Tuleva kliininen arviointitutkimus lapsilla, joilla on hypokondroplasia (HCH)
Prospektiivinen kliininen arviointitutkimus lapsilla, joilla on hypokondroplaasia: ACCEL
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: QED Therapeutics, Inc
- Puhelinnumero: 1-877-280-5655
- Sähköposti: medinfo@qedtx.com
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrytointi
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Vitoria-gasteiz, Espanja, 01008
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5021
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
Oslo, Norja, 0372
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21211
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- Ei vielä rekrytointia
- QED Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Ikä 2,5 - <17 vuotta opiskeluhetkellä.
HCH-diagnoosi dokumentoitu kliinisesti suhteettoman lyhyen kasvun perusteella ja vahvistettu molekyylitestillä.
Osallistujat ovat liikkuvia ja pystyvät seisomaan ilman apua.
Tutkimukseen osallistujat ja vanhemmat, huoltajat tai omaishoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
Sinulla on ACH tai lyhytkasvuisuus, joka on muu kuin HCH.
Naisilla kuukautisten alkamisen jälkeen. Vuosittainen pituuden kasvunopeus ≤1,5 cm/vuosi ≥6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
Kliinisesti merkittävä sairaus tai tila, joka tutkijan tai sponsorin mielestä häiritsee kasvun arviointia, tutkimukseen osallistumista tai ei ole osallistujan edun mukaista.
Kliinisesti merkittävä poikkeavuus missä tahansa laboratoriotutkimuksessa seulonnassa
Sinua on hoidettu kasvuhormonilla, IGF 1:llä tai anabolisilla steroideilla viimeisten 6 kuukauden aikana tai pitkäaikaishoidolla (> 3 kuukautta) milloin tahansa.
Nykyiset todisteet sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöistä.
Olet käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä tutkimuslaitetta HCH:n tai lyhytkasvuisuuden hoitoon.
Olet saanut säännöllistä pitkäkestoista hoitoa (> 1 kuukausi) suun kautta otetuilla kortikosteroideilla (pienen annoksen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävä).
Aiempi raajan pidentämisleikkaus tai ohjattu kasvuleikkaus, jossa levyt ovat edelleen paikoillaan tai poistettu 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
Pitkäluiden tai selkärangan murtuma 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
Aiemmat ja/tai nykyiset todisteet laajasta kohdunulkoisen kudoksen kalkkeutumisesta.
Pahanlaatuisuuden historia.
Samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai rahoittajan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista ja/tai saattaisi osallistujan suureen riskiin, että hän noudattaa tutkimustoimia huonosti tai jättää tutkimuksen suorittamatta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuositasolla mitattu korkeusnopeus
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ajan myötä pituuden Z-pisteessä, olkavarren ja kyynärvarren välisessä suhteessa sekä säären ja säären välisessä suhteessa
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
|
|
Kognitiiviset toiminnot
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
|
|
HCH:hen liittyvät sairaudet, jotka on raportoitu sairaushistoriana tai NT-AE:na
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
|
|
HCH:hen liittyvät kirurgiset toimenpiteet
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos BL:stä lasten elämänlaadun yleisen ydinasteikon lyhyen lomakkeen fyysisen toiminnan ulottuvuudessa.
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
Asteikkopisteet 0-100.
Korkeampi pistemäärä = parempi terveyteen liittyvä elämänlaatu
|
jopa 2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos BL:stä kollageeni X -merkkiainepitoisuudessa (ug/l).
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- elämänlaatu
- luuston sairaudet
- kasvu
- kääpiö
- geneettisiä sairauksia
- toiminnallisia kykyjä
- FGFR3
- luuston dysplasia
- hypokondroplasia
- AGV
- synnynnäinen
- tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- endokondraalinen luutuminen
- HCH
- lyhennetyt proksimaaliset raajat
- fibroblastikasvutekijäreseptori 3
- endokondraalisen luun muodostuminen
- osteokondrodysplasia
- suhteettoman lyhytkasvuinen
- vuosittaista kasvunopeutta
- vuositasoinen korkeusnopeus
- AHV
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Selkärangan sairaudet
- Luun sairaudet
- Selkärangan kaarevuus
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Raajojen epämuodostumat, synnynnäiset
- Lordoosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- QBGJ398-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .