I-IIa 期，评估使用 BIOCLEFT 治疗腭裂的安全性、可行性和有效性。
2024年5月6日 更新者：Elisa María Cubiles Montero de Espinosa
I-IIa 期、随机、对照、开放标签、单中心临床试验，评估使用 BIOCLEFT 治疗腭裂患者的安全性、可行性和有效性
I/II 期对照、开放标签、随机、单中心临床试验，旨在评估具有自体粘膜组织特异性细胞的纳米结构纤维蛋白-琼脂糖支架上的生物工程腭粘膜替代物的安全性和可行性，以及提示功效证据。与供体粘膜的标准护理相比，用于腭裂缺损重建（葡萄膜修复术）后供体区域的组织置换和修复。
研究概览
详细说明
试验的初始阶段是非随机的，包括连续招募 5 名符合条件的受试者，他们之间的最短安全期为 30 天。 在腭重建后，所有这些都将被植入组织工程（BIOCLEFT）产生的纳米结构纤维蛋白琼脂糖的自体人类腭粘膜替代物。 一旦第 5 名接受治疗的患者在干预后达到 1.5 个月的随访（访问 8），独立数据安全和监测委员会将进行安全性和可行性数据分析（中期分析），之后将允许继续如果结果允许，则进行试验的随机阶段。
在第二阶段，将招募其余患者（10 名），这些患者将按 1:1 进行随机分配，其中 5 名患者将在接受标准手术重建的同时植入研究药物。 （uranostaphyllorrhaphy），而其他 5 只将接受标准手术重建，并将构成对照组。
参与该研究的患者总数为 15 名，将根据方案进行为期 24 个月的随访，其中包括 2 次植入前访视、1 次植入访视和 9 次植入后评估访视。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Elisa Cubiles
- 电话号码：955048278
- 邮箱：emontero@fibao.es
研究联系人备份
- 姓名：Soraya Santana
- 电话号码：618 93 00 77
- 邮箱：ssantana@fibao.es
学习地点
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Spain/Granada
-
Granada、Spain/Granada、西班牙、18014
- 招聘中
- University Hospital Virgen de las Nieves
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接触：
- Ricardo Fernández, MD,PhD
- 电话号码：671 593 192
- 邮箱：rfdezvalades@me.com
-
接触：
- Miguel Alaminos, MD, PhD
- 电话号码：20461 958 241000
- 邮箱：malaminos@ugr.es
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首席研究员：
- Ricardo Fernández, MD,PhD
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副研究员：
- Antonio España, MD,PhD
-
副研究员：
- Esther Liceras, MD, PhD
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副研究员：
- Daniel Vallejo, MD, PhD
-
副研究员：
- Adoración Martínez, MD, PhD
-
副研究员：
- Ana Marín, MD, PhD
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副研究员：
- Rosario Cortés, MD, PhD
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副研究员：
- Belén Pérez, MD, PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 儿科患者，男女皆宜。
- 诊断为完全单侧非综合征性唇腭裂 (FLPNS)，将接受手术矫正。
- 之前在唇裂修复手术（唇整形术）期间捐赠过口腔粘膜样本的儿童。
- 由父母一方或双方（或法定监护人）签署的知情同意书，充分了解本研究并愿意遵循试验程序和说明。
排除标准：
- 活动性传染病。
- 对研究产品的任何成分/赋形剂过敏或超敏。
- 严重血液系统疾病/血液恶液质。
- 严重肝或肾功能障碍/衰竭。
- 严重的内分泌失调/功能障碍。
- 恶性肿瘤
- 活动性 HIV、HBV 或 HCV 感染。
- 代谢性骨病（佩吉特病、高钙血症等）。
- 研究人员认为，患有其他先天性畸形的唇裂和腭裂儿童可能会影响研究结果或研究结果的解释。
- 研究者认为由于其他医学或社会原因不应纳入研究的任何其他病理。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验性的
实验组将植入由组织工程（BIOCLEFT）产生的纳米结构纤维蛋白琼脂糖制成的自体人类腭粘膜替代物。
这种先进治疗药物的植入将覆盖标准手术（尿镜缝合术）期间因纤维粘膜瓣动员而产生的横向缺损
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腭裂修复手术后，研究中的所有患者都将接受标准治疗（uranostaphyllorrhaphy），唯一的区别是分配到实验研究组的患者将额外移植通过组织工程获得的 BIOCLEFT 组织。
移动皮瓣时暴露的腭骨外侧区域。
对于植入物，BIOCLEFT 织物将放置在暴露的骨骼区域，其尺寸适合缺损的大小，并使用无涂层的单丝长期可吸收合成缝合线进行缝合。
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无干预：控制组
这些患者将被纳入对照组，并接受针对其疾病（uranoestafilorrafia）的常规治疗，而不对手臂运动区域施加任何类型的限制。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估植入物的可行性以及不良事件和与治疗相关的严重不良事件的出现
大体时间：24个月
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植入研究药物后严重不良事件的发生率。
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从介入时刻起评估腭骨外侧缺损的再生愈合时间
大体时间：24个月
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24个月
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通过照片分析评估美学效果
大体时间：24个月
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将使用为本次试验专门设计的量表（审美外观评估量表）
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24个月
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通过颅面部照片分析初步评估颅面部生长情况
大体时间：24个月
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24个月
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听力评估
大体时间：24个月
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由耳鼻喉科医生进行耳镜/耳镜检查和鼓室导抗图检查，并在必要时放置通气管。
将根据患者是否出现任何类型的病理来评估是否需要在试验访视期间进行随访。
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24个月
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生活质量评估
大体时间：24个月
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将通过针对1-5岁儿童的TAPQOL问卷来评估生活质量的变化。
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24个月
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语言治疗师的功能评估
大体时间：24个月
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鼻逃逸评估；上颚活动度；言语治疗师进行功能性语言的吞咽和发音。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月17日
初级完成 (估计的)
2028年4月17日
研究完成 (估计的)
2028年12月17日
研究注册日期
首次提交
2024年4月25日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月6日
首次发布 (实际的)
2024年5月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月6日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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