Проспективное клиническое исследование у детей с гипохондроплазией (HCH)
Проспективное клиническое исследование у детей с гипохондроплазией: ACCEL
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: QED Therapeutics, Inc
- Номер телефона: 1-877-280-5655
- Электронная почта: medinfo@qedtx.com
Места учебы
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Рекрутинг
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Испания, 01010
- Рекрутинг
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6C 2R5
- Рекрутинг
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Рекрутинг
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, 5021
- Рекрутинг
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Норвегия, 0372
- Рекрутинг
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-602
- Рекрутинг
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 229899
- Рекрутинг
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, W1W 5AH
- Рекрутинг
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Рекрутинг
- Manchester University
-
Sheffield, England, Соединенное Королевство, S10 2TH
- Рекрутинг
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Соединенное Королевство, G51 4TF
- Рекрутинг
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Рекрутинг
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
- Рекрутинг
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- Рекрутинг
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Bron, Франция, 69677
- Рекрутинг
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Франция, 31059
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Solna, Швеция, 17164
- Рекрутинг
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Подписанное информированное согласие.
Возраст от 2,5 до <17 лет на момент поступления в исследование.
Диагноз ГХГ клинически документируется наличием непропорционально низкого роста и подтверждается молекулярным тестом.
Участники передвигаются и могут стоять без посторонней помощи.
Участники исследования и родители, опекуны или лица, осуществляющие уход, желают и могут соблюдать учебные визиты и процедуры исследования.
Критерий исключения:
Имеют ACH или низкорослость, отличную от HCH.
У женщин после наступления менархе. Годовая скорость роста роста ≤1,5 см/год за период ≥6 месяцев до скрининга.
Наличие клинически значимого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя или спонсора, будет мешать оценке роста, участию в исследовании или не будет отвечать интересам участника.
Клинически значимые отклонения в результатах любого лабораторного теста при скрининге
Получали лечение гормоном роста, IGF 1 или анаболическими стероидами в течение предыдущих 6 месяцев или длительное лечение (>3 месяцев) в любое время.
Текущие данные о заболеваниях роговицы или сетчатки.
Использовали любой другой исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения ГХГ или низкорослости.
Вы проходили регулярное длительное лечение (более 1 месяца) пероральными кортикостероидами (при астме допустимы низкие дозы ингаляционных стероидов).
Предыдущая операция по удлинению конечностей или операция по направленному росту с пластинами, которые все еще были на месте или удалены в течение 6 месяцев до скрининга.
Наличие перелома длинных костей или позвоночника в течение 12 месяцев после скрининга.
Анамнез и/или текущие данные о обширной эктопической кальцификации тканей.
История злокачественности.
Сопутствующее обстоятельство, заболевание или состояние, которые, по мнению исследователя и/или спонсора, могут помешать участию в исследовании и/или подвергнуть участника высокому риску плохого соблюдения требований исследования или незавершения исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Годовая скорость высоты
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение со временем Z-показателя роста, соотношения плеча и предплечья и соотношения плеча и голени.
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
|
|
Когнитивные функции
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
|
|
Медицинские события, связанные с ГХГ, о которых сообщается в истории болезни или NT-AE
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
|
|
Хирургические процедуры, связанные с ГХГ
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
|
|
Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Временное ограничение: up to 3 years
|
Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
|
up to 3 years
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение концентрации маркера коллагена X (мкг/л) по сравнению с BL.
Временное ограничение: до 3 лет
|
до 3 лет
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- качество жизни
- заболевания костей
- рост
- карликовость
- генетические заболевания
- функциональные способности
- ФГФР3
- скелетная дисплазия
- ипохондроплазия
- АГВ
- врожденный
- заболевания опорно-двигательного аппарата
- эндохондральное окостенение
- ГХХ
- укороченные проксимальные конечности
- рецептор фактора роста фибробластов 3
- эндохондральное костеобразование
- остеохондродисплазия
- непропорционально низкий рост
- годовая скорость роста
- годовая скорость высоты
- АХВ
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Болезни костей, развитие
- Мукополисахаридозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Карликовость
- Остеохондродисплазии
- Мукополисахаридоз IV
- Гипохондроплазия
Другие идентификационные номера исследования
- QBGJ398-004
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .