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一项研究 Crizanlizumab (5 mg/kg) 与安慰剂相比，对经常发生血管闭塞危象的青少年和成人镰状细胞病患者的疗效和安全性 (SPARKLE) (SPARKLE)

2026年9月14日更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 III 期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 Crizanlizumab (5 mg/kg) 与安慰剂相比，在有或没有羟基脲/羟基脲治疗的情况下，在患有频繁血管收缩的青少年和成人镰状细胞病患者中的疗效和安全性-闭塞危机

一项 III 期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 crizanlizumab (5 mg/kg) 与安慰剂相比，联合或不联合羟基脲/羟基脲治疗对青少年和成人镰状细胞病患者的疗效和安全性经常发生血管闭塞危象。

研究概览

地位

招聘中

条件

镰状细胞性贫血症

干预/治疗

详细说明

研究 CSEG101A2303 (SPARKLE) 是一项 III 期、多中心、随机、双盲研究，旨在评估 crizanlizumab 5 mg/kg 与安慰剂相比，联合或不联合羟基脲/羟基脲治疗 (HU/HC) 在镰状细胞病患者中的疗效和安全性12 岁及以上，经常出现血管闭塞危象（筛查访视前 12 个月内发生 4-12 次事件）。

参与者将以 2:1 的比例随机分配至 crizanlizumab 5 mg/kg 或安慰剂治疗组。中心随机化将根据基线时同时使用 HU/HC（是/否）和地区（南美洲、北美和撒哈拉以南非洲）进行分层。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

354

阶段

第三阶段

扩展访问

可用的查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：1-888-669-6682
邮箱：novartis.email@novartis.com

研究联系人备份

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：+41613241111

学习地点

乌干达
- - Kampala、乌干达、101
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Masaka、乌干达、001
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Tororo、乌干达、10102
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
哥伦比亚
- - Montería、哥伦比亚、230001
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Antioquia
  - Medellín、Antioquia、哥伦比亚、050001
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Valle del Cauca Department
  - Cali、Valle del Cauca Department、哥伦比亚、760046
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Cali、Valle del Cauca Department、哥伦比亚、760032
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
巴西
- Estado de Bahia
  - Salvador、Estado de Bahia、巴西、41253-190
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Maranhão
  - São Luís、Maranhão、巴西、65020-070
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- São Paulo
  - Campinas、São Paulo、巴西、13083-970
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14048-900
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Sao Jose Rio Preto、São Paulo、巴西、15090-000
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - São Paulo、São Paulo、巴西、08270-070
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - São Paulo、São Paulo、巴西、01232-010
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - 招聘中
    - University of Alabama
    - 首席研究员：
      
      Chibuzo Churchill Ilonze
    - 接触：
      
      Jeanine Dumas
      
      电话号码：+1 205 638 9285
      
      邮箱：jdumas@uabmc.edu
- California
  - Orange、California、美国、92868
    - 招聘中
    - Ctr for Inherited Blood Disorders
    - 接触：
      
      Emily Lopez
      
      邮箱：elopez@cibd-ca.org
    - 首席研究员：
      
      Vanessa Salinas
- District of Columbia
  - Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
    - 招聘中
    - Childrens National Hospital
    - 首席研究员：
      
      Andrew Campbell
    - 接触：
      
      Taylor Quinn
      
      电话号码：+1 202 476 5000
      
      邮箱：tquinn@childrensnational.org
- Florida
  - Jacksonville、Florida、美国、32209
    - 招聘中
    - University of Florida
    - 首席研究员：
      
      Gabriela Bastidas
    - 接触：
      
      Tatiana Elias-Grajeda
      
      邮箱：tatiana.elias-grajeda@jax.ufl.edu
- Georgia
  - Augusta、Georgia、美国、30912
    - 招聘中
    - Augusta University Georgia
    - 首席研究员：
      
      Abdullah Kutlar
    - 接触：
      
      Latanya Bowman
      
      电话号码：+1 706 721 2941
      
      邮箱：lbowman@augusta.edu
  - Riverdale、Georgia、美国、30274
    - 招聘中
    - WCG Sonar Clinical Research
    - 首席研究员：
      
      Anthony Onyegbula
    - 接触：
      
      Ify Anierobi
      
      邮箱：ianierobi@sonarcr.com
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60612
    - 招聘中
    - Uni of Illinois Hospital and HSC
    - 接触：
      
      Taif Hassan
      
      邮箱：tohassan@uic.edu
    - 首席研究员：
      
      Santosh Saraf
- Kentucky
  - Louisville、Kentucky、美国、40202
    - 招聘中
    - Norton Children s Hospital
    - 首席研究员：
      
      Ashok Raj
    - 接触：
      
      Meagan Despain
      
      邮箱：meagan.despain@louisville.edu
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21205
    - 招聘中
    - The Johns Hopkins University School of Medicine
    - 首席研究员：
      
      Lydia Pecker
    - 接触：
      
      Goodness Che
      
      电话号码：+1 410 955 2812
      
      邮箱：anchang1@jhmi.edu
- Mississippi
  - Flowood、Mississippi、美国、39232
    - 招聘中
    - Southern Specialty Research
    - 首席研究员：
      
      Sharon Pennington
    - 接触：
      
      Wendy Thomson
      
      邮箱：wendy.thomson@southernspecialty.org
- New York
  - The Bronx、New York、美国、10467
    - 招聘中
    - Childrens Hospital at Montefiore
    - 首席研究员：
      
      Kaitlin Strumph
    - 接触：
      
      Karen Ireland
      
      电话号码：+1 718 741 2384
      
      邮箱：kireland@montefiore.org
- North Carolina
  - Greenville、North Carolina、美国、27834
    - 招聘中
    - East Carolina University
    - 首席研究员：
      
      Beng Fuh
    - 接触：
      
      Tori Donadio
      
      邮箱：donadiov21@ecu.edu
  - Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
    - 招聘中
    - Wake Forest University Baptist Medical Center
    - 接触：
      
      Julie Fountain
      
      邮箱：julie.fountain@advocatehealth.org
    - 首席研究员：
      
      Alex George
- Pennsylvania
  - Easton、Pennsylvania、美国、18045
    - 招聘中
    - Spoknwrdclinicaltrials
    - 首席研究员：
      
      Hayman Salib
    - 接触：
      
      Anne Murunga
      
      邮箱：amurunga@spoknwrdclinicaltrials.com
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
    - 招聘中
    - Thomas Jefferson University Me
    - 接触：
      
      Katie McDonnell
      
      邮箱：Katie.McDonnell@jefferson.edu
    - 首席研究员：
      
      Sanaa Rizk
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 招聘中
    - U of TX Health Science Ct
    - 首席研究员：
      
      Modupe Idowu
    - 接触：
      
      Eyuel Baherey
      
      邮箱：Eyuel.L.Baherey@uth.tmc.edu
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 招聘中
    - Texas Childrens Cancer and Hematology Center
    - 首席研究员：
      
      Venee Tubman
    - 接触：
      
      Bogdan Dinu
      
      电话号码：+1 832 824 1000
      
      邮箱：brdinu@texaschildrens.org
肯尼亚
- - Kisumu、肯尼亚、40100
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Kisumu、肯尼亚、40103
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Siaya、肯尼亚、40600
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Kisumu County
  - Ahero、Kisumu County、肯尼亚、40100
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

在签署知情同意书之日，参与者必须年满 12 岁。青少年包括 12 岁至 18 岁以下的参与者，成人包括 18 岁及以上的参与者。
通过 Hb 电泳或高效液相色谱 (HPLC) 确诊 SCD（在当地进行，如果当地没有，则由中心实验室进行）。所有 SCD 基因型均符合资格。
在筛查访视前 12 个月内，经历过 4 至 12 次由 HCP 管理的 VOC（请参阅第 8.3.1 节了解 VOC 的研究定义）（包括导致在医疗保健机构进行管理的 VOC 或通过远程会诊进行管理的 VOC）。基线 VOC 由病史确定，并且需要在源头进行记录。
如果参与者接受 HU/HC，他们必须在筛选访视前至少 6 个月以稳定剂量服用至少 3 个月，并计划继续以相同的剂量和时间表服用，直到至少参与者已达到计划研究治疗的 52 周。在筛选访视前 6-12 个月开始 HU/HC 的参与者必须有证据表明，尽管开始，但仍无法充分控制急性疼痛。这些参与者在筛选期前的 12 个月内必须累积 4-12 种 VOC，其中在 HU/HC 期间的最后 6 个月内至少有 2 种。如果接受促红细胞生成素刺激剂，则参与者在筛选访视前必须已接受该药物至少 6 个月，并计划继续以相同剂量和时间表服用该药物，直到参与者达到计划研究治疗的 52 周。

未接受 HU/HC 和/或促红细胞生成素刺激剂的参与者在筛选访视前至少 6 个月内不得接受该药物。

主要排除标准：

根据病史确定并在源头记录，在筛查访视前 12 个月内，由 HCP 管理的 VOC（包括导致在医疗保健机构进行管理的 VOC 或通过远程咨询管理的 VOC）少于 4 种或多于 12 种。
干细胞移植和/或基因治疗的历史。
在第 1 周第 1 天给药前 30 天内接受过血液制品。
筛选访视前过去 12 个月内有任何记录的临床中风或颅内出血病史，或未经调查的神经系统发现。不排除仅在影像学上出现的无症状梗塞。
参加长期输血计划（出于预防目的而预先计划的一系列输血）和/或计划在研究期间进行换血；允许针对贫血恶化或 VOC 进行间歇性输血。
对与研究药物类似类别的任何药物或代谢物或研究药物制剂的任何赋形剂有禁忌症或过敏。对其他单克隆抗体有严重过敏反应史，研究者认为这可能会增加严重输注反应的风险。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：Crizanlizumab (SEG101) 5.0 mg/kg 参与者接受 5.0 mg/kg 的 Crizanlizumab (SEG101) 和标准护理。	生物：克里赞利珠单抗 Crizanlizumab 以一次性 10 mL 玻璃瓶的形式提供，浓度为 10 mg/mL。一瓶含有 100 毫克 crizanlizumab。这是静脉输注溶液的浓缩物。其他名称： SEG101、Adakveo®、Ryverna®
安慰剂比较：安慰剂参与者接受安慰剂药物和标准护理。	药品：安慰剂安慰剂以一次性 10 mL 玻璃瓶的形式提供，浓度为 0 mg/mL。这是静脉输注溶液的浓缩物。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
每个治疗组中由医疗保健专业人员 (HCP) 管理的 VOC（包括导致医疗机构管理或通过远程咨询管理的 VOC）的年化率大体时间：1年	血管闭塞危象 (VOC) 被定义为持续至少 4 小时的疼痛危象（疼痛急性发作，除了血管闭塞之外没有其他医学上确定的解释），并根据当地指南和标准护理治疗进行治疗用于处理VOC。在本研究中，急性胸部综合征 (ACS)、阴茎异常勃起和肝或脾隔离症将被视为 VOC。包括的 VOC 是由 HCP 在医疗机构中管理的 VOC 以及由 HCP 通过远程咨询管理的 VOC。 VOC事件年化率=（VOC事件数*365）/（观察期天数）。观察期 = 从随机化日期到最短时间（最后一次给药日期直至治疗停止 + 27 天，开始或停止 HU/HC 或 L-谷氨酰胺（或其他治疗方法，如 Voxelotor 和促红细胞生成素疗法，用于治疗 SCD 和/）的时间或预防/减少 VOC），随机化日期 + 365 天）。	1年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
每个治疗组中所有 VOC 的年化率，包括 HCP 管理的 VOC（在医疗保健机构或通过远程咨询）以及在活动期间未经 HCP 建议自行管理的 VOC 大体时间：1年	VOC 可分为在医疗机构内由 HCP 管理、由 HCP 通过远程咨询管理或在活动期间无需 HCP 建议而自行管理的 VOC。 VOC事件年化率=（VOC事件数*365）/（观察期天数）。为了捕获自我管理的 VOC 事件，避免 VOC 回忆偏差并确保实时捕获疼痛事件，将使用基于云的应用程序并为每个参与者设置一个帐户。	1年
在计划的 52 周期间，每个治疗组中按管理亚型划分的 VOC 年化率。大体时间：1年	血管闭塞危象 (VOC) 被定义为持续至少 4 小时的疼痛危象，并根据当地指南和标准护理治疗进行治疗。在本研究中，急性胸部综合征 (ACS)、阴茎异常勃起和肝或脾隔离症将被视为 VOC。 VOC 可分为在医疗机构内由 HCP 管理、由 HCP 通过远程咨询管理或在活动期间无需 HCP 建议而自行管理的 VOC。 VOC 年化率是一年内 VOC 事件的数量。	1年
治疗组之间首次由 HCP 管理的 VOC（包括导致医疗机构管理或通过远程会诊管理的 VOC）的时间。大体时间：1年	VOC 被定义为持续至少 4 小时的疼痛危机，并根据当地指南和标准护理治疗进行治疗。在本研究中，ACS、阴茎异常勃起和肝或脾隔离将被视为 VOC。包括的 VOC 是由 HCP 在医疗机构中管理的 VOC 以及由 HCP 通过远程咨询管理的 VOC。由 HCP 管理（在医疗保健机构或通过远程咨询）的 VOC 首次出现时间定义为从随机分组日期到 VOC 首次出现日期的时间。	1年
在计划的 52 周治疗期内，每个治疗组中由 HCP 管理的不含 VOC 的参与者（包括导致在医疗保健机构进行管理的 VOC 或通过远程会诊进行管理的 VOC）的比例。大体时间：1年	评估没有挥发性有机化合物导致就诊的参与者人数。 VOC 被定义为持续至少 4 小时的疼痛危机，并根据当地指南和标准护理治疗进行治疗。在本研究中，ACS、阴茎异常勃起和肝或脾隔离将被视为 VOC。如果参与者没有 VOC 危机，则他们不会受到 VOC 的影响。	1年
在计划的 52 周治疗期内，每个治疗组由 HCP 管理的 VOC（包括导致医疗机构管理的 VOC 或通过远程会诊管理的 VOC）的持续时间。大体时间：1年	VOC 被定义为持续至少 4 小时的疼痛危机，并根据当地指南和标准护理治疗进行治疗。在本研究中，ACS、阴茎异常勃起和肝或脾隔离将被视为 VOC。 HCP 管理的 VOC 持续时间定义为 VOC 结束日期 - VOC 开始日期 + 1 天。	1年
具有抗 SEG101（crizanlizumab）抗体的参与者数量（任何时间）大体时间：2年	免疫原性：测量 crizanlizumab 的抗药物抗体 (ADA)。	2年
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度大体时间：2年	按治疗组划分的 AE 和 SAE 的发生率和严重程度，包括生命体征的变化、心电图 (ECG) 以及符合 AE 并报告为 AE 的实验室结果。	2年
血红蛋白相对于基线的绝对变化大体时间：基线，2 年	SEG101的安全性评估	基线，2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年10月24日

初级完成 (估计的)

2029年7月2日

研究完成 (估计的)

2030年7月29日

研究注册日期

首次提交

2024年5月27日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月27日

首次发布 (实际的)

2024年6月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月14日

最后验证

2026年9月1日

一项研究 Crizanlizumab (5 mg/kg) 与安慰剂相比，对经常发生血管闭塞危象的青少年和成人镰状细胞病患者的疗效和安全性 (SPARKLE) (SPARKLE)

一项 III 期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 Crizanlizumab (5 mg/kg) 与安慰剂相比，在有或没有羟基脲/羟基脲治疗的情况下，在患有频繁血管收缩的青少年和成人镰状细胞病患者中的疗效和安全性-闭塞危机

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (估计的)

阶段

扩展访问

联系人和位置

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (估计的)

研究完成 (估计的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

IPD 计划说明

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品