Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vroege immunotherapie met intraveneus immunoglobuline, cyclofosfamide en methylprednisolon bij patiënten met anti-Hu-geassocieerde paraneoplastische sensorische neuronopathie (NESPA)

13 februari 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Paraneoplastische neurologische syndromen zijn zeldzame auto-immuuncomplicaties die verband houden met de aanwezigheid van systemische kanker. Ondanks hun auto-immuunoorsprong hebben ze historisch gezien weinig respons op immunotherapie getoond. De reden voor dit falen houdt waarschijnlijk verband met het te laat toedienen van immuuntherapie, in een stadium waarin de ontsteking al verdwenen is en onomkeerbaar neuronaal verlies heeft plaatsgevonden. Het protocol richt zich op patiënten met sensorische neuronopathie tegen anti-Hu-antilichamen. Deze eenarmige studie bestaat uit een vroege immunotherapie waarbij intraveneus immunoglobuline (IVIG) gedurende 3 maanden, cyclofosfamide en methylprednisolon gedurende 6 maanden worden gecombineerd, met een snelheid van 1 cyclus per maand. Het percentage patiënten met klinische verbetering wordt na 3 maanden geëvalueerd (ONLS). De tolerantie van de behandeling zal ook worden geëvalueerd, evenals andere functionele schalen na 3 en 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar oud
  • "Mogelijke" sensorische neuronopathie volgens de criteria van Camdessanché et al. [2] met ONLS-score ≥ 1
  • Dominant beeld van sensorische ataxie (schade aan het centrale zenuwstelsel en/of de neuromusculaire verbinding is toegestaan, op voorwaarde dat dit een kleine impact heeft op de invaliditeit van de patiënt)
  • Positieve anti-Hu-antilichamen in bloed en/of hersenvocht
  • Poliklinisch (gemodificeerde Rankin Score (mRS) 2 of 3)
  • Begin van neurologische symptomen minder dan 3 maanden geleden
  • Gratis, geïnformeerde, schriftelijke en ondertekende toestemming
  • Aansluiting bij een sociale zekerheids- of begunstigderegeling (behalve AME)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een van de onderzochte behandelingen, voor hun metabolieten of voor een van de hulpstoffen
  • Absolute contra-indicaties voor IVIg: selectieve IgA-deficiëntie, bekende trombofilie, patiënten die lijden aan type I of II hyperprolinemie, overgevoeligheid voor menselijke immunoglobulinen
  • Absolute contra-indicaties voor cyclofosfamide: vaccinatie tegen gele koorts in de 3 maanden voorafgaand aan opname, acute urineweginfectie, reeds bestaande hemorragische cystitis, urinewegobstructie, acuut beenmergfalen
  • Contra-indicatie voor methylprednisolon: levende vaccins, of levende verzwakte vaccins binnen 3 maanden, infectieuze toestand of zich ontwikkelend virus (hepatitis, herpes, waterpokken, gordelroos)
  • Meer dan twee IVIg-kuren toegediend binnen 3 maanden vóór aanwerving
  • Andere gelijktijdige immunotherapie
  • Andere oorzaak van immunosuppressie (verworven of aangeboren)
  • Behandeling met checkpointremmers is aan de gang of minder dan 3 maanden geleden afgerond
  • Vrouw of man zonder effectieve anticonceptie
  • Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft
  • Voorgeschiedenis van psychiatrische of algemene ziekten die behandeling kunnen contra-indiceren
  • Patiënten die de door het onderzoek vereiste follow-up niet kunnen voltooien
  • Patiënten onder curatele of curatele
  • Patiënt die door een rechterlijke of administratieve beslissing van zijn vrijheid is beroofd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vroege immunotherapie
Vroege immunotherapie met intraveneuze immunoglobuline, cyclofosfamide en methylprednisolon
Geneesmiddel: Immunoglobulinen IV (CLAYRIG)

Patiënten zullen worden behandeld met cycli van:

- Intraveneuze (IV) immunoglobulinen: 2 g/kg per cyclus, gedurende 3 tot 5 dagen (D1 tot D3 of D5).

De cycli worden elke 4 weken toegediend, gedurende een totaal van 3 eerste cycli

Geneesmiddel: Cyclofosfamide IV

Patiënten zullen worden behandeld met cycli van:

- Cyclofosfamide IV: 1 g op de eerste dag (D1). De cycli worden elke 4 weken toegediend, voor een totaal van 6 cycli

Geneesmiddel: Methylprednisolon IV

Patiënten zullen worden behandeld met cycli van:

Methylprednisolon IV: 1 g/dag gedurende 3 dagen (D1 tot D3). De cycli worden elke 4 weken toegediend, voor een totaal van 6 cycli

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten met klinische verbetering op de ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) na 3 maanden
Tijdsspanne: Op 3 maanden
Op 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met klinische verbetering op de ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) na 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Percentage patiënten met verbetering in de ataxische component op de Score of Ataxia-schaal na 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Percentage patiënten met verbetering van neuropathische pijn op de Numeric Rating Scale (NRS) na 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Percentage patiënten met functionele verbetering op de aangepaste Rankin Score (mRS) na 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Percentage patiënten met functionele verbetering op de Barthel Index (BI) na 3 en 6 maanden
Tijdsspanne: Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Bij 3 maanden en bij 6 maanden
Percentage patiënten in leven en zonder tumorprogressie na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
Op 6 maanden
Tolerantie voor behandeling
Tijdsspanne: Via afronding van de studie maximaal 36 maanden
Zal worden beoordeeld op basis van de frequentie en ernst van verwachte en onverwachte bijwerkingen die tijdens de behandeling worden geregistreerd
Via afronding van de studie maximaal 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP230701
  • 2023-506942-22-01 (Andere identificatie: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De procedures die worden uitgevoerd bij de Franse gegevensprivacyautoriteit (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) voorzien niet in de overdracht van de database, noch in de door de patiënten ondertekende informatie- en toestemmingsdocumenten. Raadpleging door de redactie of geïnteresseerde onderzoekers van gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de in het artikel gerapporteerde resultaten na de-identificatie kan niettemin worden overwogen, onder voorbehoud van voorafgaande vaststelling van de voorwaarden van een dergelijke raadpleging en met respect voor de naleving van de toepasselijke regelgeving.

IPD-tijdsbestek voor delen

Begint 3 maanden en eindigt 3 jaar na publicatie van het artikel. Verzoeken buiten dit tijdsbestek kunnen ook bij de sponsor worden ingediend

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die met een methodologisch verantwoord voorstel komen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren