Fase I-IIa, per valutare la sicurezza, la fattibilità e l'efficacia dell'uso di BIOCLEFT nel trattamento della palatoschisi.
6 maggio 2024 aggiornato da: Elisa María Cubiles Montero de Espinosa
Studio clinico di fase I-IIa, randomizzato, controllato, in aperto, monocentrico per valutare la sicurezza, la fattibilità e l'efficacia dell'uso di BIOCLEFT nel trattamento dei pazienti con palatoschisi
Studio clinico di fase I/II, controllato, in aperto, randomizzato, in un unico sito per valutare la sicurezza e la fattibilità, nonché suggerire prove di efficacia di un sostituto della mucosa del palato bioingegnerizzato su scaffold nanostrutturati di fibrina-agarosio con cellule autologhe tessuto-specifiche della mucosa ( fibroblasti e cheratinociti espansi in coltura), per la sostituzione dei tessuti e la riparazione dell'area donatrice dopo la ricostruzione dei difetti della schisi del palato (stafilorrafia), rispetto alla cura standard per la mucosa del donatore.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
La fase iniziale dello studio non è randomizzata e prevede il reclutamento sequenziale di 5 soggetti idonei con un periodo di sicurezza minimo di 30 giorni tra di loro. A tutti verrà impiantato il sostituto autologo della mucosa palatale umana di fibrina-agarosio nanostrutturato generato mediante ingegneria tissutale (BIOCLEFT), dopo la ricostruzione del palato. Una volta che il 5° paziente trattato avrà raggiunto 1,5 mesi di follow-up dopo l'intervento (Visita 8), l'analisi dei dati di sicurezza e fattibilità sarà effettuata dal Comitato Indipendente per la Sicurezza e il Monitoraggio dei Dati (analisi ad interim), dopodiché consentirà di continuare a la fase randomizzata dello studio, se i risultati lo consentono.
Nella seconda fase, verranno reclutati i restanti pazienti (10), che saranno randomizzati 1:1, in modo tale che a 5 di questi pazienti verrà impiantato il farmaco sperimentale durante la ricostruzione chirurgica standard. (uranostafillorrafia), mentre gli altri 5 verranno sottoposti solo a ricostruzione chirurgica standard e costituiranno il gruppo di controllo.
Il numero totale di pazienti da includere nello studio sarà 15, che saranno seguiti per 24 mesi secondo uno schema protocollizzato che prevede 2 visite pre-impianto, 1 visita implantare e 9 visite di valutazione post-impianto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Elisa Cubiles
- Numero di telefono: 955048278
- Email: emontero@fibao.es
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Soraya Santana
- Numero di telefono: 618 93 00 77
- Email: ssantana@fibao.es
Luoghi di studio
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Spain/Granada
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Granada, Spain/Granada, Spagna, 18014
- Reclutamento
- University Hospital Virgen de las Nieves
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Contatto:
- Ricardo Fernández, MD,PhD
- Numero di telefono: 671 593 192
- Email: rfdezvalades@me.com
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Contatto:
- Miguel Alaminos, MD, PhD
- Numero di telefono: 20461 958 241000
- Email: malaminos@ugr.es
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Investigatore principale:
- Ricardo Fernández, MD,PhD
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Sub-investigatore:
- Antonio España, MD,PhD
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Sub-investigatore:
- Esther Liceras, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Daniel Vallejo, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Adoración Martínez, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Ana Marín, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Rosario Cortés, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Belén Pérez, MD, PhD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti pediatrici, di entrambi i sessi.
- Diagnosi di labio e palatoschisi unilaterale totale non sindromica (FLPNS) che sarà sottoposto a intervento chirurgico per la correzione.
- Bambini che hanno precedentemente donato un campione di mucosa orale durante la procedura di riparazione del labbro leporino (cheiloplastica).
- Consenso informato firmato da uno o entrambi i genitori (o tutore legale) adeguatamente informati dello studio e disposti a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.
Criteri di esclusione:
- Malattie infettive attive.
- Allergie o ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti/eccipienti del prodotto in sperimentazione.
- Gravi disturbi ematologici/discrasie ematiche.
