软骨发育不全儿童的前瞻性临床评估研究 (HCH)
2026年7月14日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
软骨发育不全儿童的前瞻性临床评估研究：ACCEL
这是一项针对 2.5 岁至 17 岁以下患有软骨发育不全 (HCH) 儿童的长期、多中心、非干预性研究。
目的是评估研究参与者的生长、六六六六相关的医疗并发症、健康相关的生活质量、功能能力和认知功能。
收集的数据将有助于描述六六六六儿童的自然史特征。
不会给予研究药物。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
目的是评估研究参与者的生长、六六六六相关的医疗并发症、健康相关的生活质量、功能能力和认知功能。
收集的数据将有助于描述六六六六儿童的自然史特征。
不会给予研究药物。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：QED Therapeutics, Inc
- 电话号码：1-877-280-5655
- 邮箱：medinfo@qedtx.com
学习地点
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6C 2R5
- 招聘中
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- 招聘中
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- 招聘中
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bergen、挪威、5021
- 招聘中
- Haukeland University Hospital
-
Oslo、挪威、0372
- 招聘中
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Singapore、新加坡、229899
- 招聘中
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron、法国、69677
- 招聘中
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris、法国、75015
- 招聘中
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- 招聘中
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Solna、瑞典、17164
- 招聘中
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- 招聘中
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、美国、65201
- 招聘中
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53705
- 招聘中
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
England
-
London、England、英国、W1W 5AH
- 招聘中
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester、England、英国、M13 9WL
- 招聘中
- Manchester University
-
Sheffield、England、英国、S10 2TH
- 招聘中
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow、Scotland、英国、G51 4TF
- 招聘中
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra、葡萄牙、3000-602
- 招聘中
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz、西班牙、01010
- 招聘中
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
软骨发育不全儿童
描述
纳入标准：
签署知情同意书。
入学时年龄为 2.5 岁至 <17 岁。
六六六六的诊断通过临床记录存在不成比例的矮小身材并通过分子测试得到证实。
参与者可以走动并且能够在没有帮助的情况下站立。
研究参与者和家长、监护人或照顾者愿意并且能够遵守研究访问和研究程序。
排除标准：
患有 ACH 或除 HCH 之外的身材矮小状况。
对于女性来说，已经有月经初潮。 筛选前 ≥6 个月期间，年化身高生长速度≤1.5 厘米/年。
研究者或申办者认为患有具有临床意义的疾病或病症会干扰对生长的评估、参与研究或不符合参与者的最大利益。
筛选时任何实验室测试结果出现临床显着异常
在过去 6 个月内或任何时间接受过生长激素、IGF 1 或合成代谢类固醇治疗或长期治疗（> 3 个月）。
目前角膜或视网膜疾病的证据。
已使用任何其他研究产品或研究医疗设备来治疗六六六六或身材矮小。
定期接受口服皮质类固醇的长期治疗（>1 个月）（低剂量持续吸入类固醇治疗哮喘是可以接受的）。
筛查前 6 个月内曾进行过肢体延长手术或引导生长手术，且钢板仍在原位或已移除。
筛查后 12 个月内发生过长骨或脊柱骨折。
广泛异位组织钙化的历史和/或当前证据。
有恶性肿瘤史。
研究者和/或申办者认为，同时发生的情况、疾病或状况会干扰研究参与，和/或会使参与者面临对研究活动依从性差或未完成研究的高风险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
年化身高速度
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
身高 Z 分数、上臂与前臂比例以及大腿与小腿比例随时间的变化
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
|
|
认知功能
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
|
|
作为病史或 NT-AE 报告的六六六六相关医疗事件
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
|
|
六六六相关外科手术
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
|
|
Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
大体时间：up to 3 years
|
Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
|
up to 3 years
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
胶原蛋白 X 标记物浓度 (ug/L) 与 BL 的变化。
大体时间：最长3年
|
最长3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月5日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年5月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月8日
首次发布 (实际的)
2024年5月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月14日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- QBGJ398-004
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.