静脉注射免疫球蛋白、环磷酰胺和甲基强的松龙对抗 Hu 相关副肿瘤性感觉神经元病患者的早期免疫治疗 (NESPA)
2025年2月13日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
副肿瘤性神经综合征是与全身性癌症相关的罕见自身免疫并发症。
尽管它们具有自身免疫起源，但历史上它们对免疫疗法几乎没有表现出反应。
失败的原因可能与免疫治疗太晚有关，在炎症已经消失并且发生不可逆的神经元损失的阶段。
该方案主要针对患有抗 Hu 抗体感觉神经元病的患者。
这项单臂试验包括一种早期免疫疗法，结合静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 3 个月，环磷酰胺和甲基强的松龙 6 个月，每月 1 个周期。
将在 3 个月时评估临床改善的患者百分比 (ONLS)。
还将在 3 个月和 6 个月时评估治疗的耐受性以及其他功能量表。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Dimitri Psimaras, MD
- 电话号码：+33 1 42 16 04 35
- 邮箱：dimitri.psimaras@aphp.fr
研究联系人备份
- 姓名：Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- 电话号码：+33 1 42 16 03 86
- 邮箱：alice.laurenge@aphp.fr
学习地点
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Paris、法国、75013
- 招聘中
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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接触：
- Dimitri Psimaras, MD
- 邮箱：dimitri.psimaras@aphp.fr
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接触：
- Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- 邮箱：alice.laurenge@aphp.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁
- 根据 Camdessanché 等人的标准，“可能的”感觉神经元病。 [2] ONLS 分数 ≥ 1
- 感觉性共济失调的主要图像（允许对中枢神经系统和/或神经肌肉接头造成损害，只要它对患者的残疾影响较小）
- 血液和/或脑脊液中抗Hu抗体呈阳性
- 门诊患者（改良Rankin评分（mRS）2或3）
- 神经系统症状出现时间少于 3 个月
- 免费、知情、书面并签署的同意书
- 加入社会保障或受益计划（AME 除外）
排除标准：
- 已知对所研究的一种治疗方法、其代谢物或其中一种赋形剂过敏
- IVIg 的绝对禁忌症：选择性 IgA 缺乏症、已知的血栓形成倾向、患有 I 型或 II 型高脯氨酸血症的患者、对人免疫球蛋白过敏
- 环磷酰胺的绝对禁忌症：入组前 3 个月内接种过黄热病疫苗、急性尿路感染、既往出血性膀胱炎、尿路梗阻、急性骨髓衰竭
- 甲泼尼龙禁忌症：活疫苗或3个月内减毒活疫苗、感染状态或进化病毒（肝炎、疱疹、水痘、带状疱疹）
- 招募前 3 个月内接受过两次以上 IVIg 疗程
- 其他伴随免疫治疗
- 其他原因导致的免疫抑制（后天性或先天性）
- 检查点抑制剂治疗正在进行中或在 3 个月内完成
- 没有有效避孕的女性或男性
- 孕妇或哺乳期妇女
- 可能不适合治疗的精神疾病或一般疾病史
- 患者无法完成研究要求的随访
- 受监护或监护的患者
- 因司法或行政决定而被剥夺自由的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：早期免疫治疗
静脉注射免疫球蛋白、环磷酰胺和甲基强的松龙的早期免疫治疗
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患者将接受以下周期的治疗： - 静脉注射 (IV) 免疫球蛋白：每个周期 2 g/kg，持续 3 至 5 天（D1 至 D3 或 D5）。 每 4 周进行一次周期，总共 3 个第一个周期 患者将接受以下周期的治疗： - 环磷酰胺 IV：第一天（D1）1 g。 每 4 周进行一次周期，总共 6 个周期 患者将接受以下周期的治疗： 甲基强的松龙 IV：1 克/天，持续 3 天（D1 至 D3）。 每 4 周进行一次周期，总共 6 个周期 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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3 个月时 ONLS（整体神经病变限制量表）临床改善的患者百分比
大体时间：3个月大时
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3个月大时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3 个月和 6 个月时 ONLS（整体神经病变限制量表）临床改善的患者百分比
大体时间：3个月和6个月时
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3个月和6个月时
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3 个月和 6 个月时共济失调评分改善的患者百分比
大体时间：3个月和6个月时
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3个月和6个月时
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3 个月和 6 个月时数字评定量表 (NRS) 上神经性疼痛改善的患者百分比
大体时间：3个月和6个月时
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3个月和6个月时
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3 个月和 6 个月时改良 Rankin 评分 (mRS) 功能改善的患者百分比
大体时间：3个月和6个月时
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3个月和6个月时
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3 个月和 6 个月时 Barthel 指数 (BI) 功能改善的患者百分比
大体时间：3个月和6个月时
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3个月和6个月时
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6 个月时存活且肿瘤未进展的患者百分比
大体时间：6个月大时
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6个月大时
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对治疗的耐受性
大体时间：完成学习后，最长 36 个月
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将根据治疗期间记录的预期和意外不良反应的频率和严重程度进行评估
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完成学习后，最长 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dimitri Psimaras, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年1月10日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月17日
首次发布 (实际的)
2024年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月13日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- APHP230701
- 2023-506942-22-01 (其他标识符：CTIS)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
与法国数据隐私机构（CNIL，国家信息和自由委员会）执行的程序不提供数据库的传输，也不提供患者签署的信息和同意文件。
不过，编辑委员会或感兴趣的研究人员可以考虑对文章中报告的去识别化后的结果所依据的个人参与者数据进行咨询，但须事先确定此类咨询的条款和条件，并遵守适用的法规。
IPD 共享时间框架
文章发表后 3 个月至 3 年。
超出这些时间范围的请求也可以提交给赞助商
IPD 共享访问标准
提供方法论上合理建议的研究人员。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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