Prospektywne badanie oceny klinicznej u dzieci z hipochondroplazją (HCH)
Prospektywne badanie oceny klinicznej u dzieci z hipochondroplazją: ACCEL
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: QED Therapeutics, Inc
- Numer telefonu: 1-877-280-5655
- E-mail: medinfo@qedtx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrutacyjny
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Vitoria-gasteiz, Hiszpania, 01008
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5021
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21211
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- Jeszcze nie rekrutacja
- QED Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Podpisana świadoma zgoda.
Wiek w momencie rozpoczęcia badania od 2,5 do <17 lat.
Rozpoznanie HCH udokumentowane klinicznie obecnością nieproporcjonalnie niskiego wzrostu i potwierdzone badaniem molekularnym.
Uczestnicy poruszają się i mogą stać bez pomocy.
Uczestnicy badania oraz rodzice, opiekunowie lub opiekunowie wyrażają chęć i możliwość przestrzegania wizyt studyjnych i procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
Mają ACH lub niski wzrost inny niż HCH.
U kobiet po pierwszej miesiączce. Roczna prędkość wzrostu wzrostu ≤1,5 cm/rok w okresie ≥6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Występowanie klinicznie istotnej choroby lub stanu, który w opinii badacza lub Sponsora będzie zakłócał ocenę wzrostu, udział w badaniu lub nie będzie w najlepszym interesie uczestnika.
Klinicznie istotna nieprawidłowość w jakimkolwiek wyniku badania laboratoryjnego podczas badania przesiewowego
Byłeś leczony hormonem wzrostu, IGF 1 lub sterydami anabolicznymi przez ostatnie 6 miesięcy lub w dowolnym momencie podczas leczenia długotrwałego (> 3 miesiące).
Aktualne dowody na choroby rogówki lub siatkówki.
Czy stosowałeś jakikolwiek inny badany produkt lub badane urządzenie medyczne w leczeniu HCH lub niskiego wzrostu.
Należy regularnie, długotrwale leczyć (> 1 miesiąc) doustnymi kortykosteroidami (w leczeniu astmy dopuszczalne są ciągłe steroidy wziewne w małych dawkach).
Wcześniejsza operacja wydłużania kończyny lub operacja sterowanego wzrostu z płytkami nadal na miejscu lub usuniętymi w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Jeśli w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego doszło do złamania kości długich lub kręgosłupa.
Historia i/lub aktualne dowody rozległego zwapnienia tkanki ektopowej.
Historia nowotworu.
Zbiegające się okoliczności, choroba lub stan, które w opinii badacza i/lub sponsora mogłyby przeszkodzić w udziale w badaniu i/lub naraziłyby uczestnika na wysokie ryzyko w przypadku niezastosowania się do czynności związanych z badaniem lub nieukończenia badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmieniaj z czasem wskaźnik Z wzrostu, stosunek górnej części ramienia do przedramienia i stosunek górnej części nogi do dolnej części nogi
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
|
|
Funkcje poznawcze
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
|
|
Zdarzenia medyczne związane z HCH zgłaszane jako historia choroby lub NT-AE
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
|
|
Zabiegi chirurgiczne związane z HCH
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
|
|
Zmiana z BL w wymiarze Funkcjonowanie Fizyczne w skróconej formie ogólnej ogólnej skali jakości życia dzieci.
Ramy czasowe: do 2 lat
|
Skala punktuje od 0 do 100.
Wyższy wynik = lepsza jakość życia związana ze zdrowiem
|
do 2 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana z BL w stężeniu markera kolagenu X (ug/l).
Ramy czasowe: do 2 lat
|
do 2 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- jakość życia
- choroby kości
- wzrost
- karłowatość
- choroby genetyczne
- zdolności funkcjonalne
- FGFR3
- dysplazja szkieletowa
- hipochondroplazja
- AGV
- wrodzony
- choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- kostnienie śródchrzęstne
- HCH
- skrócone kończyny bliższe
- Receptor czynnika wzrostu fibroblastów 3
- śródchrzęstne tworzenie kości
- osteochondrodysplazja
- nieproporcjonalnie niski wzrost
- roczna prędkość wzrostu
- roczna prędkość wzrostu
- AHV
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- QBGJ398-004
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .