Tolerabilitet og aksept av to orale hydrokortisonblandinger for pediatri
Studien tar sikte på å evaluere tolerabiliteten og aksepten av to sammensatte formuleringer av hydrokortison fremstilt i Vall d'Hebron University Hospital (VHUH) Pharmacy Service: den ene, en oral suspensjon og den andre, tyggetabletter tilberedt med en volumdoseringsenhet (M3DIMAKER 3D skriver). Hovedmålet er å forbedre pasientbehandlingen og etterlevelsen blant pediatriske pasienter.
Denne prospektive, eksperimentelle studien bruker et randomisert, crossover-design og vil kun finne sted ved VHUH. Omtrent 25-30 kvalifiserte pasienter diagnostisert med binyrehyperplasi, isolert primær binyrebarksvikt eller panhypopituitarisme vil bli rekruttert. Hver pasient vil motta hver hydrokortisonformulering i en periode på 3 måneder, totalt 6 måneders behandling per pasient. Alle pasienter vil motta medisinen i sin vanlige dose og begge formuleringene for å vurdere tolerabilitet og aksept.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Adrenal insuffisiens oppstår fra utilstrekkelig syntese av binyrehormoner, med primære, sekundære eller tertiære former avhengig av defektens plassering - binyre, hypofyse eller hypotalamus. Hydrokortison (17-hydroksykortikosteron) er den foretrukne kortisolerstatningen.
Pediatriske hydrokortisonformuleringer er ikke kommersielt tilgjengelige i noen presentasjon. Følgelig fremstilles sammensatte formuleringer som standard praksis. Vall d'Hebron University Hospital's Pharmacy Service tilbyr for tiden en flytende hydrokortisonformulering for disse pasientene. Mens flytende formuleringer ofte foretrekkes på grunn av deres bedre dosejustering og forbedret aksept hos pediatriske pasienter, har de begrensninger som kortere holdbarhet, mulige spesielle lagringsforhold og smaksproblemer på grunn av bitre aktive ingredienser. I noen tilfeller, spesielt for kroniske behandlinger med etablerte og konstante doser, kan andre alternativer som kapsler vurderes. Kapslene gir lengre stabilitet, lengre utløpsdatoer og krever ikke spesielle oppbevaringsbetingelser.
I denne sammenhengen har denne studien som mål å bestemme tolerabiliteten og aksepten av en ny fast magistral formel i form av tyggbare hydrokortisontabletter, fremstilt ved bruk av en volumdoseringsenhet (M3DIMAKERTM 3D-printer), sammenlignet med den vanligvis foretrukne flytende formuleringen. Hver av formuleringene vil bli administrert i tre måneder. Evaluering av resultatene vil tillate oss å forbedre bistanden til pediatriske pasienter ved å tilby formuleringen med bedre toleranse og aksept. Studien vil finne sted ved Vall d'Hebron universitetssykehus, ledet av Apotektjenesten i samarbeid med Pediatric Endocrinology Service.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonnummer: 6017 +3492746017
- E-post: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Studer Kontakt Backup
- Navn: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Telefonnummer: 4010 +34934894010
- E-post: ceic@vhir.org
Studiesteder
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Ta kontakt med:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefonnummer: +3492746017
- E-post: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Polikliniske pasienter av begge kjønn, ≥ 6 år uten svelgeproblemer og opptil 17 år, på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykkedokumentet av foreldre(r) eller verge(r) og/eller pasienter.
- Diagnose av adrenal hyperplasi eller isolert primær binyrebarkinsuffisiens eller panhypopituitarisme (sekundær eller tertiær binyrebarkinsuffisiens).
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i formuleringen av hydrokortison.
- Enhver lidelse eller situasjon (dekompensasjon) som etter undersøkende leges oppfatning utgjør en risiko for manglende etterlevelse av behandlingen.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tyggetablettgruppe
Gruppe pasienter som får en ny hydrokortisonformulering i form av tyggetabletter.
Pasienter i denne gruppen vil ta de 3D-trykte tyggetablettene oralt i en varighet på tre måneder.
|
Administrering av en ny hydrokortisonformulering levert som tyggetabletter.
Hver tablett, produsert med en volumdoseringsenhet (3D-printer), inneholder en nøyaktig dosering av hydrokortison.
|
|
Aktiv komparator: Oral Suspension Group
Gruppe av pasienter som får standard hydrokortisonformulering i form av en mikstur.
Pasienter i denne gruppen vil oralt innta løsningen over en periode på tre måneder.
|
Administrering av en standard hydrokortison oral suspensjon.
Løsningen, basert på enkel sirup, inneholder 1mg hydrokortison per milliliter.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet og aksept av de to sammensatte orale hydrokortisonformuleringene
Tidsramme: 6 måneder
|
Tolerabilitet vil bli vurdert ved hjelp av et fempunkts spørreskjema, mens akseptabilitet vil bli målt ved bruk av hedonisk ansiktsskala.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt, samsvar og sikkerhet for hver hydrokortisonformulering
Tidsramme: 6 måneder
|
Effekten vil bli vurdert ut fra variasjonen i hydrokortisondosering i prosent sammenlignet med forrige besøk, tilstedeværelsen av interkurrente problemer og legevaktbesøk som følge av den underliggende tilstanden. Behandlingsetterlevelse vil bli estimert gjennom overvåking av legemiddeldispensasjoner fra Apotektjenesten og telling av returnerte legemidler. Sikkerheten vil bli evaluert ved å rapportere potensielle bivirkninger av behandlingen, tilstedeværelsen av interkurrente problemer og legevaktbesøk under oppfølging. |
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'Hebron
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .