Prospektiv klinisk bedömningsstudie hos barn med hypokondroplasi (HCH)
Prospektiv klinisk bedömningsstudie hos barn med hypokondroplasi: ACCEL
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-post: medinfo@qedtx.com
Studieorter
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekrytering
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Rekrytering
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekrytering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekrytering
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Rekrytering
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Rekrytering
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Rekrytering
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
- Rekrytering
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Rekrytering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
- Rekrytering
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
- Rekrytering
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Rekrytering
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytering
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Rekrytering
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norge, 0372
- Rekrytering
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Rekrytering
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekrytering
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
- Rekrytering
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannien, W1W 5AH
- Rekrytering
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester, England, Storbritannien, M13 9WL
- Rekrytering
- Manchester University
-
Sheffield, England, Storbritannien, S10 2TH
- Rekrytering
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannien, G51 4TF
- Rekrytering
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
-
Solna, Sverige, 17164
- Rekrytering
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Undertecknat informerat samtycke.
I åldern 2,5 till <17 år vid studiestart.
Diagnos av HCH dokumenterad kliniskt genom närvaron av oproportionerlig kortväxthet och bekräftad med ett molekylärt test.
Deltagarna är ambulerande och kan stå utan hjälp.
Studiedeltagare och föräldrar, vårdnadshavare eller vårdgivare är villiga och kan följa studiebesök och studieprocedurer.
Exklusions kriterier:
Har ACH eller kortväxthet annat än HCH.
Hos kvinnor, efter att ha haft sin menarche. Årlig höjdtillväxthastighet ≤1,5 cm/år under en period ≥6 månader före screening.
Att ha en kliniskt signifikant sjukdom eller tillstånd som med tanke på utredaren eller sponsorn kommer att störa utvärderingen av tillväxt, med studiedeltagande eller inte vara i deltagarens bästa intresse.
Kliniskt signifikant abnormitet i alla laboratorietestresultat vid screening
Har behandlats med tillväxthormon, IGF 1 eller anabola steroider de senaste 6 månaderna eller långtidsbehandling (>3 månader) när som helst.
Aktuella bevis på hornhinne- eller retinala störningar.
Har använt någon annan undersökningsprodukt eller medicinsk utrustning för prövning för behandling av HCH eller kortväxthet.
Har haft regelbunden långtidsbehandling (>1 månad) med orala kortikosteroider (lågdos pågående inhalationssteroid mot astma är acceptabelt).
Tidigare lemförlängningskirurgi eller guidad tillväxtoperation med plattor kvar på plats eller borttagna inom 6 månader före screening.
Har haft en fraktur på de långa benen eller ryggraden inom 12 månader efter screening.
Historik och/eller aktuella bevis på omfattande ektopisk vävnadsförkalkning.
Historia om malignitet.
Samtidig omständighet, sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens och/eller sponsorns uppfattning, skulle störa studiedeltagandet och/eller utsätta deltagaren för en hög risk för dålig efterlevnad av studieaktiviteter eller för att inte slutföra studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Årlig höjdhastighet
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring över tiden i höjd z-poäng, övre arm till underarmförhållande och övre ben till nedre benförhållandet
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
|
|
Kognitiva funktioner
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
|
|
HCH-relaterade medicinska händelser rapporterade som medicinsk historia eller NT-AES
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
|
|
HCH-relaterade kirurgiska ingrepp
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
|
|
Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Tidsram: up to 3 years
|
Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
|
up to 3 years
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändra från BL i kollagen X -markörkoncentration (UG/L).
Tidsram: upp till 3 år
|
upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- livskvalité
- skelettsjukdomar
- tillväxt
- dvärgväxt
- genetiska sjukdomar
- funktionella förmågor
- FGFR3
- skelettdysplasi
- hypokondroplasi
- AGV
- medfödd
- muskuloskeletala sjukdomar
- endokondral ossifikation
- HCH
- förkortade proximala lemmar
- fibroblasttillväxtfaktorreceptor 3
- endokondral benbildning
- osteokondrodysplasi
- oproportionerligt kortväxthet
- årlig tillväxthastighet
- årlig höjdhastighet
- AHV
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Metabolism, medfödda fel
- Metaboliska sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Mukopolysackaridoser
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Skelettsjukdomar
- Dvärgväxt
- Osteochondrodysplasier
- Mukopolysackaridos IV
- Hypokondroplasi
Andra studie-ID-nummer
- QBGJ398-004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .