Tidlig immunterapi med intravenøs immunoglobulin, cyklofosfamid og metylprednisolon hos pasienter med anti-Hu-assosiert paraneoplastisk sensorisk nevronopati (NESPA)
13. februar 2025 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Paraneoplastiske nevrologiske syndromer er sjeldne autoimmune komplikasjoner knyttet til tilstedeværelsen av systemisk kreft.
Til tross for deres autoimmune opprinnelse, har de historisk sett lite respons på immunterapi.
Årsaken til denne svikten er sannsynligvis knyttet til for sen administrering av immunterapi, på et stadium der betennelsen allerede har forsvunnet og irreversibelt nevronalt tap har oppstått.
Protokollen fokuserer på pasienter med anti-Hu antistoff sensorisk neuronopati.
Denne enarmsstudien består av en tidlig immunterapi som kombinerer intravenøst immunoglobulin (IVIG) i 3 måneder, cyklofosfamid og metylprednisolon i 6 måneder, med en hastighet på 1 syklus per måned.
Prosentandelen av pasienter med klinisk bedring vil bli evaluert (ONLS) etter 3 måneder.
Toleransen til behandlingen vil også bli evaluert samt andre funksjonsskalaer ved 3 og 6 måneder.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
21
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Dimitri Psimaras, MD
- Telefonnummer: +33 1 42 16 04 35
- E-post: dimitri.psimaras@aphp.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Telefonnummer: +33 1 42 16 03 86
- E-post: alice.laurenge@aphp.fr
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Ta kontakt med:
- Dimitri Psimaras, MD
- E-post: dimitri.psimaras@aphp.fr
-
Ta kontakt med:
- Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- E-post: alice.laurenge@aphp.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år gammel
- "Mulig" sensorisk neuronopati i henhold til kriteriene til Camdessanché et al. [2] med ONLS-score ≥ 1
- Dominant bilde av sensorisk ataksi (skade på sentralnervesystemet og/eller det nevromuskulære krysset er tillatt, forutsatt at det har en mindre innvirkning på pasientens funksjonshemming)
- Positive anti-Hu-antistoffer i blod og/eller cerebrospinalvæske
- Poliklinisk (modifisert Rankin Score (mRS) 2 eller 3)
- Debut av nevrologiske symptomer for mindre enn 3 måneder siden
- Gratis, informert, skriftlig og signert samtykke
- Tilknytning til en trygde- eller mottakerordning (unntatt AME)
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet overfor en av behandlingene som studeres, overfor deres metabolitter eller overfor et av hjelpestoffene
- Absolutte kontraindikasjoner mot IVIg: selektiv IgA-mangel, kjent trombofili, pasienter som lider av type I eller II hyperprolinemi, overfølsomhet overfor humane immunglobuliner
- Absolutte kontraindikasjoner for cyklofosfamid: vaksinasjon mot gul feber i de 3 månedene før inkludering, akutt urinveisinfeksjon, eksisterende hemorragisk blærebetennelse, urinveisobstruksjon, akutt benmargssvikt
- Kontraindikasjon for metylprednisolon: levende vaksiner, eller levende svekkede vaksiner innen 3 måneder, smittsom tilstand eller utviklende virus (hepatitt, herpes, vannkopper, helvetesild)
- Mer enn to kurs med IVIg administrert innen 3 måneder før rekruttering
- Annen samtidig immunterapi
- Annen årsak til immunsuppresjon (ervervet eller medfødt)
- Behandling med sjekkpunkthemmere pågår eller avsluttet mindre enn 3 måneder tidligere
- Kvinne eller mann uten effektiv prevensjon
- Gravid eller ammende kvinne
- Anamnese med psykiatriske eller generelle sykdommer som kan kontraindisere behandling
- Pasienter som ikke er i stand til å fullføre oppfølgingen som kreves av studien
- Pasienter under vergemål eller kuratorskap
- Pasient fratatt friheten ved en rettslig eller administrativ avgjørelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tidlig immunterapi
Tidlig immunterapi med intravenøst immunglobulin, cyklofosfamid og metylprednisolon
|
Pasienter vil bli behandlet med sykluser av: - Intravenøse (IV) immunglobuliner: 2 g/kg per syklus, over 3 til 5 dager (D1 til D3 eller D5). Sykluser vil bli administrert hver 4. uke i totalt 3 første sykluser Pasienter vil bli behandlet med sykluser av: - Cyklofosfamid IV: 1 g den første dagen (D1). Sykluser vil bli administrert hver 4. uke i totalt 6 sykluser Pasienter vil bli behandlet med sykluser av: Metylprednisolon IV: 1 g/dag i 3 dager (D1 til D3). Sykluser vil bli administrert hver 4. uke i totalt 6 sykluser |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med klinisk forbedring på ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) etter 3 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder
|
Ved 3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med klinisk forbedring på ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) etter 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter med bedring i den ataksiske komponenten på Score of Ataxia-skalaen ved 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter med bedring i nevropatisk smerte på Numeric Rating Scale (NRS) etter 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter med funksjonell forbedring på den modifiserte Rankin Score (mRS) etter 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter med funksjonell forbedring på Barthel Index (BI) ved 3 og 6 måneder
Tidsramme: Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
Ved 3 måneder og ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter i live og uten tumorprogresjon ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
|
Toleranse for behandling
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring maksimalt 36 måneder
|
Vil bli vurdert ut fra frekvensen og alvorlighetsgraden av forventede og uventede bivirkninger registrert under behandlingen
|
Gjennom studiegjennomføring maksimalt 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. januar 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
18. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-inflammatoriske midler
- Antiemetika
- Autonome agenter
- Agenter i det perifere nervesystemet
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Beskyttende agenter
- Nevrobeskyttende midler
- Cyklofosfamid
- Immunoglobuliner
- Metylprednisolon
Andre studie-ID-numre
- APHP230701
- 2023-506942-22-01 (Annen identifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Prosedyrene utført med den franske personvernmyndigheten (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) sørger ikke for overføring av databasen, og heller ikke informasjonen og samtykkedokumentene signert av pasientene.
Høring av redaksjonen eller interesserte forskere av individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i artikkelen etter avidentifikasjon kan likevel vurderes, med forbehold om forhåndsbestemmelse av vilkårene og betingelsene for slik konsultasjon og med respekt for overholdelse av gjeldende regelverk.
IPD-delingstidsramme
Begynner 3 måneder og slutter 3 år etter publisering av artikkelen.
Forespørsler utenfor denne tidsrammen kan også sendes til sponsoren
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forskere som kommer med et metodisk godt forslag.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .