Snášenlivost a přijatelnost dvou perorálních přípravků obsahujících hydrokortizon pro pediatrii
Cílem studie je vyhodnotit snášenlivost a přijatelnost dvou směsných formulací hydrokortizonu připravených ve Vall d'Hebron University Hospital (VHUH) Pharmacy Service: jedna, perorální suspenze a druhá, žvýkací tablety připravené pomocí objemového dávkovacího zařízení (M3DIMAKER 3D tiskárna). Hlavním cílem je zlepšit péči o pacienty a adherenci mezi dětskými pacienty.
Tato prospektivní experimentální studie využívá randomizovaný zkřížený design a bude probíhat výhradně ve VHUH. Bude přijato přibližně 25–30 vhodných pacientů s diagnózou adrenální hyperplazie, izolovaná primární adrenální insuficience nebo panhypopituitarismus. Každý pacient bude dostávat každou formulaci hydrokortizonu po dobu 3 měsíců, celkem 6 měsíců léčby na pacienta. Všichni pacienti dostanou lék ve své obvyklé dávce a obě formulace pro posouzení snášenlivosti a přijatelnosti.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Adrenální insuficience vzniká nedostatečnou syntézou hormonů nadledvin s primární, sekundární nebo terciární formou v závislosti na lokalizaci defektu – nadledvinky, hypofýza nebo hypotalamus. Hydrokortison (17-Hydroxykortikosteron) je preferovanou náhradou kortizolu.
Pediatrické formulace hydrokortizonu nejsou komerčně dostupné v žádném provedení. V důsledku toho se složené formulace připravují standardní praxí. Farmaceutická služba Fakultní nemocnice Vall d'Hebron v současné době poskytuje pro tyto pacienty tekutou formu hydrokortizonu. Zatímco kapalné formulace jsou často preferovány kvůli jejich lepší úpravě dávky a zlepšené přijatelnosti pediatrickými pacienty, mají omezení, jako je kratší doba skladování, možné speciální podmínky skladování a chuťové problémy kvůli hořkým aktivním složkám. V některých případech, zejména u chronické léčby se stanovenými a konstantními dávkami, lze zvážit jiné možnosti, jako jsou kapsle. Kapsle nabízejí delší stabilitu, delší dobu použitelnosti a nevyžadují zvláštní podmínky skladování.
V této souvislosti si tato studie klade za cíl zjistit snášenlivost a přijatelnost nové pevné magistraliter formulace ve formě žvýkacích hydrokortizonových tablet, připravených pomocí objemového dávkovacího zařízení (3D tiskárna M3DIMAKERTM), ve srovnání s obvykle preferovanou kapalnou formulací. Každá z formulací bude podávána po dobu tří měsíců. Vyhodnocení výsledků nám umožní zlepšit pomoc dětským pacientům tím, že nabídneme přípravek s lepší snášenlivostí a přijatelností. Studie bude probíhat ve Fakultní nemocnici Vall d'Hebron pod vedením Pharmacy Service ve spolupráci s Pediatric Endokrinology Service.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonní číslo: 6017 +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Telefonní číslo: 4010 +34934894010
- E-mail: ceic@vhir.org
Studijní místa
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonní číslo: +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ambulantní pacienti obou pohlaví ve věku ≥ 6 let bez problémů s polykáním a do 17 let v době podpisu dokumentu o informovaném souhlasu rodičem (rodiči) nebo opatrovníkem (opatrovníky) a/nebo pacienty.
- Diagnóza adrenální hyperplazie nebo izolované primární adrenální insuficience nebo panhypopituitarismu (sekundární nebo terciární adrenální insuficience).
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku ve formulaci hydrokortizonu.
- Jakákoli porucha nebo situace (dekompenzace), která podle názoru vyšetřujícího lékaře představuje riziko nedodržení léčby.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina žvýkacích tablet
Skupina pacientů dostávajících novou formulaci hydrokortizonu ve formě žvýkacích tablet.
Pacienti v této skupině budou užívat 3D tištěné žvýkací tablety perorálně po dobu tří měsíců.
|
Podávání nové hydrokortizonové formulace poskytované jako žvýkací tablety.
Každá tableta vyrobená pomocí objemového dávkovacího zařízení (3D tiskárna) obsahuje přesné dávkování hydrokortizonu.
|
|
Aktivní komparátor: Oral Suspension Group
Skupina pacientů dostávajících standardní hydrokortisonovou formulaci ve formě perorálního roztoku.
Pacienti v této skupině budou perorálně přijímat roztok po dobu tří měsíců.
|
Podávání standardní perorální suspenze hydrokortizonu.
Roztok na bázi jednoduchého sirupu obsahuje 1 mg hydrokortizonu na mililitr.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snášenlivost a přijatelnost dvou složených orálních hydrokortisonových formulací
Časové okno: 6 měsíců
|
Snášenlivost bude hodnocena pomocí pětibodového dotazníku, zatímco přijatelnost bude měřena pomocí hedonické obličejové škály.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost, shoda a bezpečnost každé formulace hydrokortizonu
Časové okno: 6 měsíců
|
Účinnost bude hodnocena odchylkou v dávce hydrokortizonu v procentech ve srovnání s předchozí návštěvou, přítomností interkurentních problémů a návštěvami pohotovosti vyplývajícími ze základního stavu. Dodržování léčby bude odhadnuto prostřednictvím sledování výdejů léků z lékárenské služby a započítáním vrácených léků. Bezpečnost bude hodnocena hlášením potenciálních nežádoucích účinků léčby, přítomností interkurentních problémů a návštěvami pohotovosti během sledování. |
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall D'Hebron
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .