Ранняя иммунотерапия внутривенным иммуноглобулином, циклофосфамидом и метилпреднизолоном у пациентов с анти-Hu-ассоциированной паранеопластической сенсорной нейропатией (NESPA)
13 февраля 2025 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Паранеопластические неврологические синдромы — это редкие аутоиммунные осложнения, связанные с наличием системного рака.
Несмотря на свое аутоиммунное происхождение, исторически они практически не реагировали на иммунотерапию.
Причина этой неудачи, вероятно, связана со слишком поздним назначением иммунотерапии, на стадии, когда воспаление уже исчезло и произошла необратимая гибель нейронов.
Протокол ориентирован на пациентов с сенсорной нейронопатией антител против Ху.
Это одногрупповое исследование состоит из ранней иммунотерапии, сочетающей внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) в течение 3 месяцев, циклофосфамид и метилпреднизолон в течение 6 месяцев, со скоростью 1 цикл в месяц.
Процент пациентов с клиническим улучшением будет оценен (ONLS) через 3 месяца.
Переносимость лечения также будет оцениваться, а также по другим функциональным шкалам через 3 и 6 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
21
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Dimitri Psimaras, MD
- Номер телефона: +33 1 42 16 04 35
- Электронная почта: dimitri.psimaras@aphp.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Номер телефона: +33 1 42 16 03 86
- Электронная почта: alice.laurenge@aphp.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Контакт:
- Dimitri Psimaras, MD
- Электронная почта: dimitri.psimaras@aphp.fr
-
Контакт:
- Alice LEPRINCE-LAURENGE, MD
- Электронная почта: alice.laurenge@aphp.fr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет
- «Возможная» сенсорная нейропатия по критериям Camdessanché et al. [2] с оценкой ONLS ≥ 1
- Доминирующая картина сенсорной атаксии (допускается поражение ЦНС и/или нервно-мышечного синапса при условии незначительного влияния на инвалидность больного)
- Положительные анти-Hu-антитела в крови и/или спинномозговой жидкости.
- Амбулаторное лечение (модифицированная шкала Рэнкина (mRS) 2 или 3)
- Появление неврологических симптомов менее 3 месяцев назад.
- Свободное, информированное, письменное и подписанное согласие
- Принадлежность к системе социального обеспечения или программе бенефициара (кроме AME)
Критерий исключения:
- Известная гиперчувствительность к одному из исследуемых препаратов, к их метаболитам или к одному из вспомогательных веществ.
- Абсолютные противопоказания к назначению ВВВВ: селективный дефицит IgA, известная тромбофилия, пациенты, страдающие гиперпролинемией I или II типа, гиперчувствительность к иммуноглобулинам человека.
- Абсолютные противопоказания к циклофосфану: вакцинация против желтой лихорадки за 3 месяца до включения, острая инфекция мочевыводящих путей, ранее существовавший геморрагический цистит, обструкция мочевыводящих путей, острая недостаточность костного мозга.
- Противопоказания к метилпреднизолону: живые вакцины или живые аттенуированные вакцины в течение 3 месяцев, инфекционное состояние или развивающийся вирус (гепатит, герпес, ветряная оспа, опоясывающий лишай).
- Более двух курсов внутривенного введения, назначенных в течение 3 месяцев до набора
- Другая сопутствующая иммунотерапия
- Другая причина иммуносупрессии (приобретенной или врожденной)
- Лечение ингибиторами контрольных точек продолжается или завершилось менее 3 месяцев назад
- Женщина или мужчина без эффективной контрацепции
- Беременная или кормящая женщина
- Психиатрические или общие заболевания в анамнезе, которые могут быть противопоказанием к лечению.
- Пациенты, неспособные завершить последующее наблюдение, требуемое исследованием
- Пациенты, находящиеся под опекой или попечительством
- Пациент, лишенный свободы по судебному или административному решению
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ранняя иммунотерапия
Ранняя иммунотерапия внутривенным иммуноглобулином, циклофосфамидом и метилпреднизолоном.
|
Пациентов будут лечить циклами: - Внутривенные (в/в) иммуноглобулины: 2 г/кг за цикл в течение 3–5 дней (от D1 до D3 или D5). Циклы будут проводиться каждые 4 недели, всего 3 первых цикла. Пациентов будут лечить циклами: - Циклофосфан внутривенно: 1 г в первый день (Д1). Циклы будут проводиться каждые 4 недели, всего 6 циклов. Пациентов будут лечить циклами: Метилпреднизолон внутривенно: 1 г/день в течение 3 дней (от D1 до D3). Циклы будут проводиться каждые 4 недели, всего 6 циклов. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент пациентов с клиническим улучшением по шкале ONLS (общая шкала ограничений нейропатии) через 3 месяца
Временное ограничение: В 3 месяца
|
В 3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов с клиническим улучшением по шкале ONLS (общая шкала ограничений нейропатии) через 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: В 3 месяца и в 6 месяцев
|
В 3 месяца и в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с улучшением атаксического компонента по шкале Score of Ataxia через 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: В 3 месяца и в 6 месяцев
|
В 3 месяца и в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с улучшением нейропатической боли по числовой рейтинговой шкале (NRS) через 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: В 3 месяца и в 6 месяцев
|
В 3 месяца и в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с функциональным улучшением по модифицированной шкале Рэнкина (mRS) через 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: В 3 месяца и в 6 месяцев
|
В 3 месяца и в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с функциональным улучшением по индексу Бартеля (BI) через 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: В 3 месяца и в 6 месяцев
|
В 3 месяца и в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов, живых и без прогрессирования опухоли через 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
|
Толерантность к лечению
Временное ограничение: После завершения обучения, максимум 36 месяцев
|
Будет оцениваться по частоте и тяжести ожидаемых и неожиданных побочных эффектов, зарегистрированных во время лечения.
|
После завершения обучения, максимум 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Dimitri Psimaras, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 апреля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противовоспалительные агенты
- Противорвотные средства
- Автономные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Желудочно-кишечные агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоревматические средства
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Защитные агенты
- Нейропротекторы
- Циклофосфамид
- Иммуноглобулины
- Метилпреднизолон
Другие идентификационные номера исследования
- APHP230701
- 2023-506942-22-01 (Другой идентификатор: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Процедуры, проводимые французским органом по защите данных (CNIL, Национальная комиссия по информатике и свободам), не предусматривают передачу базы данных, а также не предусматривают передачу информации и документов-согласий, подписанных пациентами.
Тем не менее, после деидентификации может быть рассмотрена возможность консультации редакционной коллегией или заинтересованными исследователями данных отдельных участников, лежащих в основе результатов, изложенных в статье, при условии предварительного определения условий такой консультации и при соблюдении применимых правил.
Сроки обмена IPD
Начинается через 3 месяца и заканчивается через 3 года после публикации статьи.
Запросы вне этих временных рамок также могут быть отправлены спонсору.
Критерии совместного доступа к IPD
Исследователи, которые предоставляют методологически обоснованное предложение.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .