Tolérance et acceptation de deux formulations orales de composés d'hydrocortisone pour la pédiatrie
L'étude vise à évaluer la tolérabilité et l'acceptation de deux formulations composées d'hydrocortisone préparées dans le service pharmaceutique de l'hôpital universitaire de Vall d'Hébron (VHUH) : l'une, une suspension buvable et l'autre, des comprimés à croquer préparés à l'aide d'un dispositif de dosage volumétrique (M3DIMAKER 3D imprimante). L'objectif principal est d'améliorer les soins et l'observance des patients pédiatriques.
Cette étude prospective et expérimentale utilise une conception croisée randomisée et se déroulera uniquement au VHUH. Environ 25 à 30 patients éligibles diagnostiqués avec une hyperplasie surrénalienne, une insuffisance surrénalienne primaire isolée ou un panhypopituitarisme seront recrutés. Chaque patient recevra chaque formulation d'hydrocortisone pendant une période de 3 mois, totalisant 6 mois de traitement par patient. Tous les patients recevront le médicament à leur dose habituelle et les deux formulations pour évaluer la tolérabilité et l'acceptation.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'insuffisance surrénalienne résulte d'une synthèse insuffisante des hormones surrénaliennes, avec des formes primaires, secondaires ou tertiaires selon la localisation de l'anomalie : surrénalienne, hypophysaire ou hypothalamique. L'hydrocortisone (17-Hydroxycorticostérone) est le substitut préféré du cortisol.
Les formulations pédiatriques d’hydrocortisone ne sont disponibles dans le commerce sous aucune forme. Par conséquent, des formulations composées sont préparées comme pratique standard. Le service pharmaceutique de l'hôpital universitaire Vall d'Hébron fournit actuellement une formulation liquide d'hydrocortisone à ces patients. Bien que les formulations liquides soient souvent préférées en raison de leur meilleur ajustement de dose et de leur meilleure acceptabilité par les patients pédiatriques, elles présentent des limites telles qu'une durée de conservation plus courte, d'éventuelles conditions de stockage spéciales et des problèmes de goût dus aux principes actifs amers. Dans certains cas, notamment pour les traitements chroniques à doses établies et constantes, d’autres options comme les gélules peuvent être envisagées. Les capsules offrent une stabilité plus longue, des dates de péremption plus longues et ne nécessitent pas de conditions de stockage particulières.
Dans ce contexte, cette étude vise à déterminer la tolérabilité et l'acceptation d'une nouvelle formule magistrale solide sous forme de comprimés d'hydrocortisone à croquer, préparés à l'aide d'un appareil de dosage volumétrique (imprimante 3D M3DIMAKERTM), par rapport à la formulation liquide habituellement préférée. Chacune des formulations sera administrée pendant trois mois. L'évaluation des résultats nous permettra d'améliorer l'assistance aux patients pédiatriques en proposant la formulation avec une meilleure tolérance et acceptation. L'étude se déroulera à l'hôpital universitaire Vall d'Hebron, dirigée par le service de pharmacie en collaboration avec le service d'endocrinologie pédiatrique.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numéro de téléphone: 6017 +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Numéro de téléphone: 4010 +34934894010
- E-mail: ceic@vhir.org
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Contact:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Numéro de téléphone: +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients ambulatoires des deux sexes, âgés de ≥ 6 ans sans problèmes de déglutition et jusqu'à 17 ans, au moment de la signature du document de consentement éclairé par le(s) parent(s) ou tuteur(s) et/ou les patients.
- Diagnostic d'hyperplasie surrénalienne ou d'insuffisance surrénalienne primaire isolée ou de panhypopituitarisme (insuffisance surrénalienne secondaire ou tertiaire).
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue à l'un des excipients de la formulation d'hydrocortisone.
- Tout trouble ou situation (décompensation) qui, de l'avis du médecin enquêteur, présente un risque de non-observance du traitement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe de comprimés à croquer
Groupe de patients recevant une nouvelle formulation d'hydrocortisone sous forme de comprimés à croquer.
Les patients de ce groupe prendront les comprimés à croquer imprimés en 3D par voie orale pendant une durée de trois mois.
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Administration d'une nouvelle formulation d'hydrocortisone fournie sous forme de comprimés à croquer.
Chaque comprimé, fabriqué avec un doseur volumétrique (imprimante 3D), contient un dosage précis d'hydrocortisone.
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Comparateur actif: Groupe de suspension orale
Groupe de patients recevant la formulation standard d'hydrocortisone sous forme de solution buvable.
Les patients de ce groupe ingéreront la solution par voie orale sur une période de trois mois.
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Administration d'une suspension buvable standard d'hydrocortisone.
La solution, à base de sirop simple, contient 1 mg d'hydrocortisone par millilitre.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Tolérance et acceptation des deux formulations orales composées d'hydrocortisone
Délai: 6 mois
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La tolérance sera évaluée à l'aide d'un questionnaire en cinq points, tandis que l'acceptabilité sera mesurée à l'aide de l'échelle faciale hédonique.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité, conformité et sécurité de chaque formulation d'hydrocortisone
Délai: 6 mois
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L'efficacité sera évaluée par la variation du dosage d'hydrocortisone en pourcentage par rapport à la visite précédente, la présence de problèmes intercurrents et les visites aux urgences résultant de l'affection sous-jacente. L'observance du traitement sera estimée en surveillant les dispensations de médicaments du service pharmaceutique et en comptant les médicaments retournés. La sécurité sera évaluée en signalant les effets indésirables potentiels du traitement, la présence de problèmes intercurrents et les visites aux urgences pendant le suivi. |
6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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