Tolerancja i akceptacja dwóch doustnych preparatów złożonych hydrokortyzonu dla dzieci
Celem badania jest ocena tolerancji i akceptacji dwóch złożonych preparatów hydrokortyzonu przygotowanych w służbie farmaceutycznej Szpitala Uniwersyteckiego Vall d'Hebron (VHUH): jednego w postaci zawiesiny doustnej i drugiego w postaci tabletek do żucia przygotowanych za pomocą urządzenia do dozowania objętościowego (M3DIMAKER 3D). drukarka). Głównym celem jest poprawa opieki nad pacjentem i przestrzegania zaleceń przez pacjentów pediatrycznych.
To prospektywne, eksperymentalne badanie ma charakter randomizowany i krzyżowy i będzie przeprowadzane wyłącznie w VHUH. Do badania zostanie włączonych około 25–30 kwalifikujących się pacjentów, u których zdiagnozowano przerost nadnerczy, izolowaną pierwotną niedoczynność kory nadnerczy lub niedoczynność przysadki. Każdy pacjent będzie otrzymywał każdy preparat hydrokortyzonu przez okres 3 miesięcy, co daje w sumie 6 miesięcy leczenia na pacjenta. Wszyscy pacjenci otrzymają lek w zwykłej dawce i w obu postaciach w celu oceny tolerancji i akceptacji.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niedoczynność nadnerczy wynika z niewystarczającej syntezy hormonów nadnerczy i może mieć postać pierwotną, wtórną lub trzeciorzędową, w zależności od umiejscowienia wady – nadnercza, przysadki mózgowej lub podwzgórza. Preferowanym substytutem kortyzolu jest hydrokortyzon (17-hydroksykortykosteron).
Preparaty hydrokortyzonu dla dzieci nie są dostępne w handlu w żadnej postaci. W rezultacie, w ramach standardowej praktyki przygotowuje się złożone preparaty. Służba farmaceutyczna szpitala uniwersyteckiego Vall d'Hebron dostarcza obecnie tym pacjentom płynny preparat hydrokortyzonu. Chociaż często preferowane są preparaty ciekłe ze względu na lepsze dostosowanie dawki i lepszą tolerancję przez pacjentów pediatrycznych, mają one ograniczenia, takie jak krótszy okres trwałości, możliwe specjalne warunki przechowywania i problemy ze smakiem spowodowane gorzkimi składnikami aktywnymi. W niektórych przypadkach, szczególnie w przypadku leczenia przewlekłego ustalonymi i stałymi dawkami, można rozważyć inne opcje, takie jak kapsułki. Kapsułki zapewniają dłuższą stabilność, dłuższe daty ważności i nie wymagają specjalnych warunków przechowywania.
W tym kontekście niniejsze badanie ma na celu określenie tolerancji i akceptacji nowej stałej receptury leku w postaci tabletek z hydrokortyzonem do żucia, przygotowanej przy użyciu urządzenia do dozowania objętościowego (drukarka 3D M3DIMAKERTM), w porównaniu z zwykle preferowaną formulacją płynną. Każdy z preparatów będzie podawany przez trzy miesiące. Ocena wyników umożliwi nam ulepszenie pomocy pacjentom pediatrycznym poprzez zaoferowanie preparatu o lepszej tolerancji i akceptacji. Badanie odbędzie się w szpitalu uniwersyteckim Vall d'Hebron pod kierownictwem Wydziału Farmacji we współpracy z Wydziałem Endokrynologii Dziecięcej.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numer telefonu: 6017 +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Numer telefonu: 4010 +34934894010
- E-mail: ceic@vhir.org
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numer telefonu: +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ambulatoryjni obu płci, w wieku ≥ 6 lat bez problemów z połykaniem i do 17 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody przez rodzica(-ów) lub opiekuna(-ów) i/lub pacjentów.
- Rozpoznanie przerostu nadnerczy lub izolowanej pierwotnej niedoczynności nadnerczy lub niedoczynności przysadki (wtórna lub trzeciorzędowa niewydolność nadnerczy).
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu hydrokortyzonu.
- Każde zaburzenie lub sytuacja (dekompensacja), która w opinii lekarza prowadzącego stwarza ryzyko niezastosowania się do leczenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa tabletek do żucia
Grupa pacjentów otrzymujących nowy preparat hydrokortyzonu w postaci tabletek do żucia.
Pacjenci w tej grupie będą przyjmować doustnie wydrukowane w 3D tabletki do żucia przez okres trzech miesięcy.
|
Podawanie nowego preparatu hydrokortyzonu w postaci tabletek do żucia.
Każda tabletka, wyprodukowana z urządzeniem do dozowania objętościowego (drukarka 3D), zawiera precyzyjną dawkę hydrokortyzonu.
|
|
Aktywny komparator: Grupa zawieszenia doustnego
Grupa pacjentów otrzymujących standardowy preparat hydrokortyzonu w postaci roztworu doustnego.
Pacjenci w tej grupie będą przyjmować roztwór doustnie przez okres trzech miesięcy.
|
Podanie standardowej zawiesiny doustnej hydrokortyzonu.
Roztwór na bazie syropu prostego zawiera 1 mg hydrokortyzonu na mililitr.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Tolerancja i akceptacja dwóch złożonych doustnych preparatów hydrokortyzonu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Tolerancja będzie oceniana za pomocą pięciopunktowego kwestionariusza, natomiast akceptowalność będzie mierzona za pomocą hedonicznej skali twarzy.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność, zgodność i bezpieczeństwo każdego preparatu hydrokortyzonu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Skuteczność zostanie oceniona na podstawie procentowej zmiany dawki hydrokortyzonu w porównaniu z poprzednią wizytą, obecności współistniejących problemów i wizyt na izbie przyjęć wynikających z choroby podstawowej. Przestrzeganie zasad leczenia będzie oceniane na podstawie monitorowania wydawanych leków przez aptekę i liczenia zwróconych leków. Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez zgłoszenie potencjalnych działań niepożądanych leczenia, obecność współistniejących problemów i wizyty na izbie przyjęć w trakcie obserwacji. |
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall D'Hebron
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .