Estudo prospectivo de avaliação clínica em crianças com hipocondroplasia (HCH)
Estudo prospectivo de avaliação clínica em crianças com hipocondroplasia: ACCEL
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: QED Therapeutics, Inc
- Número de telefone: 1-877-280-5655
- E-mail: medinfo@qedtx.com
Locais de estudo
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
- Recrutamento
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Recrutamento
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Recrutamento
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Singapore, Cingapura, 229899
- Recrutamento
- KK Women's and Children's Hospital
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Vitoria-Gasteiz, Espanha, 01010
- Recrutamento
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Recrutamento
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Recrutamento
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Recrutamento
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Bron, França, 69677
- Recrutamento
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, França, 31059
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Bergen, Noruega, 5021
- Recrutamento
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Noruega, 0372
- Recrutamento
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Recrutamento
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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England
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London, England, Reino Unido, W1W 5AH
- Recrutamento
- The Portland Hospital for Women and Children
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Recrutamento
- Manchester University
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Recrutamento
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- Recrutamento
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Solna, Suécia, 17164
- Recrutamento
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Consentimento informado assinado.
Idade entre 2,5 e <17 anos no início do estudo.
Diagnóstico de HCH documentado clinicamente pela presença de baixa estatura desproporcional e confirmado com teste molecular.
Os participantes são ambulantes e capazes de ficar em pé sem ajuda.
Os participantes do estudo e os pais, responsáveis ou cuidadores estão dispostos e são capazes de cumprir as visitas e procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
Ter ACH ou condição de baixa estatura diferente de HCH.
Nas mulheres, tendo tido a menarca. Velocidade anualizada de crescimento em altura ≤1,5 cm/ano durante um período ≥6 meses antes da triagem.
Ter uma doença ou condição clinicamente significativa que, na opinião do investigador ou patrocinador, irá interferir na avaliação do crescimento, na participação no estudo ou não ser do melhor interesse do participante.
Anormalidade clinicamente significativa em qualquer resultado de teste laboratorial na triagem
Foram tratados com hormônio do crescimento, IGF 1 ou esteróides anabolizantes nos últimos 6 meses ou tratamento de longo prazo (> 3 meses) a qualquer momento.
Evidência atual de distúrbios da córnea ou da retina.
Ter usado qualquer outro produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de HCH ou baixa estatura.
Tiveram tratamento regular de longo prazo (> 1 mês) com corticosteróides orais (esteróides inalados contínuos em baixas doses para asma são aceitáveis).
Cirurgia anterior de alongamento de membro ou cirurgia de crescimento guiada com placas ainda colocadas ou removidas nos 6 meses anteriores à triagem.
Ter sofrido uma fratura de ossos longos ou coluna vertebral dentro de 12 meses após a triagem.
História e/ou evidência atual de extensa calcificação tecidual ectópica.
História de malignidade.
Circunstância, doença ou condição concomitante que, na opinião do investigador e/ou patrocinador, interferiria na participação no estudo e/ou colocaria o participante em alto risco de má adesão às atividades do estudo ou de não conclusão do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Velocidade de altura anualizada
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança ao longo do tempo no escore Z da altura, na proporção do braço para o antebraço e na proporção da parte superior da perna para a perna
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Funções cognitivas
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Eventos médicos relacionados ao HCH relatados como histórico médico ou EA-NT
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Procedimentos cirúrgicos relacionados ao HCH
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Prazo: up to 3 years
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Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
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up to 3 years
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração de BL na concentração do marcador de colágeno X (ug/L).
Prazo: até 3 anos
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até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- qualidade de vida
- doenças ósseas
- crescimento
- nanismo
- doenças genéticas
- habilidades funcionais
- FGFR3
- displasia esquelética
- hipocondroplasia
- AGV
- congênito
- doenças musculoesqueléticas
- Ossificação endocondral
- HCH
- membros proximais encurtados
- receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
- formação óssea endocondral
- osteocondrodisplasia
- baixa estatura desproporcional
- velocidade de crescimento anualizada
- velocidade de altura anualizada
- AHV
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Nanismo
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolissacaridose IV
- Hipocondroplasia
Outros números de identificação do estudo
- QBGJ398-004
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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