- Grave disfunzione/insufficienza epatica o renale.
- Gravi disturbi/disfunzioni endocrine.
- Neoplasie maligne
- Infezione attiva da HIV, HBV o HCV.
- Malattie metaboliche dell'osso (morbo di Paget, ipercalcemia, ecc.).
- Bambini con labio e palatoschisi che presentano altre malformazioni congenite che, secondo il ricercatore, potrebbero influenzare il risultato dello studio o l'interpretazione dei risultati dello studio.
- Qualsiasi altra patologia che, a giudizio dello sperimentatore, non dovrebbe essere inclusa nello studio per altri motivi medici o sociali.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: sperimentale
Al gruppo sperimentale verrà impiantato un sostituto autologo della mucosa palatale umana costituito da fibrina-agarosio nanostrutturato generato mediante ingegneria tissutale (BIOCLEFT).
L'impianto di questo farmaco di terapia avanzata coprirà il difetto laterale generato dalla mobilizzazione dei lembi fibromucosi durante un intervento chirurgico standard (uranostafilorrafia
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intervento chirurgico di riparazione della palatoschisi, tutti i pazienti nello studio riceveranno il trattamento standard (uranostafillorrafia), con l'unica differenza che ai pazienti assegnati al gruppo di studio sperimentale sarà inoltre innestato tessuto BIOCLEFT ottenuto mediante ingegneria tissutale.
la zona laterale dell'osso palatino esposta durante la mobilizzazione dei lembi.
Per l'impianto, il tessuto BIOCLEFT verrà posizionato nell'area dell'osso esposto, dimensionato in base alle dimensioni del difetto e suturato utilizzando sutura sintetica monofilamento assorbibile a lungo termine non rivestita.
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Nessun intervento: gruppo di controllo
Questi pazienti verranno inseriti nel gruppo di controllo e riceveranno il trattamento consueto per la loro malattia (uranoestafilorrafia), senza applicare alcun tipo di restrizione alla zona adibita al movimento delle braccia.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la fattibilità dell'impianto e la comparsa di eventi avversi ed eventi avversi gravi legati al trattamento
Lasso di tempo: 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi gravi dopo il momento dell'impianto del farmaco in studio.
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione del tempo di rigenerazione e guarigione del difetto laterale dell'osso palatino dal momento dell'intervento
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Valutazione del risultato estetico attraverso l'analisi delle fotografie
Lasso di tempo: 24 mesi
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Verrà utilizzata una scala studiata ad hoc per il presente studio (scala di valutazione dell'aspetto estetico)
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24 mesi
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Valutazione preliminare della crescita craniofacciale attraverso l'analisi di fotografie craniofacciali
Lasso di tempo: 24 mesi
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24 mesi
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Valutazione dell'udito
Lasso di tempo: 24 mesi
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Esame otoscopico/otomicroscopico e timpanogramma da parte dell'otorinolaringoiatra e posizionamento di tubi di aerazione se ritenuto necessario.
La necessità o meno di effettuare controlli durante le visite di prova verrà valutata a seconda che il paziente presenti o meno qualche tipo di patologia.
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24 mesi
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Valutazione della qualità della vita
Lasso di tempo: 24 mesi
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I cambiamenti nella qualità della vita saranno valutati attraverso il questionario TAPQOL per i bambini di età compresa tra 1 e 5 anni.
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24 mesi
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Valutazione funzionale da parte del logopedista
Lasso di tempo: 24 mesi
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Valutazione della fuga nasale; mobilità del palato; deglutizione e articolazione del linguaggio funzionale da parte del logopedista.
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 aprile 2024
Completamento primario (Stimato)
17 aprile 2028
Completamento dello studio (Stimato)
17 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 aprile 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
10 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Anomalie congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie stomatognatiche
- Malattie della bocca
- Malattie delle labbra
- Anomalie della bocca
- Anomalie del sistema stomatognatico
- Anomalie della mascella
- Malattie della mascella
- Anomalie maxillo-facciali
- Anomalie craniofacciali
- Anomalie muscoloscheletriche
- Palatoschisi
- Labbro leporino
Altri numeri di identificazione dello studio
- FIB-BIO-2023-03
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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