Fáze I-IIa, k vyhodnocení bezpečnosti, proveditelnosti a účinnosti použití přípravku BIOCLEFT při léčbě rozštěpu patra.
6. května 2024 aktualizováno: Elisa María Cubiles Montero de Espinosa
Fáze I-IIa, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, jednocentrická klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, proveditelnosti a účinnosti použití přípravku BIOCLEFT při léčbě pacientů s rozštěpem patra
Fáze I/II, kontrolovaná, otevřená, randomizovaná, jednomístná klinická studie k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti, stejně jako náznak důkazů účinnosti bioinženýrské náhrady sliznice patra na nanostrukturovaných fibrin-agarózových lešeních s autologními buňkami specifickými pro tkáň sliznice ( kultivačně expandované fibroblasty a keratinocyty), pro tkáňovou náhradu a opravu dárcovské oblasti po rekonstrukci rozštěpových defektů patra (stafylorrafie), ve srovnání se standardní péčí o dárcovskou sliznici.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Počáteční fáze studie je nerandomizovaná a zahrnuje postupný nábor 5 způsobilých subjektů s minimálním bezpečnostním obdobím 30 dnů mezi nimi. Všem bude po rekonstrukci patra implantována autologní náhrada lidské patrové sliznice z nanostrukturované fibrin-agarózy generované tkáňovým inženýrstvím (BIOCLEFT). Jakmile 5. léčený pacient dosáhne 1,5 měsíce sledování po intervenci (návštěva 8), provede nezávislý výbor pro bezpečnost a monitorování údajů analýzu údajů o bezpečnosti a proveditelnosti (průběžná analýza), po které bude možné pokračovat randomizovanou fázi studie, pokud to výsledky umožňují.
Ve druhé fázi bude přijat zbytek pacientů (10), kteří budou randomizováni v poměru 1:1, takže 5 z těchto pacientů bude implantována zkoumaná medikace při standardní chirurgické rekonstrukci. (uranostaphyllorrhaphy), zatímco dalších 5 podstoupí pouze standardní chirurgickou rekonstrukci a bude tvořit kontrolní skupinu.
Celkový počet pacientů, kteří mají být zahrnuti do studie, bude 15, kteří budou sledováni po dobu 24 měsíců podle protokolovaného schématu, které zahrnuje 2 předimplantační návštěvy, 1 implantační návštěvu a 9 poimplantačních hodnotících návštěv.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Elisa Cubiles
- Telefonní číslo: 955048278
- E-mail: emontero@fibao.es
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Soraya Santana
- Telefonní číslo: 618 93 00 77
- E-mail: ssantana@fibao.es
Studijní místa
-
-
Spain/Granada
-
Granada, Spain/Granada, Španělsko, 18014
- Nábor
- University Hospital Virgen de las Nieves
-
Kontakt:
- Ricardo Fernández, MD,PhD
- Telefonní číslo: 671 593 192
- E-mail: rfdezvalades@me.com
-
Kontakt:
- Miguel Alaminos, MD, PhD
- Telefonní číslo: 20461 958 241000
- E-mail: malaminos@ugr.es
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ricardo Fernández, MD,PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Antonio España, MD,PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Esther Liceras, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Daniel Vallejo, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Adoración Martínez, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Ana Marín, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Rosario Cortés, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Belén Pérez, MD, PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti, obou pohlaví.
- Diagnostika totálního unilaterálního nesyndromového rozštěpu rtu a patra (FLPNS), který podstoupí operaci ke korekci.
- Děti, které již dříve darovaly vzorek ústní sliznice během procedury opravy rozštěpu rtu (cheiloplastika).
- Informovaný souhlas podepsaný jedním nebo oběma rodiči (nebo zákonným zástupcem) přiměřeně informován o studii a ochotný dodržovat zkušební postupy a pokyny.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní infekční onemocnění.
- Alergie nebo přecitlivělost na kteroukoli složku/pomocnou látku zkoumaného produktu.
- Závažné hematologické poruchy/krevní dyskrazie.
- Těžká jaterní nebo renální dysfunkce/selhání.
- Závažné endokrinní poruchy/dysfunkce.
- Zhoubné novotvary
- Aktivní infekce HIV, HBV nebo HCV.
- Metabolická onemocnění kostí (Pagetova choroba, hyperkalcémie atd.).
- Děti s rozštěpem rtu a patra, které vykazují jiné vrozené vady, které by podle názoru výzkumníka mohly ovlivnit výsledek studie nebo interpretaci výsledků studie.
- Jakákoli jiná patologie, která by podle názoru zkoušejícího neměla být zahrnuta do studie z jiných zdravotních nebo sociálních důvodů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: experimentální
Experimentální skupině bude implantována autologní náhrada lidské patrové sliznice z nanostrukturované fibrin-agarózy generované tkáňovým inženýrstvím (BIOCLEFT).
Implantace tohoto léku pro moderní terapii pokryje laterální defekt vzniklý mobilizací fibromukózních laloků během standardního chirurgického zákroku (uranostafylorrhaphy
|
operaci opravy rozštěpu patra, všichni pacienti ve studii dostanou standardní léčbu (uranostaphyllorrhaphy), pouze s tím rozdílem, že pacientům zařazeným do experimentální studijní skupiny bude navíc naroubována tkáň BIOCLEFT získaná tkáňovým inženýrstvím.
laterální oblast patrové kosti obnažená při mobilizaci chlopní.
U implantátu bude tkanina BIOCLEFT umístěna v oblasti exponované kosti, dimenzována na velikost defektu a sešita nepotaženým, monofilním, dlouhodobě vstřebatelným syntetickým stehem.
|
|
Žádný zásah: kontrolní skupina
Tito pacienti budou zařazeni do kontrolní skupiny a budou dostávat obvyklou léčbu svého onemocnění (uranoestafilorrafie), aniž by se uplatňovalo jakékoli omezení na oblast používanou pro pohyb paží.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte proveditelnost implantátu a výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 24 měsíců
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod po implantaci studovaného léku.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení doby regenerace a hojení laterálního defektu patrové kosti od okamžiku zásahu
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Hodnocení estetického výsledku pomocí analýzy fotografií
Časové okno: 24 měsíců
|
Bude použita stupnice navržená ad hoc pro tuto zkoušku (škála hodnocení estetického vzhledu)
|
24 měsíců
|
|
Předběžné hodnocení kraniofaciálního růstu pomocí analýzy kraniofaciálních fotografií
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Hodnocení sluchu
Časové okno: 24 měsíců
|
Otoskopické/otomikroskopické vyšetření a tympanogram otorinolaryngologem a umístění aeračních hadiček, pokud je to považováno za nutné.
Potřeba či neprovádění sledování během zkušebních návštěv bude posouzena v závislosti na tom, zda pacient vykazuje či nemá jakýkoli typ patologie.
|
24 měsíců
|
|
Hodnocení kvality života
Časové okno: 24 měsíců
|
Změny v kvalitě života budou hodnoceny prostřednictvím dotazníku TAPQOL pro děti ve věku 1-5 let.
|
24 měsíců
|
|
Funkční hodnocení logopedem
Časové okno: 24 měsíců
|
Hodnocení nazálního úniku; mobilita patra; polykání a artikulace funkčního jazyka logopedem.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
17. dubna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
17. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. dubna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
10. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. května 2024
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FIB-BIO-2023-03
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .