儿科两种口服氢化可的松复方制剂的耐受性和接受度
该研究旨在评估希伯伦谷大学医院 (VHUH) 药房服务处制备的两种氢化可的松复合制剂的耐受性和接受度：一种是口服混悬液，另一种是使用体积给药装置 (M3DIMAKER 3D) 制备的咀嚼片打印机）。 主要目标是加强儿科患者的护理和依从性。
这项前瞻性实验研究采用随机交叉设计，并将仅在 VHUH 进行。 将招募大约 25-30 名诊断患有肾上腺增生、孤立性原发性肾上腺功能不全或全垂体功能减退症的合格患者。 每位患者将接受每种氢化可的松制剂为期 3 个月，总计每位患者治疗 6 个月。 所有患者都将接受常规剂量的药物和两种配方的药物，以评估耐受性和接受度。
研究概览
详细说明
肾上腺功能不全是由于肾上腺激素合成不足引起的，根据缺陷的位置（肾上腺、垂体或下丘脑），有原发性、继发性或三级形式。 氢化可的松（17-羟基皮质酮）是首选的皮质醇替代品。
儿科氢化可的松制剂在任何介绍中均未市售。 因此，按照标准做法制备复合制剂。 希伯伦谷大学医院的药房服务目前为这些患者提供液体氢化可的松制剂。 虽然液体制剂通常由于其更好的剂量调整和提高儿科患者的可接受性而受到青睐，但它们也有局限性，例如较短的保质期、可能的特殊储存条件以及由于苦味活性成分导致的味道问题。 在某些情况下，特别是对于采用既定剂量和恒定剂量的长期治疗，可以考虑其他选择，例如胶囊。 胶囊具有更长的稳定性、更长的有效期，并且不需要特殊的储存条件。
在此背景下，本研究旨在确定与通常首选的液体制剂相比，使用体积给药装置（M3DIMAKERTM 3D 打印机）制备的氢化可的松咀嚼片形式的新固体行政配方的耐受性和接受度。 每种制剂将施用三个月。 评估结果将使我们能够通过提供具有更好耐受性和接受性的配方来改善对儿科患者的帮助。 该研究将在希伯伦谷大学医院进行，由药学服务部与儿科内分泌服务部合作领导。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Carlos Javier Parramón Teixidó
- 电话号码：6017 +3492746017
- 邮箱：carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
研究联系人备份
- 姓名：Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- 电话号码：4010 +34934894010
- 邮箱：ceic@vhir.org
学习地点
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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接触：
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- 电话号码：+3492746017
- 邮箱：carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 门诊患者，男女，年龄≥6岁，无吞咽问题，且在父母或监护人和/或患者签署知情同意书时年龄不超过17岁。
- 诊断肾上腺增生或孤立性原发性肾上腺功能不全或全垂体功能减退症（继发性或三级肾上腺功能不全）。
排除标准：
- 已知对氢化可的松制剂中的任何赋形剂过敏。
- 研究医生认为存在不遵守治疗风险的任何疾病或情况（代偿失调）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：咀嚼片组
一组患者接受咀嚼片形式的新型氢化可的松配方。
该组患者将口服 3D 打印咀嚼片，为期三个月。
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以咀嚼片形式提供的新型氢化可的松制剂的给药。
每片药片均由体积给药装置（3D 打印机）制造，含有精确剂量的氢化可的松。
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有源比较器：口服混悬剂组
接受口服溶液形式的标准氢化可的松制剂的患者组。
该组患者将在三个月内口服该溶液。
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给予标准氢化可的松口服混悬液。
该溶液基于简单糖浆，每毫升含有 1 毫克氢化可的松。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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两种复合口服氢化可的松制剂的耐受性和接受度
大体时间：6个月
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耐受性将使用五点问卷进行评估，而可接受性将使用享乐面部量表进行测量。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每种氢化可的松配方的功效、依从性和安全性
大体时间：6个月
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疗效将通过氢化可的松剂量与上次就诊相比的百分比变化、并发问题的存在以及因潜在病症导致的急诊室就诊来评估。 将通过监测药房服务的药物配发情况并计算退回的药物来评估治疗依从性。 将通过报告治疗的潜在不良反应、并发问题的存在以及随访期间的急诊室就诊来评估安全性。 |
6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Hospital Universitari Vall d'Hebron、Hospital Vall d'hebrón
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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