Tollerabilità e accettazione di due formulazioni di composti orali di idrocortisone per la pediatria
Lo studio mira a valutare la tollerabilità e l'accettazione di due formulazioni composte di idrocortisone preparate presso il servizio di farmacia dell'Ospedale universitario Vall d'Hebron (VHUH): una, una sospensione orale e l'altra, compresse masticabili preparate utilizzando un dispositivo di dosaggio del volume (M3DIMAKER 3D stampante). L’obiettivo principale è migliorare la cura del paziente e l’aderenza tra i pazienti pediatrici.
Questo studio prospettico e sperimentale utilizza un disegno randomizzato e crossover e si svolgerà esclusivamente presso VHUH. Verranno reclutati circa 25-30 pazienti eleggibili con diagnosi di iperplasia surrenalica, insufficienza surrenalica primaria isolata o panipopituitarismo. Ciascun paziente riceverà ciascuna formulazione di idrocortisone per un periodo di 3 mesi, per un totale di 6 mesi di trattamento per paziente. Tutti i pazienti riceveranno il farmaco alla dose abituale ed entrambe le formulazioni per valutarne la tollerabilità e l'accettazione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'insufficienza surrenalica deriva da una sintesi inadeguata degli ormoni surrenalici, con forme primarie, secondarie o terziarie a seconda della localizzazione del difetto: surrenale, ipofisi o ipotalamica. L’idrocortisone (17-idrossicorticosterone) è il sostituto preferito del cortisolo.
Le formulazioni pediatriche di idrocortisone non sono disponibili in commercio in nessuna presentazione. Di conseguenza, le formulazioni composte vengono preparate come pratica standard. Il servizio di farmacia dell'Ospedale universitario Vall d'Hebron attualmente fornisce una formulazione liquida di idrocortisone per questi pazienti. Sebbene le formulazioni liquide siano spesso preferite grazie al loro migliore aggiustamento della dose e alla migliore accettabilità da parte dei pazienti pediatrici, presentano limitazioni come una durata di conservazione più breve, possibili condizioni di conservazione speciali e problemi di gusto dovuti a principi attivi amari. In alcuni casi, in particolare per trattamenti cronici con dosi stabilite e costanti, possono essere prese in considerazione altre opzioni come le capsule. Le capsule offrono una stabilità più lunga, date di scadenza più lunghe e non richiedono condizioni di conservazione speciali.
In questo contesto, questo studio mira a determinare la tollerabilità e l’accettazione di una nuova formula magistrale solida sotto forma di compresse masticabili di idrocortisone, preparate utilizzando un dispositivo di dosaggio del volume (stampante 3D M3DIMAKERTM), rispetto alla formulazione liquida solitamente preferita. Ciascuna delle formulazioni verrà somministrata per tre mesi. La valutazione dei risultati ci consentirà di migliorare l’assistenza ai pazienti pediatrici offrendo la formulazione con migliore tollerabilità e accettazione. Lo studio si svolgerà presso l'Ospedale Universitario Vall d'Hebron, guidato dal Servizio di Farmacia in collaborazione con il Servizio di Endocrinologia Pediatrica.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numero di telefono: 6017 +3492746017
- Email: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Numero di telefono: 4010 +34934894010
- Email: ceic@vhir.org
Luoghi di studio
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Contatto:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numero di telefono: +3492746017
- Email: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali di entrambi i sessi, di età ≥ 6 anni senza problemi di deglutizione e fino a 17 anni, al momento della firma del documento di consenso informato da parte del/i genitore/i o tutore/i e/o pazienti.
- Diagnosi di iperplasia surrenale o insufficienza surrenalica primaria isolata o panipopituitarismo (insufficienza surrenalica secondaria o terziaria).
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota ad uno qualsiasi degli eccipienti nella formulazione di idrocortisone.
- Qualsiasi disturbo o situazione (scompenso) che, secondo il medico sperimentatore, comporta un rischio di mancata osservanza del trattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di compresse masticabili
Gruppo di pazienti che ricevono una nuova formulazione di idrocortisone sotto forma di compresse masticabili.
I pazienti di questo gruppo assumeranno le compresse masticabili stampate in 3D per via orale per una durata di tre mesi.
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Somministrazione di una nuova formulazione di idrocortisone fornita sotto forma di compresse masticabili.
Ogni compressa, prodotta con un dispositivo di dosaggio del volume (stampante 3D), contiene un dosaggio preciso di idrocortisone.
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Comparatore attivo: Gruppo di sospensione orale
Gruppo di pazienti che ricevono la formulazione standard di idrocortisone sotto forma di soluzione orale.
I pazienti di questo gruppo ingeriranno la soluzione per via orale per un periodo di tre mesi.
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Somministrazione di una sospensione orale standard di idrocortisone.
La soluzione, a base di sciroppo semplice, contiene 1 mg di idrocortisone per millilitro.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tollerabilità e accettazione delle due formulazioni di idrocortisone orale composte
Lasso di tempo: 6 mesi
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La tollerabilità sarà valutata utilizzando un questionario in cinque punti, mentre l'accettabilità sarà misurata utilizzando la scala facciale edonica.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia, conformità e sicurezza di ciascuna formulazione di idrocortisone
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'efficacia sarà valutata dalla variazione del dosaggio di idrocortisone in percentuale rispetto alla visita precedente, dalla presenza di problemi intercorrenti e dalle visite al pronto soccorso derivanti dalla condizione sottostante. L'aderenza al trattamento sarà valutata attraverso il monitoraggio delle dispense di farmaci da parte del Servizio di Farmacia e il conteggio dei farmaci restituiti. La sicurezza sarà valutata segnalando i potenziali effetti avversi del trattamento, la presenza di problemi intercorrenti e le visite al pronto soccorso durante il follow-up. |
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Cattedra di studio: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall D'Hebron
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Numero EudraCT)
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