Inmunoterapia temprana con inmunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida y metilprednisolona en pacientes con neuronopatía sensorial paraneoplásica asociada a anti-Hu (NESPA)
13 de febrero de 2025 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Los síndromes neurológicos paraneoplásicos son complicaciones autoinmunes raras relacionadas con la presencia de cáncer sistémico.
A pesar de su origen autoinmune, históricamente han mostrado poca respuesta a la inmunoterapia.
El motivo de este fracaso probablemente esté relacionado con la administración demasiado tardía de la inmunoterapia, en una fase en la que la inflamación ya ha desaparecido y se ha producido una pérdida neuronal irreversible.
El protocolo se centra en pacientes con neuronopatía sensorial por anticuerpos anti-Hu.
Este ensayo de un solo grupo consiste en una inmunoterapia temprana que combina inmunoglobulina intravenosa (IGIV) durante 3 meses, ciclofosfamida y metilprednisolona durante 6 meses, a razón de 1 ciclo por mes.
Se evaluará el porcentaje de pacientes con mejoría clínica (ONLS) a los 3 meses.
También se evaluará la tolerancia al tratamiento y otras escalas funcionales a los 3 y 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
21
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Dimitri Psimaras, MD
- Número de teléfono: +33 1 42 16 04 35
- Correo electrónico: dimitri.psimaras@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Número de teléfono: +33 1 42 16 03 86
- Correo electrónico: alice.laurenge@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamiento
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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Contacto:
- Dimitri Psimaras, MD
- Correo electrónico: dimitri.psimaras@aphp.fr
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Contacto:
- Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Correo electrónico: alice.laurenge@aphp.fr
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- "Posible" neuronopatía sensorial según los criterios de Camdessanché et al. [2] con puntuación ONLS ≥ 1
- Cuadro dominante de ataxia sensorial (se permite daño al sistema nervioso central y/o a la unión neuromuscular, siempre que tenga un impacto menor en la discapacidad del paciente)
- Anticuerpos anti-Hu positivos en sangre y/o líquido cefalorraquídeo
- Paciente ambulatorio (puntuación de Rankin modificada (mRS) 2 o 3)
- Inicio de síntomas neurológicos hace menos de 3 meses.
- Consentimiento libre, informado, escrito y firmado
- Afiliación a un régimen de seguridad social o de beneficiarios (excepto AME)
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a uno de los tratamientos en estudio, a sus metabolitos o a uno de los excipientes.
- Contraindicaciones absolutas de la IgIV: deficiencia selectiva de IgA, trombofilia conocida, pacientes con hiperprolinemia tipo I o II, hipersensibilidad a las inmunoglobulinas humanas.
- Contraindicaciones absolutas de la ciclofosfamida: vacunación contra la fiebre amarilla en los 3 meses anteriores a la inclusión, infección urinaria aguda, cistitis hemorrágica preexistente, obstrucción del tracto urinario, insuficiencia aguda de la médula ósea.
- Contraindicación para la metilprednisolona: vacunas vivas o vacunas vivas atenuadas dentro de los 3 meses, estado infeccioso o virus en evolución (hepatitis, herpes, varicela, culebrilla)
- Más de dos ciclos de IgIV administrados en los 3 meses anteriores al reclutamiento
- Otra inmunoterapia concomitante
- Otra causa de inmunosupresión (adquirida o congénita)
- Tratamiento con inhibidores de puntos de control en curso o completado menos de 3 meses antes
- Mujer u hombre sin anticoncepción eficaz
- Mujer embarazada o en período de lactancia
- Historia de enfermedades psiquiátricas o generales que puedan contraindicar el tratamiento.
- Pacientes que no pudieron completar el seguimiento requerido por el estudio.
- Pacientes bajo tutela o curaduría
- Paciente privado de libertad por decisión judicial o administrativa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inmunoterapia temprana
Inmunoterapia temprana con inmunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida y metilprednisolona
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Los pacientes serán tratados con ciclos de: - Inmunoglobulinas intravenosas (IV): 2 g/kg por ciclo, durante 3 a 5 días (D1 a D3 o D5). Los ciclos se administrarán cada 4 semanas para un total de 3 primeros ciclos. Los pacientes serán tratados con ciclos de: - Ciclofosfamida IV: 1 g el primer día (D1). Los ciclos se administrarán cada 4 semanas para un total de 6 ciclos. Los pacientes serán tratados con ciclos de: Metilprednisolona IV: 1 g/día durante 3 días (D1 a D3). Los ciclos se administrarán cada 4 semanas para un total de 6 ciclos. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con mejoría clínica en la ONLS (Escala de Limitaciones de la Neuropatía General) a los 3 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses
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A los 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes con mejoría clínica en la ONLS (Escala de Limitaciones de la Neuropatía General) a los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses y a los 6 meses
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A los 3 meses y a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes con mejoría en el componente atáxico en la escala Score of Ataxia a los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses y a los 6 meses
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A los 3 meses y a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes con mejoría del dolor neuropático en la Escala de Calificación Numérica (NRS) a los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses y a los 6 meses
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A los 3 meses y a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes con mejoría funcional en la puntuación de Rankin modificada (mRS) a los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses y a los 6 meses
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A los 3 meses y a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes con mejoría funcional en el Índice de Barthel (IB) a los 3 y 6 meses
Periodo de tiempo: A los 3 meses y a los 6 meses
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A los 3 meses y a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes vivos y sin progresión tumoral a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Tolerancia al tratamiento.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un máximo de 36 meses.
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Se evaluará mediante la frecuencia y gravedad de los efectos adversos esperados e inesperados registrados durante el tratamiento.
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Hasta la finalización del estudio, un máximo de 36 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Agentes antiinflamatorios
- Antieméticos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes protectores
- Agentes neuroprotectores
- Ciclofosfamida
- Inmunoglobulinas
- Metilprednisolona
Otros números de identificación del estudio
- APHP230701
- 2023-506942-22-01 (Otro identificador: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los procedimientos llevados a cabo ante la autoridad francesa de protección de datos (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) no prevén la transmisión de la base de datos, ni tampoco los documentos de información y consentimiento firmados por los pacientes.
No obstante, se puede considerar la consulta por parte del consejo editorial o de los investigadores interesados de los datos de los participantes individuales que subyacen a los resultados informados en el artículo después de la desidentificación, sujeto a la determinación previa de los términos y condiciones de dicha consulta y con respeto al cumplimiento de las regulaciones aplicables.
Marco de tiempo para compartir IPD
Comenzando 3 meses y terminando 3 años después de la publicación del artículo.
Las solicitudes fuera de este plazo también se pueden enviar al patrocinador.
Criterios de acceso compartido de IPD
Investigadores que aporten una propuesta metodológicamente sólida.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .