Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie (HCH)
Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie: ACCEL
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-Mail: medinfo@qedtx.com
Studienorte
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Bergen, Norwegen, 5021
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Oslo, Norwegen, 0372
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Singapore, Singapur, 229899
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Vitoria-gasteiz, Spanien, 01008
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21211
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
- Noch keine Rekrutierung
- QED Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Unterzeichnete Einverständniserklärung.
Bei Studienbeginn 2,5 bis <17 Jahre alt.
Die Diagnose von HCH wird klinisch durch das Vorliegen einer unverhältnismäßigen Kleinwuchsform dokumentiert und durch einen molekularen Test bestätigt.
Die Teilnehmer sind gehfähig und können ohne Hilfe stehen.
Studienteilnehmer und Eltern, Erziehungsberechtigte oder Betreuer sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
An ACH oder einer anderen Kleinwuchserkrankung als HCH leiden.
Bei Frauen nach der Menarche. Annualisierte Höhenwachstumsgeschwindigkeit ≤1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum ≥6 Monate vor dem Screening.
Eine klinisch bedeutsame Krankheit oder ein klinisch bedeutsamer Zustand haben, der nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors die Beurteilung des Wachstums beeinträchtigt, die Teilnahme an der Studie beeinträchtigt oder nicht im besten Interesse des Teilnehmers ist.
Klinisch signifikante Anomalie in einem Labortestergebnis beim Screening
Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, IGF 1 oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt.
Aktuelle Hinweise auf Hornhaut- oder Netzhauterkrankungen.
Sie haben andere Prüfpräparate oder medizinische Prüfgeräte zur Behandlung von HCH oder Kleinwuchs verwendet.
Regelmäßige Langzeitbehandlung (>1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (eine niedrig dosierte fortlaufende inhalative Steroidtherapie gegen Asthma ist akzeptabel).
Frühere Gliedmaßenverlängerungsoperationen oder geführte Wachstumsoperationen mit noch vorhandenen oder entfernten Platten innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening.
Innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening einen Bruch der Röhrenknochen oder der Wirbelsäule erlitten haben.
Anamnese und/oder aktuelle Hinweise auf eine ausgedehnte ektopische Gewebeverkalkung.
Geschichte der Malignität.
Gleichzeitige Umstände, Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würden und/oder den Teilnehmer einem hohen Risiko für eine schlechte Einhaltung der Studienaktivitäten oder einen Nichtabschluss der Studie aussetzen würden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung des Höhen-Z-Scores, des Oberarm-Unterarm-Verhältnisses und des Oberschenkel-Unterschenkel-Verhältnisses im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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Kognitive Funktionen
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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HCH-bezogene medizinische Ereignisse, die als Anamnese oder NT-UE gemeldet werden
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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HCH-bezogene chirurgische Eingriffe
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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Änderung von BL in der Dimension der körperlichen Funktion der generischen Kernskala für pädiatrische Lebensqualität in Kurzform.
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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Die Skala reicht von 0 bis 100.
Höhere Punktzahl = bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität
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bis zu 2 Jahre
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der Kollagen-X-Markerkonzentration (ug/l) gegenüber BL.
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
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bis zu 2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
- Lebensqualität
- Knochenerkrankungen
- Wachstum
- Kleinwuchs
- genetische Krankheiten
- funktionale Fähigkeiten
- FGFR3
- Skelettdysplasie
- Hypochondroplasie
- AGV
- angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- endochondrale Ossifikation
- HCH
- verkürzte proximale Gliedmaßen
- Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3
- endochondrale Knochenbildung
- Osteochondrodysplasie
- unverhältnismäßige Kleinwüchsigkeit
- annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit
- annualisierte Höhengeschwindigkeit
- AHV
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen der Wirbelsäule
- Knochenerkrankungen
- Krümmungen der Wirbelsäule
- Muskel-Skelett-Anomalien
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Kleinwuchs
- Gliedmaßendeformitäten, angeboren
- Lordose
Andere Studien-ID-Nummern
- QBGJ398-004
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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