軟骨形成不全症の小児における前向き臨床評価研究 (HCH)
軟骨形成不全症の小児における前向き臨床評価研究: ACCEL
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：QED Therapeutics, Inc
- 電話番号：1-877-280-5655
- メール：medinfo@qedtx.com
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21211
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65211
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- 募集
- QED Investigative Site
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Singapore、シンガポール、229899
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Vitoria-gasteiz、スペイン、01008
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Bergen、ノルウェー、5021
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Oslo、ノルウェー、0372
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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Coimbra、ポルトガル、3000-602
- まだ募集していません
- QED Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
インフォームドコンセントに署名しました。
研究参加時の年齢は2.5歳以上17歳未満。
HCH の診断は不釣り合いな低身長の存在によって臨床的に証明され、分子検査で確認されます。
参加者は歩行可能であり、補助なしで立つことができます。
研究参加者および親、後見人、または介護者は、研究訪問および研究手順に喜んで従うことができます。
除外基準:
ACH または HCH 以外の低身長疾患がある。
女性の場合は初潮を迎えています。 スクリーニング前の6か月以上の年間身長成長速度が年間1.5cm以下。
研究者またはスポンサーの観点から、成長の評価を妨げ、研究への参加に影響を与える、または参加者の最善の利益にならない臨床的に重大な疾患または状態を患っている。
スクリーニング時の臨床検査結果における臨床的に重大な異常
過去6か月以内に成長ホルモン、IGF1、またはアナボリックステロイドによる治療を受けたことがある、または長期治療（3か月以上）を受けたことがある。
角膜または網膜障害の現在の証拠。
HCHまたは低身長の治療のために他の治験製品または治験医療機器を使用したことがある。
-経口コルチコステロイドによる定期的な長期治療（1か月以上）を受けている（喘息に対する低用量の継続的な吸入ステロイドは許容されます）。
スクリーニング前の6か月以内に、プレートが留置または除去された状態での四肢延長手術または成長誘導手術の経験がある。
-スクリーニング後12か月以内に長骨または脊椎の骨折を経験したことがある。
広範な異所性組織石灰化の病歴および/または現在の証拠。
悪性腫瘍の病歴。
研究者および/またはスポンサーの観点から、研究への参加を妨げる、および/または研究活動の遵守不良または研究を完了できないことにより参加者を高いリスクにさらすであろう併発の状況、疾患、または状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年間高度速度
時間枠：2年まで
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2年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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身長 Z スコア、上腕と前腕の比率、および上肢と下肢の比率の経時的変化
時間枠：2年まで
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2年まで
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認知機能
時間枠：2年まで
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2年まで
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病歴またはNT-AEとして報告されたHCH関連の医療事象
時間枠：2年まで
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2年まで
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HCH関連の外科手術
時間枠：2年まで
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2年まで
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小児生活の質のジェネリック・コア・スケールの短縮形の身体機能の側面における BL からの変更。
時間枠：2年まで
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スケールスコアは 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上します
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2年まで
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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コラーゲン X マーカー濃度 (μg/L) の BL からの変化。
時間枠：2年まで
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2年まで
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- QBGJ398-004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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