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基于 Venetoclax 的无蒽环类药物治疗新诊断 CBFβ::MYH11(+) AML 的研究

2026年9月7日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University

基于 Venetoclax 的无蒽环类药物治疗新诊断 CBFβ::MYH11 阳性急性髓系白血病患者的研究

这项由研究者发起的单组 II 期试验旨在评估基于 Venetoclax 的无蒽环类药物治疗方案对新诊断 CBFβ::MYH11 阳性急性髓系白血病患者的疗效和安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

确定新诊断（ND）CBFβ::MYH11阳性急性髓系白血病（AML）患者2个周期VEN/HMA的CR（完全缓解）/CRi（血细胞计数不完全恢复的完全缓解）率。

次要目标：

  1. 确定 ND CBFβ::MYH11 阳性 AML 患者 2 个周期 VEN/HMA 的总体缓解率 (ORR)。
  2. 确定联合治疗方案的安全性。
  3. 研究治疗期间分子可测量残留病灶（MRD）的轨迹。
  4. 评估基线基因组改变对联合治疗方案的反应和生存的影响。
  5. 评估患者的缓解持续时间、总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）。

大纲：

就职：

新诊断的 CBFβ::MYH11(+) AML 患者接受 2 个周期的 VEN/HMA 作为诱导治疗。 第 1-28 天口服维奈托克 (PO)，每天一次 (QD)；第 1-7 天皮下注射阿扎胞苷 (SC)；第 1-5 天静脉注射地西他滨 (IV) 30-60 分钟。

合并：

如果在 2 个 VEN/HMA 周期后达到 CR 或 CRi，则将根据费拉拉标准重新评估患者的健康状况。 健康状况良好的患者将接受四个周期的巩固治疗，即大剂量阿糖胞苷（第 1-3 天，每 12 小时 2g/m2）联合维奈托克（第 1-7 天）。 不健康的患者将继续接受 VEN/HMA 直至疾病进展。

研究治疗完成后，患者将在 30 天后进行随访，此后每 3 个月进行一次。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215000
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Jiangsu Institute of Hematology
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215000
        • Ethical Committee of the First Affiliated Hospital of Soochow University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. ≥ 18 岁的成人。
  2. 新诊断的 CBFβ::MYH11(+) AML。
  3. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 量表的表现状态为 0-3。
  4. 在开始任何筛查或研究特定程序之前，受试者必须自愿签署知情同意书并注明日期。

费拉拉标准用于确定患者是否不适合，如果至少满足以下标准之一，则患者被视为不适合：

  1. 年龄>75岁。
  2. 有严重的潜在心、肺、肾、肝并发症。
  3. 有些活动性感染对抗感染治疗没有反应。
  4. 存在认知障碍。
  5. 医生确定不适合强化化疗的其他合并症。

排除标准：

  1. 受试者已接受过低甲基化剂和/或其他化疗剂的常规或实验性或靶向 AML 药物治疗（口服羟基脲和/或白细胞计数法以减少白细胞计数除外）。
  2. 孕妇或哺乳期妇女。
  3. 据受试者和研究者所知，受试者可能无法完成研究方案要求的所有研究访视或程序，包括随访，和/或无法遵守所需的研究程序。
  4. 研究者认为不适合参加本研究的其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Venetoclax、阿扎胞苷/地西他滨/、阿糖胞苷

诱导：患者接受 2 个周期的 VEN/HMA 作为诱导治疗。 第 1-28 天口服维奈托克 (PO)，每天一次 (QD)；第 1-7 天皮下注射阿扎胞苷 (SC)；第 1-5 天静脉注射地西他滨 (IV) 30-60 分钟。

巩固治疗：健康的患者将接受四个周期的巩固治疗，即大剂量阿糖胞苷（第 1-3 天，每 12 小时 2g/m2）联合维奈托克（第 1-7 天）。 不健康的患者将继续接受 VEN/HMA 直至疾病进展。
药品：阿糖胞苷
鉴于IV
其他名称：
  • 阿糖胞苷C
  • 1-β-胞嘧啶阿糖苷
药品：地西他滨
鉴于IV
其他名称：
  • 达科根
药品：阿扎胞苷
鉴于SC
其他名称：
  • 5个
  • 5-AZC
药品：维奈托克
PO 给药，每日一次。 第 1 周期的治疗，第 1 天的剂量为 100 mg，然后增加至 400 mg。 在所有后续周期中，维奈托克的起始剂量为每天 400 毫克。
其他名称：
  • 文克莱斯特
  • ABT-199
  • ABT199

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
综合完全缓解率
大体时间：2个周期的VEN/HMA诱导治疗后（每个周期为28天）。
CR/CRi 率将被确定。
2个周期的VEN/HMA诱导治疗后（每个周期为28天）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体缓解率 (ORR)
大体时间：2个周期的VEN/HMA诱导治疗后（每个周期为28天）。
ORR 将被确定。
2个周期的VEN/HMA诱导治疗后（每个周期为28天）。
不良事件发生率
大体时间：从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
将根据 NCI CTCAE 5.0 版确定安全性。
从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
可测量残留病灶 (MRD) 阴性
大体时间：从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
MRD 将通过实时 qRCR 进行评估。
从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
同时发生的基因突变的影响
大体时间：基线
将评估同时发生的基因突变（通过 81 基因机构下一代测序平台进行分析）对联合治疗方案的反应和生存的影响。
基线
总生存期（OS）
大体时间：从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
将评估操作系统。
从治疗开始直至死亡或最后一次随访，评估时间长达 3 年。
无事件生存（EFS）
大体时间：最长3年。
EFS 将被评估。
最长3年。
响应持续时间 (DOR)
大体时间：最长3年。
DOR 将被评估。
最长3年。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The First Affiliated Hospital of Soochow University

调查人员

  • 首席研究员：Ying Wang、The First Affiliated Hospital of Soochow University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月1日

初级完成 (估计的)

2027年6月30日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年5月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月20日

首次发布 (实际的)

2024年5月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023371

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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