Prospectief klinisch beoordelingsonderzoek bij kinderen met hypochondroplasie (HCH)
Prospectief klinisch beoordelingsonderzoek bij kinderen met hypochondroplasie: ACCEL
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: QED Therapeutics, Inc
- Telefoonnummer: 1-877-280-5655
- E-mail: medinfo@qedtx.com
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Werving
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6C 2R5
- Werving
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Werving
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Werving
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Werving
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Werving
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen, 5021
- Werving
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Noorwegen, 0372
- Werving
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Werving
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Werving
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spanje, 01010
- Werving
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, W1W 5AH
- Werving
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Werving
- Manchester University
-
Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Werving
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Werving
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Werving
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Werving
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Werving
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
- Werving
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Werving
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
- Werving
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Solna, Zweden, 17164
- Werving
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Ondertekende geïnformeerde toestemming.
Leeftijd 2,5 tot <17 jaar bij aanvang van de studie.
De diagnose van HCH wordt klinisch gedocumenteerd door de aanwezigheid van een disproportioneel klein postuur en wordt bevestigd met een moleculaire test.
De deelnemers zijn ambulant en kunnen zonder hulp staan.
Deelnemers aan het onderzoek en ouder(s), voogd(en) of verzorger(s) zijn bereid en in staat zich te houden aan studiebezoeken en studieprocedures.
Uitsluitingscriteria:
U heeft ACH of een andere aandoening met een kleine gestalte dan HCH.
Bij vrouwen, nadat ze hun menarche hebben gehad. Jaarlijkse lengtegroeisnelheid ≤1,5 cm/jaar over een periode ≥6 maanden voorafgaand aan de screening.
Het hebben van een klinisch significante ziekte of aandoening die volgens de onderzoeker of sponsor de evaluatie van de groei zal belemmeren, de deelname aan het onderzoek zal belemmeren of niet in het beste belang van de deelnemer zal zijn.
Klinisch significante afwijking in enig laboratoriumtestresultaat bij screening
Bent u de afgelopen 6 maanden behandeld met groeihormoon, IGF 1 of anabole steroïden of heeft u ooit een langdurige behandeling (>3 maanden) gehad.
Huidig bewijs van hoornvlies- of netvliesaandoeningen.
Een ander onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek heeft gebruikt voor de behandeling van HCH of een kleine gestalte.
Regelmatige langdurige behandeling (>1 maand) met orale corticosteroïden hebben gehad (een lage dosis doorlopende inhalatiesteroïden voor astma is acceptabel).
Eerdere operaties om ledematen te verlengen of geleide groeioperaties waarbij de platen nog op hun plaats zaten of verwijderd waren binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Binnen 12 maanden na screening een fractuur van de lange botten of de wervelkolom hebben gehad.
Geschiedenis en/of actueel bewijs van uitgebreide verkalking van ectopisch weefsel.
Geschiedenis van maligniteit.
Gelijktijdige omstandigheid, ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor, de deelname aan het onderzoek zou belemmeren en/of de deelnemer een hoog risico zou opleveren op slechte naleving van de onderzoeksactiviteiten of op het niet voltooien van het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Jaarlijkse hoogtesnelheid
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander in de loop van de tijd de Z-score van de hoogte, de verhouding tussen bovenarm en onderarm en de verhouding tussen bovenbeen en onderbeen
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
|
|
Cognitieve functies
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
|
|
HCH-gerelateerde medische voorvallen gerapporteerd als medische voorgeschiedenis of NT-AE’s
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
|
|
HCH-gerelateerde chirurgische procedures
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
|
|
Change from BL in the Physical Functioning dimension of the Pediatric Quality of Life Generic Core Scale Short Form.
Tijdsspanne: up to 3 years
|
Scale scores 0-100.
Higher score=better Health-Related Quality of Life
|
up to 3 years
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van BL in collageen X-markerconcentratie (ug/l).
Tijdsspanne: tot 3 jaar
|
tot 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- kwaliteit van het leven
- bot ziekten
- groei
- dwerggroei
- genetische ziekten
- functionele capaciteiten
- FGFR3
- skeletdysplasie
- hypochondroplasie
- AGV
- aangeboren
- musculoskeletale aandoeningen
- endochondrale ossificatie
- HCH
- verkorte proximale ledematen
- fibroblastgroeifactorreceptor 3
- endochondrale botvorming
- osteochondrodysplasie
- onevenredig klein van stuk
- groeisnelheid op jaarbasis
- op jaarbasis berekende hoogtesnelheid
- AHV
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Metabole ziekten
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Mucopolysaccharidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- Dwerggroei
- Osteochondrodysplasie
- Mucopolysaccharidose IV
- Hypochondroplasie
Andere studie-ID-nummers
- QBGJ398-004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .