Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effekten og sikkerheten til Crizanlizumab (5 mg/kg) sammenlignet med placebo hos pasienter med sigdcellesykdom i ungdom og voksne som opplever hyppige vaso-okklusive kriser (SPARKLE) (SPARKLE)

14. september 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase III, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet av Crizanlizumab (5 mg/kg) versus placebo, med eller uten hydroksyurea/hydroksykarbamidterapi, hos ungdom og voksne sigdcellepasienter med hyppig vaso - Okklusive kriser

En fase III, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å vurdere effekt og sikkerhet av crizanlizumab (5 mg/kg) versus placebo, med eller uten hydroksyurea/hydroksykarbamidbehandling, hos ungdom og voksne sigdcellesykdom pasienter med hyppige vaso-okklusive kriser.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie CSEG101A2303 (SPARKLE) er en fase III, multisenter, randomisert, dobbeltblind studie for å vurdere effekt og sikkerhet av crizanlizumab 5 mg/kg versus placebo, med eller uten hydroksyurea/hydroksykarbamidbehandling (HU/HC), hos pasienter med sigdcellesykdom i alderen 12 år og eldre med hyppige vaso-okklusive kriser (4-12 hendelser i løpet av 12 måneder før screeningbesøket).

Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 2:1 til crizanlizumab 5 mg/kg eller placebobehandlingsarmen. Sentral randomisering vil bli stratifisert etter samtidig bruk av HU/HC (ja/nei) og region (Sør-Amerika, Nord-Amerika og Afrika sør for Sahara) ved baseline.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

354

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Brasil
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brasil, 65020-070
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-970
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14048-900
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Montería, Colombia, 230001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 050001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760046
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University Of Alabama
        • Hovedetterforsker:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Childrens National Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Campbell
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University Georgia
        • Hovedetterforsker:
          • Abdullah Kutlar
        • Ta kontakt med:
      • Riverdale, Georgia, Forente stater, 30274
        • Rekruttering
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Onyegbula
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Lydia Pecker
        • Ta kontakt med:
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Hovedetterforsker:
          • Kaitlin Strumph
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Hovedetterforsker:
          • Beng Fuh
        • Ta kontakt med:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Forente stater, 18045
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Thomas Jefferson University Me
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sanaa Rizk
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • U of TX Health Science Ct
        • Hovedetterforsker:
          • Modupe Idowu
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
        • Hovedetterforsker:
          • Venee Tubman
        • Ta kontakt med:
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenya, 40103
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenya, 40600
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenya, 40100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda, 001
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Deltakere må være 12 år eller eldre på dagen for undertegning av informert samtykke. Ungdom inkluderer deltakere i alderen 12 til <18 år og voksne inkluderer deltakere i alderen 18 år og eldre.
  2. Bekreftet diagnose av SCD ved Hb-elektroforese eller høyytelses væskekromatografi (HPLC) (utført lokalt eller av sentrallaboratorium hvis ikke tilgjengelig lokalt). Alle SCD genotyper er kvalifisert.
  3. Erfarne 4 til 12 VOC (se avsnitt 8.3.1 for studiedefinisjon av VOC) som er HCP-administrerte (inkludert VOC som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) innen 12 måneder før screeningbesøket . Baseline VOC bestemmes av medisinsk historie og må dokumenteres ved kilden.
  4. Hvis deltakeren er på HU/HC, må de ta det i minst 6 måneder og i stabil dose i minst 3 måneder før screeningbesøket og planlegge å fortsette å ta det med samme dose og tidsplan til minst deltakeren har nådd 52 uker av den planlagte studiebehandlingen. Deltakere som har igangsatt HU/HC 6-12 måneder før screeningbesøket må ha bevis på utilstrekkelig kontroll av akutte smerter til tross for igangsetting. Disse deltakerne må ha en kumulativ på 4-12 VOC i løpet av de 12 månedene før screeningsperioden, med minst 2 i løpet av de siste 6 månedene mens de var på HU/HC. Hvis deltakeren mottar erytropoietinstimulerende middel, må deltakeren ha fått stoffet i minst 6 måneder før screeningbesøket og planlegge å fortsette å ta stoffet med samme dose og tidsplan til deltakeren har nådd 52 uker av den planlagte studiebehandlingen.

Deltakere som ikke har fått HU/HC og/eller erytropoietinstimulerende midler må ikke ha fått det på minst 6 måneder før screeningbesøket.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Færre enn 4 eller mer enn 12 VOC-er som er HCP-administrerte (inkludert VOC-er som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) i løpet av de 12 månedene før screeningbesøket, bestemt av medisinsk historie og dokumentert ved kilden.
  2. Historie med stamcelletransplantasjon og/eller genterapi.
  3. Mottok blodprodukter innen 30 dager før uke 1 dag 1 dosering.
  4. Enhver dokumentert historie med et klinisk slag eller intrakraniell blødning, eller et uundersøkt nevrologisk funn i løpet av de siste 12 månedene før screeningbesøk. Stille infarkt som kun er tilstede på bildebehandling er ikke utelukket.
  5. Delta i et kronisk transfusjonsprogram (forhåndsplanlagt serie med transfusjoner for profylaktiske formål) og/eller planlegger å gjennomgå en utvekslingstransfusjon i løpet av studiens varighet; Episodisk transfusjon som respons på forverret anemi eller VOC er tillatt.
  6. Kontraindikasjon eller overfølsomhet overfor et hvilket som helst medikament eller metabolitter fra lignende klasse som studiemedikamentet eller overfor noen hjelpestoffer i studiemedikamentformuleringen. Anamnese med alvorlig overfølsomhetsreaksjon overfor andre monoklonale antistoffer, som etter utrederens oppfatning kan utgjøre en økt risiko for alvorlig infusjonsreaksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Crizanlizumab (SEG101) ved 5,0 mg/kg
Deltakerne får Crizanlizumab (SEG101) med 5,0 mg/kg og standardbehandling.
Biologisk: Crizanlizumab
Crizanlizumab leveres i 10 ml hetteglass til engangsbruk i en konsentrasjon på 10 mg/ml. Ett hetteglass inneholder 100 mg crizanlizumab. Dette er et konsentrat til oppløsning for IV-infusjon.
Andre navn:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne mottar placebomedikamentet og standardbehandling.
Legemiddel: Placebo
Placebo leveres i 10 ml hetteglass til engangsbruk i en konsentrasjon på 0 mg/ml. Dette er et konsentrat til oppløsning for IV-infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert andel av VOC som er administrert av helsepersonell (inkludert VOC som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) i hver behandlingsarm
Tidsramme: 1 år

Vaso-okklusiv krise (VOC) er definert som en smertekrise (akutt innsettende smerte som det ikke er noen annen medisinsk bestemt forklaring på enn vaso-okklusjon) som varer i minst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. brukes til å behandle VOC. Akutt brystsyndrom (ACS), priapisme og hepatisk eller milt-sekvestrering vil bli vurdert som VOC i denne studien.

VOC inkludert er de HCP-administrerte i et helseinstitusjon og HCP-administrerte via fjernkonsultasjon.

Annualisert rate av VOC-hendelser = (Antall VOC-hendelser * 365)/(antall dager i observasjonsperioden).

Observasjonsperiode = tid fra randomiseringsdato til minimum (dato for siste dose til seponering av behandlingen + 27 dager, dato for oppstart eller seponering av HU/HC eller L-Glutamin (eller andre terapier som Voxelotor og erytropoietinbehandlinger for å behandle SCD og/ eller for å forhindre/redusere VOC), dato for randomisering + 365 dager).
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den årlige raten av alle VOC inkludert VOC som er HCP-administrert (enten på et helseinstitusjon eller via fjernkonsultasjon) så vel som de som administreres selv uten anbefalinger fra HCP under hendelsen i hver behandlingsarm
Tidsramme: 1 år

VOC kan kategoriseres som de HCP-administrerte i et helseinstitusjon, HCP-administrerte via fjernkonsultasjon, eller selv-administrerte uten anbefalinger fra HCP under arrangementet.

Annualisert rate av VOC-hendelser = (Antall VOC-hendelser * 365)/(antall dager i observasjonsperioden).

For å fange opp VOC-hendelser som er selvstyrte, og for å unngå VOC-gjenkallingsbias og for å sikre at smertehendelsene fanges opp i sanntid, vil en skybasert applikasjon brukes og sette opp en konto for hver deltaker.
1 år
Annualisert rate av VOC etter subtype behandling i hver behandlingsarm over den planlagte 52-ukers perioden.
Tidsramme: 1 år

Vaso oklusiv krise (VOC) er definert som en smertekrise som varer i minst 4 timer som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. Akutt brystsyndrom (ACS), priapisme og hepatisk eller milt-sekvestrering vil bli vurdert som VOC i denne studien.

VOC kan kategoriseres som de HCP-administrerte i et helseinstitusjon, HCP-administrerte via fjernkonsultasjon, eller selv-administrerte uten anbefalinger fra HCP under arrangementet.

Annualisert rate av VOC er antall VOC-hendelser i løpet av en årsperiode.
1 år
Tiden til første VOC som er HCP-administrert (inkludert VOC som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) mellom behandlingsarmene.
Tidsramme: 1 år

VOC er definert som en smertekrise som varer i minst 4 timer som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil bli betraktet som VOC i denne studien.

VOC inkludert er de HCP-administrerte i et helseinstitusjon og HCP-administrerte via fjernkonsultasjon.

Tid til første forekomst av VOC som er HCP-håndtert (enten på et helseinstitusjon eller via fjernkonsultasjon) er definert som tiden fra datoen for randomisering til datoen for første forekomst av VOC.
1 år
Andel deltakere som er fri for VOC som er HCP-administrerte (inkludert VOC som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) i hver behandlingsarm over den planlagte 52-ukers behandlingsperioden.
Tidsramme: 1 år

For å vurdere antall deltakere fri for VOC som fører til helsebesøk.

VOC er definert som en smertekrise som varer i minst 4 timer som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil bli betraktet som VOC i denne studien. En deltaker er fri fra VOC dersom de ikke har en VOC-krise.
1 år
Varighet av VOC som er HCP-administrert (inkludert VOC som fører til behandling ved et helseinstitusjon eller de som administreres via fjernkonsultasjon) i hver behandlingsarm over den planlagte 52-ukers behandlingsperioden.
Tidsramme: 1 år

VOC er definert som en smertekrise som varer i minst 4 timer som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil bli betraktet som VOC i denne studien.

Varighet av HCP-administrerte VOC er definert som sluttdato for VOC - startdato for VOC + 1 dag.
1 år
Antall deltakere med anti-SEG101 (crizanlizumab) antistoffer (når som helst)
Tidsramme: 2 år
Immunogenisitet: måling av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot crizanlizumab.
2 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 2 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av AE og SAE etter behandlingsgruppe, inkludert endringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG) og laboratorieresultater som kvalifiserer og rapporteres som AE.
2 år
Absolutt endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Utgangspunkt, 2 år
Vurdering av sikkerheten til SEG101
Utgangspunkt, 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

2. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

29. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSEG101A2303

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere