Studio prospettico di valutazione clinica in bambini con ipocondroplasia (HCH)
Studio prospettico di valutazione clinica nei bambini con ipocondroplasia: ACCEL
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: QED Therapeutics, Inc
- Numero di telefono: 1-877-280-5655
- Email: medinfo@qedtx.com
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamento
- QED Investigative Site
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Bergen, Norvegia, 5021
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Oslo, Norvegia, 0372
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Singapore, Singapore, 229899
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Vitoria-gasteiz, Spagna, 01008
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21211
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
- Non ancora reclutamento
- QED Investigative Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Consenso informato firmato.
Di età compresa tra 2,5 e <17 anni all'ingresso nello studio.
Diagnosi di HCH documentata clinicamente dalla presenza di una bassa statura sproporzionata e confermata con un test molecolare.
I partecipanti sono in grado di deambulare e in grado di stare in piedi senza assistenza.
I partecipanti allo studio e i genitori, i tutori o gli operatori sanitari sono disposti e in grado di conformarsi alle visite di studio e alle procedure di studio.
Criteri di esclusione:
Avere ACH o condizione di bassa statura diversa da HCH.
Nelle femmine, dopo aver avuto il menarca. Velocità di crescita annualizzata in altezza ≤1,5 cm/anno per un periodo ≥6 mesi prima dello screening.
Avere una malattia o una condizione clinicamente significativa che, secondo lo sperimentatore o lo sponsor, interferirà con la valutazione della crescita, con la partecipazione allo studio o non sarà nel migliore interesse del partecipante.
Anomalia clinicamente significativa nei risultati dei test di laboratorio allo screening
Sono stati trattati con ormone della crescita, IGF 1 o steroidi anabolizzanti nei 6 mesi precedenti o con un trattamento a lungo termine (>3 mesi) in qualsiasi momento.
Evidenza attuale di disturbi corneali o retinici.
Aver utilizzato qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'HCH o della bassa statura.
Hanno avuto un trattamento regolare a lungo termine (> 1 mese) con corticosteroidi orali (sono accettabili steroidi inalatori continuativi a basso dosaggio per l'asma).
Precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti o intervento di crescita guidata con placche ancora in posizione o rimosse nei 6 mesi precedenti lo screening.
Avere avuto una frattura delle ossa lunghe o della colonna vertebrale entro 12 mesi dallo screening.
Anamnesi e/o evidenza attuale di estesa calcificazione del tessuto ectopico.
Storia di neoplasie.
Circostanza, malattia o condizione concomitante che, dal punto di vista dello sperimentatore e/o dello sponsor, interferirebbe con la partecipazione allo studio e/o esporrebbe il partecipante ad alto rischio di scarsa aderenza alle attività di studio o di mancato completamento dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione nel tempo del punteggio Z dell'altezza, del rapporto parte superiore del braccio/avambraccio e del rapporto parte superiore della gamba/parte inferiore della gamba
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Funzioni cognitive
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Eventi medici correlati all'HCH riportati come anamnesi o NT-AE
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Procedure chirurgiche correlate all'HCH
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Cambiamento da BL nella dimensione del funzionamento fisico della forma breve della scala core generica sulla qualità della vita pediatrica.
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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Punteggio della scala da 0 a 100.
Punteggio più alto=migliore qualità della vita correlata alla salute
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fino a 2 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione da BL nella concentrazione del marcatore di collagene X (ug/L).
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- qualità della vita
- malattie ossee
- crescita
- nanismo
- malattie genetiche
- capacità funzionali
- FGFFR3
- displasia scheletrica
- ipocondroplasia
- AGV
- congenito
- malattie muscoloscheletriche
- Ossificazione endocondrale
- HCH
- arti prossimali accorciati
- Recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3
- formazione dell'osso endocondrale
- osteocondrodisplasia
- bassa statura sproporzionata
- velocità di crescita annualizzata
- velocità di altezza annualizzata
- AVS
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- QBGJ398-004
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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