Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tidig immunterapi med intravenös immunoglobulin, cyklofosfamid och metylprednisolon hos patienter med anti-Hu-associerad paraneoplastisk sensorisk neuronopati (NESPA)

13 februari 2025 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Paraneoplastiska neurologiska syndrom är sällsynta autoimmuna komplikationer kopplade till förekomsten av systemisk cancer. Trots deras autoimmuna ursprung har de historiskt sett visat få svar på immunterapi. Orsaken till detta misslyckande är troligen relaterad till för sen administrering av immunterapi, i ett skede där inflammationen redan har försvunnit och irreversibel neuronförlust har inträffat. Protokollet fokuserar på patienter med anti-Hu antikropp sensorisk neuronopati. Denna enarmsstudie består av en tidig immunterapi som kombinerar intravenöst immunglobulin (IVIG) i 3 månader, cyklofosfamid och metylprednisolon i 6 månader, med en hastighet av 1 cykel per månad. Andelen patienter med klinisk förbättring kommer att utvärderas (ONLS) efter 3 månader. Toleransen av behandlingen kommer också att utvärderas liksom andra funktionella skalor vid 3 och 6 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år
  • "Möjlig" sensorisk neuronopati enligt kriterierna av Camdessanché et al. [2] med ONLS-poäng ≥ 1
  • Dominant bild av sensorisk ataxi (skada på det centrala nervsystemet och/eller den neuromuskulära korsningen är tillåten, förutsatt att det har en mindre påverkan på patientens funktionsnedsättning)
  • Positiva anti-Hu-antikroppar i blod och/eller cerebrospinalvätska
  • Poliklinisk (modifierad Rankin Score (mRS) 2 eller 3)
  • Debut av neurologiska symtom för mindre än 3 månader sedan
  • Fritt, informerat, skriftligt och undertecknat samtycke
  • Anslutning till ett socialförsäkrings- eller förmånstagaresystem (förutom AME)

Exklusions kriterier:

  • Känd överkänslighet mot någon av behandlingarna som studeras, deras metaboliter eller mot något av hjälpämnena
  • Absoluta kontraindikationer mot IVIg: selektiv IgA-brist, känd trombofili, patienter som lider av typ I eller II hyperprolinemi, överkänslighet mot humana immunglobuliner
  • Absoluta kontraindikationer för cyklofosfamid: vaccination mot gula febern under de 3 månaderna före inklusionen, akut urinvägsinfektion, redan existerande hemorragisk cystit, urinvägsobstruktion, akut benmärgssvikt
  • Kontraindikation för metylprednisolon: levande vaccin eller levande försvagade vacciner inom 3 månader, infektionstillstånd eller utvecklande virus (hepatit, herpes, vattkoppor, bältros)
  • Mer än två kurser med IVIg administrerade inom 3 månader före rekrytering
  • Annan samtidig immunterapi
  • Annan orsak till immunsuppression (förvärvad eller medfödd)
  • Behandling med checkpoint-hämmare pågår eller avslutad mindre än 3 månader tidigare
  • Kvinna eller man utan effektiv preventivmedel
  • Gravid eller ammande kvinna
  • Tidigare psykiatriska eller allmänna sjukdomar som kan kontraindicera behandling
  • Patienter som inte kan slutföra den uppföljning som studien kräver
  • Patienter under förmynderskap eller kurator
  • Patient frihetsberövad genom ett rättsligt eller administrativt beslut

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tidig immunterapi
Tidig immunterapi med intravenöst immunglobulin, cyklofosfamid och metylprednisolon
Läkemedel: Immunoglobuliner IV (CLAYRIG)

Patienterna kommer att behandlas med cykler av:

- Intravenösa (IV) immunglobuliner: 2 g/kg per cykel, under 3 till 5 dagar (D1 till D3 eller D5).

Cykler kommer att administreras var 4:e vecka för totalt 3 första cykler

Läkemedel: Cyklofosfamid IV

Patienterna kommer att behandlas med cykler av:

- Cyklofosfamid IV: 1 g första dagen (D1). Cykler kommer att administreras var 4:e vecka för totalt 6 cykler

Läkemedel: Metylprednisolon IV

Patienterna kommer att behandlas med cykler av:

Metylprednisolon IV: 1 g/dag i 3 dagar (D1 till D3). Cykler kommer att administreras var 4:e vecka för totalt 6 cykler

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel patienter med klinisk förbättring på ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) efter 3 månader
Tidsram: Vid 3 månader
Vid 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med klinisk förbättring på ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) vid 3 och 6 månader
Tidsram: Vid 3 månader och vid 6 månader
Vid 3 månader och vid 6 månader
Andel av patienterna med förbättring av den ataxiska komponenten på Score of Ataxia-skalan vid 3 och 6 månader
Tidsram: Vid 3 månader och vid 6 månader
Vid 3 månader och vid 6 månader
Andel patienter med förbättring av neuropatisk smärta på den numeriska betygsskalan (NRS) vid 3 och 6 månader
Tidsram: Vid 3 månader och vid 6 månader
Vid 3 månader och vid 6 månader
Andel patienter med funktionsförbättring på den modifierade Rankin Score (mRS) vid 3 och 6 månader
Tidsram: Vid 3 månader och vid 6 månader
Vid 3 månader och vid 6 månader
Andel patienter med funktionsförbättring på Barthel Index (BI) vid 3 och 6 månader
Tidsram: Vid 3 månader och vid 6 månader
Vid 3 månader och vid 6 månader
Andel av patienterna som lever och utan tumörprogression vid 6 månader
Tidsram: Vid 6 månader
Vid 6 månader
Tolerans mot behandling
Tidsram: Genom avslutad studie max 36 månader
Kommer att bedömas utifrån frekvensen och svårighetsgraden av förväntade och oväntade biverkningar som registreras under behandlingen
Genom avslutad studie max 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Första postat (Faktisk)

18 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APHP230701
  • 2023-506942-22-01 (Annan identifierare: CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

De förfaranden som genomförs med den franska datasekretessmyndigheten (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) ger inte utrymme för överföring av databasen, inte heller informations- och samtyckesdokument som undertecknats av patienterna. Samråd av redaktionen eller intresserade forskare av enskilda deltagares data som ligger till grund för de resultat som redovisas i artikeln efter avidentifiering kan ändå övervägas, under förutsättning att villkoren för sådant samråd i förväg har fastställts och med respekt för efterlevnaden av gällande bestämmelser.

Tidsram för IPD-delning

Börjar 3 månader och slutar 3 år efter artikelpubliceringen. Förfrågningar utanför denna tidsram kan också skickas till sponsorn

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare som ger ett metodiskt välgrundat förslag.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera