Verdraagbaarheid en acceptatie van twee orale hydrocortisonsamenstellingen voor kindergeneeskunde
Het onderzoek heeft tot doel de verdraagbaarheid en acceptatie te evalueren van twee samengestelde formuleringen van hydrocortison, bereid in de Apotheekdienst van het Vall d'Hebron Universitair Ziekenhuis (VHUH): de ene, een orale suspensie en de andere, kauwtabletten bereid met behulp van een volumedoseringsapparaat (M3DIMAKER 3D printer). Het belangrijkste doel is het verbeteren van de patiëntenzorg en de therapietrouw onder pediatrische patiënten.
Dit prospectieve, experimentele onderzoek maakt gebruik van een gerandomiseerd, crossover-ontwerp en zal uitsluitend bij VHUH plaatsvinden. Ongeveer 25-30 in aanmerking komende patiënten met de diagnose bijnierhyperplasie, geïsoleerde primaire bijnierinsufficiëntie of panhypopituïtarisme zullen worden gerekruteerd. Elke patiënt krijgt elke hydrocortisonformulering gedurende een periode van 3 maanden, wat neerkomt op een behandeling van in totaal 6 maanden per patiënt. Alle patiënten krijgen de medicatie in hun gebruikelijke dosis en beide formuleringen om de verdraagbaarheid en acceptatie te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Bijnierinsufficiëntie komt voort uit een inadequate synthese van bijnierhormonen, met primaire, secundaire of tertiaire vormen, afhankelijk van de locatie van het defect: bijnier, hypofyse of hypothalamus. Hydrocortison (17-Hydroxycorticosteron) is de cortisolvervanger die de voorkeur heeft.
Hydrocortisonformuleringen voor kinderen zijn in geen enkele presentatie in de handel verkrijgbaar. Dientengevolge worden samengestelde formuleringen als standaardpraktijk bereid. De apotheekdienst van het Universitair Ziekenhuis Vall d'Hebron levert momenteel een vloeibare hydrocortisonformulering voor deze patiënten. Hoewel vloeibare formuleringen vaak de voorkeur hebben vanwege hun betere dosisaanpassing en verbeterde aanvaardbaarheid door pediatrische patiënten, hebben ze beperkingen zoals een kortere houdbaarheid, mogelijke speciale bewaaromstandigheden en smaakproblemen als gevolg van bittere actieve ingrediënten. In sommige gevallen, vooral bij chronische behandelingen met vaste en constante doses, kunnen andere opties, zoals capsules, worden overwogen. Capsules bieden een langere stabiliteit, langere houdbaarheidsdata en vereisen geen speciale bewaarcondities.
In deze context heeft deze studie tot doel de verdraagbaarheid en acceptatie te bepalen van een nieuwe vaste magistrale formule in de vorm van kauwbare hydrocortisontabletten, bereid met behulp van een volumedoseringsapparaat (M3DIMAKERTM 3D-printer), vergeleken met de doorgaans geprefereerde vloeibare formulering. Elk van de formuleringen zal gedurende drie maanden worden toegediend. Door de resultaten te evalueren, kunnen we de hulp aan pediatrische patiënten verbeteren door de formulering aan te bieden met een betere verdraagbaarheid en acceptatie. Het onderzoek zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis Vall d'Hebron, onder leiding van de Apotheekdienst in samenwerking met de Pediatrische Endocrinologiedienst.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefoonnummer: 6017 +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
Studie Contact Back-up
- Naam: Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
- Telefoonnummer: 4010 +34934894010
- E-mail: ceic@vhir.org
Studie Locaties
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Contact:
- Carlos Javier Parramón Teixidó
- Telefoonnummer: +3492746017
- E-mail: carlosjavier.parramon@vallhebron.cat
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Poliklinische patiënten van beide geslachten, ≥ 6 jaar oud zonder slikproblemen en tot 17 jaar oud, op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsdocument door ouder(s) of voogd(en) en/of patiënten.
- Diagnose van bijnierhyperplasie of geïsoleerde primaire bijnierinsufficiëntie of panhypopituïtarisme (secundaire of tertiaire bijnierinsufficiëntie).
Uitsluitingscriteria:
- Bekende overgevoeligheid voor één van de hulpstoffen in de formulering van hydrocortison.
- Iedere aandoening of situatie (decompensatie) die naar het oordeel van de onderzoekend arts een risico met zich meebrengt op het niet naleven van de behandeling.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Kauwtabletgroep
Groep patiënten die een nieuwe hydrocortisonformulering krijgen in de vorm van kauwtabletten.
Patiënten in deze groep zullen de 3D-geprinte kauwtabletten gedurende drie maanden oraal innemen.
|
Toediening van een nieuwe hydrocortisonformulering in de vorm van kauwtabletten.
Elke tablet, vervaardigd met een volumedoseerapparaat (3D-printer), bevat een nauwkeurige dosering hydrocortison.
|
|
Actieve vergelijker: Orale suspensiegroep
Groep patiënten die de standaard hydrocortisonformulering krijgen in de vorm van een orale oplossing.
Patiënten in deze groep zullen de oplossing gedurende een periode van drie maanden oraal innemen.
|
Toediening van een standaard orale suspensie van hydrocortison.
De oplossing, op basis van eenvoudige siroop, bevat 1 mg hydrocortison per milliliter.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verdraagbaarheid en acceptatie van de twee samengestelde orale hydrocortisonformuleringen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De verdraagbaarheid zal worden beoordeeld met behulp van een vijfpuntsvragenlijst, terwijl de aanvaardbaarheid zal worden gemeten met behulp van de hedonistische gezichtsschaal.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheid, therapietrouw en veiligheid van elke hydrocortisonformulering
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De werkzaamheid zal worden beoordeeld aan de hand van de variatie in de hydrocortisondosering als percentage vergeleken met het vorige bezoek, de aanwezigheid van bijkomende problemen en bezoeken aan de eerste hulp als gevolg van de onderliggende aandoening. De therapietrouw wordt geschat door het monitoren van de medicatieverstrekkingen van de Apotheekdienst en het tellen van de geretourneerde medicatie. De veiligheid zal worden geëvalueerd door het melden van mogelijke nadelige effecten van de behandeling, de aanwezigheid van bijkomende problemen en bezoeken aan de spoedeisende hulp tijdens de follow-up. |
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie stoel: Hospital Universitari Vall d'Hebron, Hospital Vall d'hebrón
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HIDROGUM21
- 2021-001069-20 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .