Prospektiv klinisk vurderingsundersøgelse hos børn med hypochondroplasi (HCH)
Prospektiv klinisk vurderingsundersøgelse hos børn med hypochondroplasi: ACCEL
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-mail: medinfo@qedtx.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekruttering
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6C 2R5
- Rekruttering
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Rekruttering
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Rekruttering
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, W1W 5AH
- Rekruttering
- The Portland Hospital for Women and Children
-
Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Rekruttering
- Manchester University
-
Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
- Rekruttering
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
- Rekruttering
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
- Rekruttering
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
- Rekruttering
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69677
- Rekruttering
- Hôpital Femme Mère Enfant HCL
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Rekruttering
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norge, 0372
- Rekruttering
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Rekruttering
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Rekruttering
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01008
- Rekruttering
- Hospital Vithas San Jose
-
-
-
-
-
Solna, Sverige, 17164
- Rekruttering
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Underskrevet informeret samtykke.
I alderen 2,5 til <17 år ved studiestart.
Diagnose af HCH dokumenteret klinisk ved tilstedeværelsen af uforholdsmæssig kort statur og bekræftet med en molekylær test.
Deltagerne er ambulante og kan stå uden assistance.
Studiedeltagere og forældre(r), værge(r) eller pårørende(r) er villige og i stand til at overholde studiebesøg og undersøgelsesprocedurer.
Ekskluderingskriterier:
Har ACH eller anden kort statur tilstand end HCH.
Hos kvinder, der har haft deres menarche. Årlig højdevæksthastighed ≤1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening.
At have en klinisk signifikant sygdom eller tilstand, som i betragtning af investigator eller sponsor vil forstyrre evalueringen af vækst, med undersøgelsesdeltagelse eller ikke være i deltagerens bedste interesse.
Klinisk signifikant abnormitet i ethvert laboratorietestresultat ved screening
Er blevet behandlet med væksthormon, IGF 1 eller anabolske steroider de foregående 6 måneder eller langtidsbehandling (>3 måneder) til enhver tid.
Aktuelle tegn på hornhinde- eller nethindelidelser.
Har brugt andre undersøgelsesprodukter eller medicinske undersøgelsesudstyr til behandling af HCH eller kort statur.
Har haft regelmæssig langtidsbehandling (>1 måned) med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma er acceptabelt).
Tidligere lemmerforlængende operation eller guidet vækstkirurgi med plader stadig på plads eller fjernet inden for de 6 måneder før screening.
Har haft et brud på de lange knogler eller rygsøjlen inden for 12 måneder efter screening.
Anamnese og/eller aktuelle tegn på omfattende ektopisk vævsforkalkning.
Historie om malignitet.
Samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, som efter investigator og/eller sponsor ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen og/eller ville sætte deltageren i høj risiko for dårlig overholdelse af undersøgelsesaktiviteter eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig højdehastighed
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift over tid i højden Z-score, forholdet mellem overarm og underarm og forholdet mellem overbenet og underbenet
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
|
|
Kognitive funktioner
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
|
|
HCH-relaterede medicinske begivenheder rapporteret som medicinsk historie eller NT-AES
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
|
|
HCH-relaterede kirurgiske procedurer
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
|
|
Ændring fra BL i den fysiske funktionsdimension af den pædiatriske livskvalitet Generisk kerne skala kort form.
Tidsramme: Op til 3 år
|
Skala score 0-100.
Højere score = bedre sundhedsrelateret kvalitet af llife
|
Op til 3 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra BL i kollagen x markørkoncentration (UG/L).
Tidsramme: Op til 3 år
|
Op til 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- livskvalitet
- knoglesygdomme
- vækst
- dværgvækst
- genetiske sygdomme
- funktionelle evner
- FGFR3
- skelet dysplasi
- hypokondroplasi
- AGV
- medfødt
- muskuloskeletale sygdomme
- endokondral ossifikation
- HCH
- forkortede proksimale lemmer
- fibroblast vækstfaktor receptor 3
- endokondral knogledannelse
- osteochondrodysplasi
- uforholdsmæssig kort statur
- årlig væksthastighed
- årlig højdehastighed
- AHV
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i det endokrine system
- Metabolisme, medfødte fejl
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Muskuloskeletale sygdomme
- Knoglesygdomme
- Dværgvækst
- Osteochondrodysplasier
- Mucopolysaccharidosis IV
- Hypokondroplasi
Andre undersøgelses-id-numre
- QBGJ398-004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .