저연골무형성증 아동을 대상으로 한 전향적 임상 평가 연구 (HCH)
저연골형성증 아동을 대상으로 한 전향적 임상 평가 연구: ACCEL
연구 개요
상태
정황
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: QED Therapeutics, Inc
- 전화번호: 1-877-280-5655
- 이메일: medinfo@qedtx.com
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, 5021
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Oslo, 노르웨이, 0372
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21211
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65211
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Vitoria-gasteiz, 스페인, 01008
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 229899
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- 아직 모집하지 않음
- QED Investigative Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- QED Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
사전 동의에 서명했습니다.
연구 시작 시 2.5세 ~ 17세 미만.
불균형한 저신장의 존재로 임상적으로 문서화되고 분자 테스트로 확인된 HCH의 진단.
참가자는 보행 가능하며 도움 없이 설 수 있습니다.
연구 참가자와 부모, 보호자 또는 간병인은 연구 방문 및 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
HCH 이외의 ACH 또는 저신장 상태가 있는 경우.
여성의 경우 초경이 있었습니다. 선별 전 6개월 이상의 기간 동안 연간 키 성장 속도가 1.5cm/년 이하입니다.
시험자 또는 후원자의 관점에서 성장 평가, 연구 참여를 방해하거나 참가자에게 최선의 이익이 되지 않는 임상적으로 중요한 질병 또는 상태가 있는 경우.
스크리닝 시 실험실 검사 결과에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 경우
지난 6개월 동안 성장 호르몬, IGF 1 또는 동화작용 스테로이드로 치료를 받았거나 언제든지 장기 치료(>3개월)를 받은 경우.
각막 또는 망막 장애의 현재 증거.
HCH 또는 저신장 치료를 위해 다른 연구용 제품이나 연구용 의료 기기를 사용한 적이 있습니다.
경구용 코르티코스테로이드로 정기적인 장기 치료(>1개월)를 받았습니다(천식에는 저용량 흡입 스테로이드를 지속적으로 투여하는 것이 허용됩니다).
이전 사지 연장 수술 또는 스크리닝 전 6개월 이내에 플레이트가 여전히 제자리에 있거나 제거된 상태에서 유도 성장 수술.
검사 후 12개월 이내에 장골 또는 척추 골절이 발생한 경우.
광범위한 이소성 조직 석회화의 병력 및/또는 현재 증거.
악성종양의 역사.
연구자 및/또는 후원자의 관점에서 연구 참여를 방해하고/하거나 연구 활동에 대한 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못하는 참가자를 높은 위험에 빠뜨릴 수 있는 동시 상황, 질병 또는 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연간 높이 속도
기간: 최대 2년
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간에 따른 키 Z-점수, 윗팔 대 팔뚝 비율, 위쪽 다리 대 아래쪽 다리 비율의 변화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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인지 기능
기간: 최대 2년
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최대 2년
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병력 또는 NT-AE로 보고된 HCH 관련 의료 사건
기간: 최대 2년
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최대 2년
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HCH 관련 수술 절차
기간: 최대 2년
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최대 2년
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소아 삶의 질 일반 핵심 척도 약식의 신체 기능 차원에서 BL의 변경 사항입니다.
기간: 최대 2년
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척도 점수 0-100.
점수가 높을수록 Llife의 건강 관련 품질이 향상됨
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최대 2년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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콜라겐 X 마커 농도(ug/L)의 BL 변화.
기간: 최대 2년
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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