Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Immunothérapie précoce avec immunoglobuline intraveineuse, cyclophosphamide et méthylprednisolone chez les patients atteints de neuronopathie sensorielle paranéoplasique associée aux anti-Hu (NESPA)

13 février 2025 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Les syndromes neurologiques paranéoplasiques sont des complications auto-immunes rares liées à la présence d'un cancer systémique. Malgré leur origine auto-immune, ils ont historiquement montré peu de réponse à l’immunothérapie. La raison de cet échec est probablement liée à une administration trop tardive de l’immunothérapie, à un stade où l’inflammation a déjà disparu et où une perte neuronale irréversible s’est produite. Le protocole se concentre sur les patients atteints de neuronopathie sensorielle aux anticorps anti-Hu. Cet essai à un seul bras consiste en une immunothérapie précoce associant immunoglobuline intraveineuse (IVIG) pendant 3 mois, cyclophosphamide et méthylprednisolone pendant 6 mois, à raison de 1 cycle par mois. Le pourcentage de patients présentant une amélioration clinique sera évalué (ONLS) à 3 mois. La tolérance du traitement sera également évaluée ainsi que d'autres échelles fonctionnelles à 3 et 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 18 ans
  • Neuronopathie sensorielle « possible » selon les critères de Camdessanché et al. [2] avec score ONLS ≥ 1
  • Tableau dominant d'ataxie sensorielle (les atteintes du système nerveux central et/ou de la jonction neuromusculaire sont autorisées, à condition qu'elles aient un impact mineur sur le handicap du patient)
  • Anticorps anti-Hu positifs dans le sang et/ou le liquide céphalo-rachidien
  • Ambulatoire (score de Rankin modifié (mRS) 2 ou 3)
  • Apparition des symptômes neurologiques il y a moins de 3 mois
  • Consentement libre, éclairé, écrit et signé
  • Affiliation à une sécurité sociale ou à un régime allocataire (hors AME)

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à l'un des traitements étudiés, à leurs métabolites ou à l'un des excipients
  • Contre-indications absolues aux IgIV : déficit sélectif en IgA, thrombophilie connue, patients souffrant d'hyperprolinémie de type I ou II, hypersensibilité aux immunoglobulines humaines
  • Contre-indications absolues au cyclophosphamide : vaccination contre la fièvre jaune dans les 3 mois précédant l'inclusion, infection urinaire aiguë, cystite hémorragique préexistante, obstruction des voies urinaires, insuffisance médullaire aiguë
  • Contre-indication à la méthylprednisolone : vaccins vivants, ou vaccins vivants atténués dans les 3 mois, état infectieux ou virus évolutif (hépatite, herpès, varicelle, zona)
  • Plus de deux cures d'IgIV administrées dans les 3 mois précédant le recrutement
  • Autre immunothérapie concomitante
  • Autre cause d'immunosuppression (acquise ou congénitale)
  • Traitement par inhibiteurs de points de contrôle en cours ou terminé depuis moins de 3 mois
  • Femme ou homme sans contraception efficace
  • Femme enceinte ou allaitante
  • Antécédents de maladies psychiatriques ou générales pouvant contre-indiquer le traitement
  • Patients incapables de compléter le suivi requis par l’étude
  • Patients sous tutelle ou curatelle
  • Patient privé de liberté par décision judiciaire ou administrative

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Immunothérapie précoce
Immunothérapie précoce avec immunoglobuline intraveineuse, cyclophosphamide et méthylprednisolone
Médicament: Immunoglobulines IV (CLAYRIG)

Les patients seront traités avec des cycles de :

- Immunoglobulines intraveineuses (IV) : 2 g/kg par cycle, sur 3 à 5 jours (J1 à J3 ou J5).

Les cycles seront administrés toutes les 4 semaines pour un total de 3 premiers cycles

Médicament: Cyclophosphamide IV

Les patients seront traités avec des cycles de :

- Cyclophosphamide IV : 1 g le premier jour (J1). Les cycles seront administrés toutes les 4 semaines pour un total de 6 cycles

Médicament: Méthylprednisolone IV

Les patients seront traités avec des cycles de :

Méthylprednisolone IV : 1 g/jour pendant 3 jours (J1 à J3). Les cycles seront administrés toutes les 4 semaines pour un total de 6 cycles

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de patients présentant une amélioration clinique sur l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) à 3 mois
Délai: A 3 mois
A 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients présentant une amélioration clinique sur l'échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) à 3 et 6 mois
Délai: A 3 mois et à 6 mois
A 3 mois et à 6 mois
Pourcentage de patients présentant une amélioration de la composante ataxique sur l'échelle Score of Ataxia à 3 et 6 mois
Délai: A 3 mois et à 6 mois
A 3 mois et à 6 mois
Pourcentage de patients présentant une amélioration de la douleur neuropathique sur l'échelle d'évaluation numérique (NRS) à 3 et 6 mois
Délai: A 3 mois et à 6 mois
A 3 mois et à 6 mois
Pourcentage de patients présentant une amélioration fonctionnelle sur le score de Rankin modifié (mRS) à 3 et 6 mois
Délai: A 3 mois et à 6 mois
A 3 mois et à 6 mois
Pourcentage de patients présentant une amélioration fonctionnelle sur l'indice de Barthel (BI) à 3 et 6 mois
Délai: A 3 mois et à 6 mois
A 3 mois et à 6 mois
Pourcentage de patients vivants et sans progression tumorale à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Tolérance au traitement
Délai: À la fin des études, un maximum de 36 mois
Sera évalué en fonction de la fréquence et de la gravité des effets indésirables attendus et inattendus enregistrés pendant le traitement.
À la fin des études, un maximum de 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Première publication (Réel)

18 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP230701
  • 2023-506942-22-01 (Autre identifiant: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les démarches menées auprès de la Commission nationale de l'informatique et des libertés (CNIL) ne prévoient pas la transmission de la base de données, pas plus que les documents d'information et de consentement signés par les patients. La consultation par le comité de rédaction ou les chercheurs intéressés des données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans l'article après désidentification peut néanmoins être envisagée, sous réserve de détermination préalable des modalités de cette consultation et dans le respect de la réglementation applicable.

Délai de partage IPD

Commençant 3 mois et se terminant 3 ans après la publication de l'article. Les demandes en dehors de ces délais peuvent également être soumises au sponsor.

Critères d'accès au partage IPD

Des chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement solide.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner