Prospektiv klinisk vurderingsundersøgelse hos børn med hypochondroplasi (HCH)
Prospektiv klinisk vurderingsundersøgelse hos børn med hypochondroplasi: ACCEL
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: QED Therapeutics, Inc
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-mail: medinfo@qedtx.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekruttering
- QED Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21211
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
Oslo, Norge, 0372
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
-
-
-
Vitoria-gasteiz, Spanien, 01008
- Ikke rekrutterer endnu
- QED Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Underskrevet informeret samtykke.
I alderen 2,5 til <17 år ved studiestart.
Diagnose af HCH dokumenteret klinisk ved tilstedeværelsen af uforholdsmæssig kort statur og bekræftet med en molekylær test.
Deltagerne er ambulante og kan stå uden assistance.
Studiedeltagere og forældre(r), værge(r) eller pårørende(r) er villige og i stand til at overholde studiebesøg og undersøgelsesprocedurer.
Ekskluderingskriterier:
Har ACH eller anden kort statur tilstand end HCH.
Hos kvinder, der har haft deres menarche. Årlig højdevæksthastighed ≤1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening.
At have en klinisk signifikant sygdom eller tilstand, som i betragtning af investigator eller sponsor vil forstyrre evalueringen af vækst, med undersøgelsesdeltagelse eller ikke være i deltagerens bedste interesse.
Klinisk signifikant abnormitet i ethvert laboratorietestresultat ved screening
Er blevet behandlet med væksthormon, IGF 1 eller anabolske steroider de foregående 6 måneder eller langtidsbehandling (>3 måneder) til enhver tid.
Aktuelle tegn på hornhinde- eller nethindelidelser.
Har brugt andre undersøgelsesprodukter eller medicinske undersøgelsesudstyr til behandling af HCH eller kort statur.
Har haft regelmæssig langtidsbehandling (>1 måned) med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma er acceptabelt).
Tidligere lemmerforlængende operation eller guidet vækstkirurgi med plader stadig på plads eller fjernet inden for de 6 måneder før screening.
Har haft et brud på de lange knogler eller rygsøjlen inden for 12 måneder efter screening.
Anamnese og/eller aktuelle tegn på omfattende ektopisk vævsforkalkning.
Historie om malignitet.
Samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, som efter investigator og/eller sponsor ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen og/eller ville sætte deltageren i høj risiko for dårlig overholdelse af undersøgelsesaktiviteter eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig højdehastighed
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring over tid i højde Z-score, forhold mellem overarm og underarm og forholdet mellem overben og underben
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
|
|
Kognitive funktioner
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
|
|
HCH-relaterede medicinske hændelser rapporteret som sygehistorie eller NT-AE'er
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
|
|
HCH-relaterede kirurgiske indgreb
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
|
|
Ændring fra BL i den fysiske funktionsdimension af den pædiatriske livskvalitet Generic Core Scale Short Form.
Tidsramme: op til 2 år
|
Skalaen scorer 0-100.
Højere score = bedre sundhedsrelateret livskvalitet
|
op til 2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra BL i kollagen X-markørkoncentration (ug/L).
Tidsramme: op til 2 år
|
op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- livskvalitet
- knoglesygdomme
- vækst
- dværgvækst
- genetiske sygdomme
- funktionelle evner
- FGFR3
- skelet dysplasi
- hypokondroplasi
- AGV
- medfødt
- muskuloskeletale sygdomme
- endokondral ossifikation
- HCH
- forkortede proksimale lemmer
- fibroblast vækstfaktor receptor 3
- endokondral knogledannelse
- osteochondrodysplasi
- uforholdsmæssig kort statur
- årlig væksthastighed
- årlig højdehastighed
- AHV
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- QBGJ398-004
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .