Imunoterapia precoce com imunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida e metilprednisolona em pacientes com neuronopatia sensorial paraneoplásica associada a anti-Hu (NESPA)
13 de fevereiro de 2025 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
As Síndromes Neurológicas Paraneoplásicas são complicações autoimunes raras ligadas à presença de câncer sistêmico.
Apesar de sua origem autoimune, historicamente têm mostrado pouca resposta à imunoterapia.
A razão para esta falha está provavelmente relacionada com a administração demasiado tardia da imunoterapia, numa fase em que a inflamação já desapareceu e ocorreu perda neuronal irreversível.
O protocolo concentra-se em pacientes com neuronopatia sensorial de anticorpos anti-Hu.
Este estudo de braço único consiste em uma imunoterapia precoce combinando imunoglobulina intravenosa (IVIG) por 3 meses, ciclofosfamida e metilprednisolona por 6 meses, à taxa de 1 ciclo por mês.
A porcentagem de pacientes com melhora clínica será avaliada (ONLS) em 3 meses.
A tolerância ao tratamento também será avaliada, bem como outras escalas funcionais aos 3 e 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
21
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Dimitri Psimaras, MD
- Número de telefone: +33 1 42 16 04 35
- E-mail: dimitri.psimaras@aphp.fr
Estude backup de contato
- Nome: Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Número de telefone: +33 1 42 16 03 86
- E-mail: alice.laurenge@aphp.fr
Locais de estudo
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-
-
Paris, França, 75013
- Recrutamento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Contato:
- Dimitri Psimaras, MD
- E-mail: dimitri.psimaras@aphp.fr
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Contato:
- Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- E-mail: alice.laurenge@aphp.fr
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos
- Neuronopatia sensorial "possível" segundo os critérios de Camdessanché et al. [2] com pontuação ONLS ≥ 1
- Quadro dominante de ataxia sensorial (danos ao sistema nervoso central e/ou junção neuromuscular são permitidos, desde que tenham menor impacto na incapacidade do paciente)
- Anticorpos anti-Hu positivos no sangue e/ou líquido cefalorraquidiano
- Ambulatorial (pontuação de Rankin modificada (mRS) 2 ou 3)
- Início dos sintomas neurológicos há menos de 3 meses
- Consentimento livre, informado, escrito e assinado
- Filiação a um regime de segurança social ou beneficiário (exceto AME)
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a um dos tratamentos em estudo, aos seus metabolitos ou a um dos excipientes
- Contra-indicações absolutas para IVIg: deficiência seletiva de IgA, trombofilia conhecida, pacientes que sofrem de hiperprolinemia tipo I ou II, hipersensibilidade a imunoglobulinas humanas
- Contraindicações absolutas à ciclofosfamida: vacinação contra febre amarela nos 3 meses anteriores à inclusão, infecção urinária aguda, cistite hemorrágica pré-existente, obstrução do trato urinário, insuficiência aguda da medula óssea
- Contraindicação à metilprednisolona: vacinas vivas, ou vacinas vivas atenuadas dentro de 3 meses, estado infeccioso ou vírus em evolução (hepatite, herpes, varicela, herpes zoster)
- Mais de dois ciclos de IVIg administrados nos 3 meses anteriores ao recrutamento
- Outra imunoterapia concomitante
- Outra causa de imunossupressão (adquirida ou congênita)
- Tratamento com inibidores de checkpoint em andamento ou concluído há menos de 3 meses
- Mulher ou homem sem contracepção eficaz
- Mulher grávida ou amamentando
- História de doenças psiquiátricas ou gerais que possam contraindicar o tratamento
- Pacientes incapazes de completar o acompanhamento exigido pelo estudo
- Pacientes sob tutela ou curadoria
- Paciente privado de liberdade por decisão judicial ou administrativa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Imunoterapia precoce
Imunoterapia precoce com imunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida e metilprednisolona
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Os pacientes serão tratados com ciclos de: - Imunoglobulinas intravenosas (IV): 2 g/kg por ciclo, durante 3 a 5 dias (D1 a D3 ou D5). Os ciclos serão administrados a cada 4 semanas para um total de 3 primeiros ciclos Os pacientes serão tratados com ciclos de: - Ciclofosfamida IV: 1 g no primeiro dia (D1). Os ciclos serão administrados a cada 4 semanas para um total de 6 ciclos Os pacientes serão tratados com ciclos de: Metilprednisolona IV: 1 g/dia por 3 dias (D1 a D3). Os ciclos serão administrados a cada 4 semanas para um total de 6 ciclos |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com melhora clínica na ONLS (Escala Geral de Limitações de Neuropatia) em 3 meses
Prazo: Aos 3 meses
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Aos 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes com melhora clínica na ONLS (Escala Geral de Limitações de Neuropatia) aos 3 e 6 meses
Prazo: Aos 3 meses e aos 6 meses
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Aos 3 meses e aos 6 meses
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Porcentagem de pacientes com melhora no componente atáxico na escala Score of Ataxia aos 3 e 6 meses
Prazo: Aos 3 meses e aos 6 meses
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Aos 3 meses e aos 6 meses
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Porcentagem de pacientes com melhora da dor neuropática na Escala Numérica de Avaliação (NRS) aos 3 e 6 meses
Prazo: Aos 3 meses e aos 6 meses
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Aos 3 meses e aos 6 meses
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Porcentagem de pacientes com melhora funcional no escore de Rankin modificado (mRS) aos 3 e 6 meses
Prazo: Aos 3 meses e aos 6 meses
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Aos 3 meses e aos 6 meses
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Porcentagem de pacientes com melhora funcional no Índice de Barthel (BI) aos 3 e 6 meses
Prazo: Aos 3 meses e aos 6 meses
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Aos 3 meses e aos 6 meses
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Porcentagem de pacientes vivos e sem progressão tumoral em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Tolerância ao tratamento
Prazo: Até a conclusão do estudo, no máximo 36 meses
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Serão avaliados pela frequência e gravidade dos efeitos adversos esperados e inesperados registrados durante o tratamento
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Até a conclusão do estudo, no máximo 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
18 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiinflamatórios
- Antieméticos
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Protetores
- Agentes Neuroprotetores
- Ciclofosfamida
- Imunoglobulinas
- Metilprednisolona
Outros números de identificação do estudo
- APHP230701
- 2023-506942-22-01 (Outro identificador: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os procedimentos realizados com a autoridade francesa de privacidade de dados (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) não prevêem a transmissão da base de dados, nem os documentos de informação e consentimento assinados pelos pacientes.
A consulta pelo conselho editorial ou investigadores interessados dos dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados no artigo após a desidentificação poderá, no entanto, ser considerada, sujeita à determinação prévia dos termos e condições dessa consulta e no respeito pelo cumprimento da regulamentação aplicável.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando 3 meses e terminando 3 anos após a publicação do artigo.
Solicitações fora deste prazo também poderão ser encaminhadas ao patrocinador
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores que apresentam uma proposta metodologicamente sólida.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .