Prospektiv klinisk vurderingsstudie hos barn med hypokondroplasi (HCH)
Prospektiv klinisk vurderingsstudie hos barn med hypokondroplasi: ACCEL
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-post: medinfo@qedtx.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekruttering
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6C 2R5
- Rekruttering
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Rekruttering
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Rekruttering
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
- Rekruttering
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- Rekruttering
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Rekruttering
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Rekruttering
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norge, 0372
- Rekruttering
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Rekruttering
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekruttering
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spania, 01010
- Rekruttering
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannia, W1W 5AH
- Rekruttering
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
- Rekruttering
- Manchester University
-
Sheffield, England, Storbritannia, S10 2TH
- Rekruttering
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannia, G51 4TF
- Rekruttering
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
-
Solna, Sverige, 17164
- Rekruttering
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Signert informert samtykke.
Alder 2,5 til <17 år ved studiestart.
Diagnose av HCH dokumentert klinisk ved tilstedeværelse av uforholdsmessig kort vekst og bekreftet med en molekylær test.
Deltakerne er ambulerende og kan stå uten hjelp.
Studiedeltakere og foreldre(r), verge(r) eller omsorgsperson(er) er villige og i stand til å overholde studiebesøk og studieprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
Har ACH eller kortvokst tilstand annet enn HCH.
Hos kvinner, etter å ha hatt sin menarche. Annualisert høydeveksthastighet ≤1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening.
Å ha en klinisk signifikant sykdom eller tilstand som i lys av etterforskeren eller sponsoren vil forstyrre evalueringen av vekst, med studiedeltakelse eller ikke være i deltakerens beste interesse.
Klinisk signifikant abnormitet i ethvert laboratorietestresultat ved screening
Har blitt behandlet med veksthormon, IGF 1 eller anabole steroider siste 6 måneder eller langtidsbehandling (>3 måneder) når som helst.
Nåværende bevis på hornhinne- eller netthinnelidelser.
Har brukt andre undersøkelsesprodukter eller medisinsk undersøkelsesutstyr for behandling av HCH eller kortvoksthet.
Har hatt regelmessig langtidsbehandling (>1 måned) med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt).
Tidligere lemforlengende kirurgi eller veiledet vekstkirurgi med plater fortsatt på plass eller fjernet innen 6 måneder før screening.
Har hatt et brudd i de lange beinene eller ryggraden innen 12 måneder etter screening.
Anamnese og/eller nåværende bevis på omfattende ektopisk vevsforkalkning.
Historie om malignitet.
Samtidig omstendighet, sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens og/eller sponsorens syn, ville forstyrre studiedeltakelsen, og/eller ville sette deltakeren i høy risiko for dårlig etterlevelse av studieaktiviteter eller for ikke å fullføre studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig høydehastighet
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endre over tid i høye Z-poengsum, overarm til underarmsforhold og forholdet mellom øvre ben og nedre ben
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
|
|
Kognitive funksjoner
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
|
|
HCH-relaterte medisinske hendelser rapportert som medisinsk historie eller NT-AES
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
|
|
HCH-relaterte kirurgiske inngrep
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
|
|
Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Tidsramme: up to 3 years
|
Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
|
up to 3 years
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra BL i kollagen X -markørkonsentrasjon (UG/L).
Tidsramme: opptil 3 år
|
opptil 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- livskvalitet
- beinsykdommer
- vekst
- dvergvekst
- genetiske sykdommer
- funksjonelle evner
- FGFR3
- skjelettdysplasi
- hypokondroplasi
- AGV
- medfødt
- muskel- og skjelettsykdommer
- endokondral ossifikasjon
- HCH
- forkortede proksimale lemmer
- fibroblastvekstfaktorreseptor 3
- endokondral beindannelse
- osteochondrodysplasi
- uforholdsmessig kort vekst
- årlig veksthastighet
- årlig høydehastighet
- AHV
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Beinsykdommer
- Dvergvekst
- Osteochondrodysplasias
- Mukopolysakkaridose IV
- Hypokondroplasi
Andre studie-ID-numre
- QBGJ398-004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .