Tolerabilitet och acceptans av två orala hydrokortisonkompositioner för pediatrik
Studien syftar till att utvärdera tolerabiliteten och acceptansen av två sammansatta formuleringar av hydrokortison framställda på Vall d'Hebron University Hospital (VHUH) Pharmacy Service: en, en oral suspension och den andra, tuggtabletter framställda med hjälp av en volymdoseringsanordning (M3DIMAKER 3D skrivare). Huvudmålet är att förbättra patientvården och följsamheten bland pediatriska patienter.
Denna prospektiva, experimentella studie använder en randomiserad crossover-design och kommer att äga rum enbart på VHUH. Cirka 25-30 kvalificerade patienter med diagnosen binjurehyperplasi, isolerad primär binjurebarksvikt eller panhypopituitarism kommer att rekryteras. Varje patient kommer att få varje hydrokortisonformulering under en period av 3 månader, totalt 6 månaders behandling per patient. Alla patienter kommer att få medicinen i sin vanliga dos och båda formuleringarna för att bedöma tolerabilitet och acceptans.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Binjureinsufficiens uppstår från otillräcklig syntes av binjurehormoner, med primära, sekundära eller tertiära former beroende på defektens läge - binjure, hypofys eller hypotalamus. Hydrokortison (17-hydroxikortikosteron) är den föredragna kortisolersättningen.
Pediatriska hydrokortisonformuleringar är inte kommersiellt tillgängliga i någon presentation. Följaktligen framställs sammansatta formuleringar som standardpraxis. Vall d'Hebron University Hospitals Apotekstjänst tillhandahåller för närvarande en flytande hydrokortisonformulering för dessa patienter. Även om flytande formuleringar ofta föredras på grund av deras bättre dosjustering och förbättrade acceptans hos pediatriska patienter, har de begränsningar såsom kortare hållbarhet, möjliga speciella lagringsförhållanden och smakproblem på grund av bittra aktiva ingredienser. I vissa fall, särskilt för kroniska behandlingar med fastställda och konstanta doser, kan andra alternativ såsom kapslar övervägas. Kapslar ger längre stabilitet, längre utgångsdatum och kräver inga speciella förvaringsförhållanden.
I detta sammanhang syftar denna studie till att fastställa tolerabiliteten och acceptansen av en ny fast magistral formel i form av tuggbara hydrokortisontabletter, framställda med hjälp av en volymdoseringsanordning (M3DIMAKERTM 3D-skrivare), jämfört med den vanligtvis föredragna flytande formuleringen. Var och en av formuleringarna kommer att administreras under tre månader. Genom att utvärdera resultaten kommer vi att kunna förbättra assistansen till pediatriska patienter genom att erbjuda formuleringen med bättre tolerabilitet och acceptans. Studien kommer att äga rum på Vall d'Hebrons universitetssjukhus, ledd av Apotekstjänsten i samarbete med Pediatric Endocrinology Service.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonnummer: 6017 +3492746017
- E-post: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Studera Kontakt Backup
- Namn: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Telefonnummer: 4010 +34934894010
- E-post: ceic@vhir.org
Studieorter
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Kontakt:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonnummer: +3492746017
- E-post: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Öppenvårdspatienter av båda könen, ≥ 6 år utan sväljproblem och upp till 17 år, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtyckesdokumentet av föräldrar eller vårdnadshavare och/eller patienter.
- Diagnos av binjurehyperplasi eller isolerad primär binjurebarkinsufficiens eller panhypopituitarism (sekundär eller tertiär binjurebarkinsufficiens).
Exklusions kriterier:
- Känd överkänslighet mot något av hjälpämnena i formuleringen av hydrokortison.
- Varje störning eller situation (dekompensation) som enligt den utredande läkarens uppfattning innebär risk för att behandlingen inte följs.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp för tuggtabletter
Grupp patienter som får en ny hydrokortisonformulering i form av tuggtabletter.
Patienter i denna grupp kommer att ta de 3D-utskrivna tuggtabletterna oralt under tre månader.
|
Administrering av en ny hydrokortisonformulering tillhandahållen som tuggtabletter.
Varje tablett, tillverkad med en volymdoseringsanordning (3D-skrivare), innehåller en exakt dos av hydrokortison.
|
|
Aktiv komparator: Oral Suspension Group
Grupp patienter som får standardhydrokortisonformuleringen i form av en oral lösning.
Patienter i denna grupp kommer att inta lösningen oralt under en period av tre månader.
|
Administrering av en standard oral suspension av hydrokortison.
Lösningen, baserad på enkel sirap, innehåller 1 mg hydrokortison per milliliter.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet och acceptans av de två sammansatta orala hydrokortisonformuleringarna
Tidsram: 6 månader
|
Tolerabilitet kommer att bedömas med hjälp av ett fempunkts frågeformulär, medan acceptans kommer att mätas med hjälp av den hedoniska ansiktsskalan.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt, överensstämmelse och säkerhet för varje hydrokortisonformulering
Tidsram: 6 månader
|
Effekten kommer att bedömas av variationen i hydrokortisondosering i procent jämfört med föregående besök, förekomsten av interkurrenta problem och akutbesök till följd av det underliggande tillståndet. Behandlingsföljsamhet kommer att uppskattas genom att övervaka läkemedelsdispenser från Apotekstjänsten och räkna med returläkemedel. Säkerheten kommer att utvärderas genom att rapportera potentiella negativa effekter av behandlingen, förekomsten av interkurrenta problem och akutmottagningsbesök under uppföljningen. |
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Studiestol: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .