Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie (HCH)
Prospektive klinische Bewertungsstudie bei Kindern mit Hypochondroplasie: ACCEL
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-Mail: medinfo@qedtx.com
Studienorte
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekrutierung
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Bron, Frankreich, 69677
- Rekrutierung
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
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Paris, Frankreich, 75015
- Rekrutierung
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, Frankreich, 31059
- Rekrutierung
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
- Rekrutierung
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrutierung
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Bergen, Norwegen, 5021
- Rekrutierung
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Norwegen, 0372
- Rekrutierung
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Rekrutierung
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Solna, Schweden, 17164
- Rekrutierung
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Singapore, Singapur, 229899
- Rekrutierung
- KK Women's and Children's Hospital
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Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
- Rekrutierung
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Rekrutierung
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Rekrutierung
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Rekrutierung
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
- Rekrutierung
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
- Rekrutierung
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, W1W 5AH
- Rekrutierung
- The Portland Hospital for Women and Children
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Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Rekrutierung
- Manchester University
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Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
- Rekrutierung
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
- Rekrutierung
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Unterzeichnete Einverständniserklärung.
Bei Studienbeginn 2,5 bis <17 Jahre alt.
Die Diagnose von HCH wird klinisch durch das Vorliegen einer unverhältnismäßigen Kleinwuchsform dokumentiert und durch einen molekularen Test bestätigt.
Die Teilnehmer sind gehfähig und können ohne Hilfe stehen.
Studienteilnehmer und Eltern, Erziehungsberechtigte oder Betreuer sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
An ACH oder einer anderen Kleinwuchserkrankung als HCH leiden.
Bei Frauen nach der Menarche. Annualisierte Höhenwachstumsgeschwindigkeit ≤1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum ≥6 Monate vor dem Screening.
Eine klinisch bedeutsame Krankheit oder ein klinisch bedeutsamer Zustand haben, der nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors die Beurteilung des Wachstums beeinträchtigt, die Teilnahme an der Studie beeinträchtigt oder nicht im besten Interesse des Teilnehmers ist.
Klinisch signifikante Anomalie in einem Labortestergebnis beim Screening
Wurden in den letzten 6 Monaten mit Wachstumshormon, IGF 1 oder anabolen Steroiden oder zu irgendeinem Zeitpunkt einer Langzeitbehandlung (> 3 Monate) behandelt.
Aktuelle Hinweise auf Hornhaut- oder Netzhauterkrankungen.
Sie haben andere Prüfpräparate oder medizinische Prüfgeräte zur Behandlung von HCH oder Kleinwuchs verwendet.
Regelmäßige Langzeitbehandlung (>1 Monat) mit oralen Kortikosteroiden (eine niedrig dosierte fortlaufende inhalative Steroidtherapie gegen Asthma ist akzeptabel).
Frühere Gliedmaßenverlängerungsoperationen oder geführte Wachstumsoperationen mit noch vorhandenen oder entfernten Platten innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening.
Innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening einen Bruch der Röhrenknochen oder der Wirbelsäule erlitten haben.
Anamnese und/oder aktuelle Hinweise auf eine ausgedehnte ektopische Gewebeverkalkung.
Geschichte der Malignität.
Gleichzeitige Umstände, Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würden und/oder den Teilnehmer einem hohen Risiko für eine schlechte Einhaltung der Studienaktivitäten oder einen Nichtabschluss der Studie aussetzen würden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung des Höhen-Z-Scores, des Oberarm-Unterarm-Verhältnisses und des Oberschenkel-Unterschenkel-Verhältnisses im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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Kognitive Funktionen
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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HCH-bezogene medizinische Ereignisse, die als Anamnese oder NT-UE gemeldet werden
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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HCH-bezogene chirurgische Eingriffe
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Zeitfenster: up to 3 years
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Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
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up to 3 years
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung der Kollagen-X-Markerkonzentration (ug/l) gegenüber BL.
Zeitfenster: bis zu 3 Jahre
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bis zu 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
- Lebensqualität
- Knochenerkrankungen
- Wachstum
- Kleinwuchs
- genetische Krankheiten
- funktionale Fähigkeiten
- FGFR3
- Skelettdysplasie
- Hypochondroplasie
- AGV
- angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- endochondrale Ossifikation
- HCH
- verkürzte proximale Gliedmaßen
- Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3
- endochondrale Knochenbildung
- Osteochondrodysplasie
- unverhältnismäßige Kleinwüchsigkeit
- annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit
- annualisierte Höhengeschwindigkeit
- AHV
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechselerkrankungen
- Bindegewebserkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Mucopolysaccharidosen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Haut- und Bindegewebserkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Knochenerkrankungen
- Kleinwuchs
- Osteochondrodysplasien
- Mukopolysaccharidose IV
- Hypochondroplasie
Andere Studien-ID-Nummern
- QBGJ398-004
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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