Tolerabilidad y aceptación de dos formulaciones compuestas de hidrocortisona oral para pediatría
El estudio tiene como objetivo evaluar la tolerabilidad y aceptación de dos formulaciones compuestas de hidrocortisona preparadas en el Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Vall d'Hebron (VHUH): una, una suspensión oral y otra, comprimidos masticables preparados mediante un dosificador de volumen (M3DIMAKER 3D impresora). El objetivo principal es mejorar la atención al paciente y la adherencia entre los pacientes pediátricos.
Este estudio experimental prospectivo emplea un diseño cruzado aleatorio y se llevará a cabo únicamente en VHUH. Aproximadamente 25-30 pacientes elegibles diagnosticados con hiperplasia suprarrenal, Se reclutará insuficiencia suprarrenal primaria aislada o panhipopituitarismo. Cada paciente recibirá cada formulación de hidrocortisona por un período de 3 meses, totalizando 6 meses de tratamiento por paciente. Todos los pacientes recibirán el medicamento en su dosis habitual y ambas formulaciones para evaluar la tolerabilidad y aceptación.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La insuficiencia suprarrenal surge de una síntesis inadecuada de hormonas suprarrenales, con formas primarias, secundarias o terciarias según la ubicación del defecto: suprarrenal, pituitaria o hipotalámica. La hidrocortisona (17-hidroxicorticosterona) es el reemplazo de cortisol preferido.
Las formulaciones pediátricas de hidrocortisona no están disponibles comercialmente en ninguna presentación. En consecuencia, las formulaciones compuestas se preparan como práctica estándar. Actualmente, el Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Vall d'Hebron dispone de una formulación líquida de hidrocortisona para estos pacientes. Si bien a menudo se prefieren las formulaciones líquidas debido a su mejor ajuste de dosis y mayor aceptabilidad por parte de los pacientes pediátricos, tienen limitaciones como una vida útil más corta, posibles condiciones especiales de almacenamiento y problemas de sabor debido a los ingredientes activos amargos. En algunos casos, particularmente para tratamientos crónicos con dosis establecidas y constantes, se pueden considerar otras opciones como las cápsulas. Las cápsulas ofrecen una estabilidad más prolongada, fechas de caducidad más largas y no requieren condiciones especiales de almacenamiento.
En este contexto, este estudio tiene como objetivo determinar la tolerabilidad y aceptación de una nueva fórmula magistral sólida en forma de tabletas masticables de hidrocortisona, preparadas mediante un dispositivo dosificador de volumen (impresora 3D M3DIMAKERTM), en comparación con la formulación líquida habitualmente preferida. Cada una de las formulaciones se administrará durante tres meses. La evaluación de los resultados nos permitirá mejorar la asistencia a los pacientes pediátricos ofreciendo la formulación con mejor tolerabilidad y aceptación. El estudio se llevará a cabo en el Hospital Universitario Vall d'Hebron, liderado por el Servicio de Farmacia en colaboración con el Servicio de Endocrinología Pediátrica.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Número de teléfono: 6017 +3492746017
- Correo electrónico: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Número de teléfono: 4010 +34934894010
- Correo electrónico: ceic@vhir.org
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Contacto:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Número de teléfono: +3492746017
- Correo electrónico: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ambulatorios de ambos sexos, ≥ 6 años sin problemas de deglución y hasta 17 años, al momento de la firma del documento de consentimiento informado por parte de los padres o tutores y/o pacientes.
- Diagnóstico de hiperplasia suprarrenal o insuficiencia suprarrenal primaria aislada o panhipopituitarismo (insuficiencia suprarrenal secundaria o terciaria).
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a alguno de los excipientes de la formulación de hidrocortisona.
- Cualquier trastorno o situación (descompensación) que, a juicio del médico investigador, suponga un riesgo de incumplimiento del tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tabletas masticables
Grupo de pacientes que reciben una nueva formulación de hidrocortisona en forma de comprimidos masticables.
Los pacientes de este grupo tomarán las tabletas masticables impresas en 3D por vía oral durante tres meses.
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Administración de una nueva formulación de hidrocortisona proporcionada en forma de tabletas masticables.
Cada comprimido, fabricado con un dosificador de volumen (impresora 3D), contiene una dosis precisa de hidrocortisona.
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Comparador activo: Grupo de suspensión oral
Grupo de pacientes que reciben la formulación estándar de hidrocortisona en forma de solución oral.
Los pacientes de este grupo ingerirán la solución por vía oral durante un período de tres meses.
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Administración de una suspensión oral estándar de hidrocortisona.
La solución, a base de jarabe simple, contiene 1 mg de hidrocortisona por mililitro.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tolerabilidad y aceptación de las dos formulaciones compuestas de hidrocortisona oral.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La tolerabilidad se evaluará mediante un cuestionario de cinco puntos, mientras que la aceptabilidad se medirá mediante la escala facial hedónica.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia, cumplimiento y seguridad de cada formulación de hidrocortisona.
Periodo de tiempo: 6 meses
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La eficacia se evaluará mediante la variación en la dosis de hidrocortisona como porcentaje en comparación con la visita anterior, la presencia de problemas intercurrentes y visitas a la sala de emergencias resultantes de la condición subyacente. La adherencia al tratamiento se estimará mediante el seguimiento de las dispensaciones de medicamentos desde el Servicio de Farmacia y el conteo de los medicamentos devueltos. La seguridad se evaluará informando los posibles efectos adversos del tratamiento, la presencia de problemas intercurrentes y visitas a la sala de emergencias durante el seguimiento. |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Silla de estudio: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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