkraniell behandling
ExAblate Transcranial-systemet kommer att användas för att förstöra ett litet kluster av celler som kan orsaka studiedeltagarens smärta.
ExAblate använder ultraljud för att värma upp en liten fläck i hjärnan som kallas globus pallidus internus (GPi).
Ultraljud passerar genom huden och skallen och in i hjärnan för att fokusera på just denna plats.
|
ExAblate Transcranial-systemet kommer att användas för att förstöra ett litet kluster av celler som kan orsaka studiedeltagarens dystoni.
ExAblate använder ultraljud för att värma upp en liten fläck i hjärnan som kallas globus pallidus internus (GPi).
Ultraljud passerar genom huden och skallen och in i hjärnan för att fokusera på just denna plats.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Alla händelser kommer att rapporteras upp till 6 månader från behandlingen
|
Procedurrelaterade eller enhetsrelaterade biverkningar kommer att rapporteras från behandlingsdagen till och med den 6 månader långa uppföljningsperioden.
|
Alla händelser kommer att rapporteras upp till 6 månader från behandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i dystoniintensitet
Tidsram: 6 månader
|
Effekten av ExAblate TcMRgFUS för pallidotomi kommer att utvärderas med hjälp av Arm disability dystonia scale (ADDS) och skalor specifika för writer's cramp (WCRS) eller musicians dystonia (TMDS) poäng.
|
6 månader
|
|
Förändring i patientens uppfattning om livskvalitet
Tidsram: 6 månader
|
Livskvalitetsbedömningar kommer att utföras med kortform (SF)-36 undersökning
|
6 månader
|
|
Förändring i patientens uppfattning om effekten av proceduren
Tidsram: 6 månader
|
Patient Global impression of change (PGIC): Effekten av proceduren på patientens upplevda påverkan av smärtrelaterade symtom, känslor och livskvalitet kommer att mätas med hjälp av PGIC-skalan.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HP-00104695
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .