Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo kryzanlizumabu (5 mg/kg) w porównaniu z placebo u młodzieży i dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą, u których występują częste kryzysy okluzyjne naczyń (SPARKLE) (SPARKLE)

25 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kryzanlizumabu (5 mg/kg) w porównaniu z placebo, z terapią hydroksymocznikiem/hydroksykarbamidem lub bez niej, u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z częstymi naczyniami krwionośnymi -Kryzysy okluzyjne

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kryzanlizumabu (5 mg/kg) w porównaniu z placebo, z terapią hydroksymocznikiem/hydroksymocznikiem lub bez niej, u młodzieży i dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z częstymi kryzysami zwężającymi naczynia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie CSEG101A2303 (SPARKLE) to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kryzanlizumabu w dawce 5 mg/kg w porównaniu z placebo, z lub bez terapii hydroksymocznikiem/hydroksykarbamidem (HU/HC), u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku 12 lat i starsze z częstymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi (4-12 zdarzeń w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową).

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej kryzanlizumab w dawce 5 mg/kg lub placebo. Randomizacja centralna zostanie rozwarstwiona według jednoczesnego stosowania HU/HC (tak/nie) i regionu (Ameryka Południowa, Ameryka Północna i Afryka Subsaharyjska) na początku badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

315

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253-190
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brazylia, 65020-070
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14048-900
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brazylia, 15090 000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 08270-070
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01232-010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 54 40100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenia, 40600
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenia, 40100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Montería, Kolumbia, 230001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia, 050001
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760046
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama
        • Główny śledczy:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Kontakt:
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Childrens National Hospital
        • Główny śledczy:
          • Andrew Campbell
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Augusta University Georgia
        • Główny śledczy:
          • Abdullah Kutlar
        • Kontakt:
      • Riverdale, Georgia, Stany Zjednoczone, 30274
        • Rekrutacyjny
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Główny śledczy:
          • Anthony Onyegbula
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lydia Pecker
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kaitlin Strumph.
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • East Carolina University
        • Główny śledczy:
          • Beng Fuh
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18045
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy muszą mieć ukończone 12 lat w dniu podpisania świadomej zgody. Młodzież obejmuje uczestników w wieku od 12 do <18 lat, a dorośli obejmują uczestników w wieku 18 lat i starszych.
  2. Potwierdzona diagnoza SCD za pomocą elektroforezy Hb lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) (wykonywanej lokalnie lub przez laboratorium centralne, jeśli nie jest ono dostępne lokalnie). Kwalifikują się wszystkie genotypy SCD.
  3. Doświadczono 4 do 12 LZO (patrz sekcja 8.3.1, aby zapoznać się z definicją badania LZO), którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia (w tym LZO prowadzące do zarządzania w placówce opieki zdrowotnej lub te zarządzane w drodze konsultacji na odległość) w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową . Wyjściową zawartość LZO określa się na podstawie wywiadu lekarskiego i należy ją udokumentować u źródła.
  4. Jeżeli uczestnik przyjmuje HU/HC, musi go przyjmować przez co najmniej 6 miesięcy i w stałej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową oraz planować dalsze przyjmowanie leku w tej samej dawce i według schematu do czasu, gdy co najmniej uczestnik osiągnął 52 tydzień planowanego leczenia objętego badaniem. Uczestnicy, którzy rozpoczęli HU/HC 6–12 miesięcy przed wizytą przesiewową, muszą posiadać dowody niewystarczającej kontroli ostrego bólu pomimo rozpoczęcia. Uczestnicy ci muszą posiadać łącznie 4–12 LZO w ciągu 12 miesięcy poprzedzających okres badań przesiewowych, z czego co najmniej 2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy leczenia HU/HC. W przypadku otrzymywania środka stymulującego erytropoetynę uczestnik musiał przyjmować ten lek przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową i planować dalsze przyjmowanie leku w tej samej dawce i według tego samego schematu, aż do ukończenia przez uczestnika 52 tygodni planowanego leczenia objętego badaniem.

Uczestnicy, którzy nie otrzymywali HU/HC i/lub środka stymulującego erytropoetynę, nie mogą ich otrzymywać przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Mniej niż 4 lub więcej niż 12 LZO zarządzanych przez pracowników służby zdrowia (w tym LZO prowadzące do zarządzania w placówce opieki zdrowotnej lub te zarządzane w drodze zdalnych konsultacji) w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową, jak ustalono na podstawie wywiadu lekarskiego i udokumentowano u źródła.
  2. Historia przeszczepu komórek macierzystych i/lub terapii genowej.
  3. Otrzymano produkty krwi w ciągu 30 dni przed dawkowaniem w 1. tygodniu i w 1. dniu.
  4. Jakakolwiek udokumentowana historia udaru mózgu lub krwotoku śródczaszkowego lub niezbadany objaw neurologiczny w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą przesiewową. Nie wyklucza się cichego zawału, który występuje tylko w badaniach obrazowych.
  5. Uczestnictwo w programie przewlekłych transfuzji (zaplanowane wcześniej serie transfuzji w celach profilaktycznych) i/lub planowanie poddania się transfuzji wymiennej w trakcie trwania badania; Dozwolona jest epizodyczna transfuzja w odpowiedzi na nasilenie niedokrwistości lub LZO.
  6. Przeciwwskazanie lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub jego metabolity z podobnej klasy jak badany lek lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu badanego leku. Historia ciężkiej reakcji nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne, która w opinii badacza może stwarzać zwiększone ryzyko wystąpienia ciężkiej reakcji na wlew.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kryzanlizumab (SEG101) w dawce 5,0 mg/kg
Uczestnicy otrzymują kryzanlizumab (SEG101) w dawce 5,0 mg/kg i otrzymują standardowe leczenie.
Biologiczny: Kryzanlizumab
Kryzanlizumab jest dostępny w jednorazowych szklanych fiolkach o pojemności 10 ml i stężeniu 10 mg/ml. Jedna fiolka zawiera 100 mg kryzanlizumabu. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.
Inne nazwy:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymują lek placebo i standardową opiekę.
Lek: Placebo
Placebo jest dostępne w jednorazowych szklanych fiolkach o pojemności 10 ml i stężeniu 0 mg/ml. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny odsetek LZO zarządzanych przez pracowników służby zdrowia (HCP) (w tym LZO prowadzących do zarządzania w placówce opieki zdrowotnej lub tych zarządzanych w drodze konsultacji na odległość) w każdym ramieniu leczenia
Ramy czasowe: 1 rok

Kryzys okluzyjny naczyń (VOC) definiuje się jako przełom bólowy (ostry początek bólu, dla którego nie ma innego medycznie ustalonego wyjaśnienia innego niż zamknięcie naczyń) trwający co najmniej 4 godziny, leczony zgodnie z lokalnymi wytycznymi przy zastosowaniu standardowej terapii stosowany do leczenia LZO. Ostry zespół klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony będą w tym badaniu uważane za LZO.

Uwzględnione LZO to te, którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia w placówce opieki zdrowotnej oraz te, którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia w drodze zdalnych konsultacji.

Roczny wskaźnik zdarzeń LZO = (liczba zdarzeń LZO * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Okres obserwacji = czas od daty randomizacji do minimum (data ostatniej dawki do zaprzestania leczenia + 27 dni, data rozpoczęcia lub zaprzestania stosowania HU/HC lub L-glutaminy (lub innych terapii, takich jak wokselotor i erytropoetyna w leczeniu SCD i/lub lub w celu zapobiegania/zmniejszania LZO), data randomizacji + 365 dni).
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik wszystkich LZO, w tym LZO zarządzanych przez pracowników służby zdrowia (w placówce opieki zdrowotnej lub w drodze zdalnych konsultacji), a także tych, które są zarządzane samodzielnie bez zaleceń HCP podczas wydarzenia w każdej grupie leczenia
Ramy czasowe: 1 rok

LZO można podzielić na te, którymi zarządza HCP w placówce opieki zdrowotnej, zarządzane przez HCP w drodze zdalnych konsultacji lub zarządzane samodzielnie bez zaleceń HCP podczas wydarzenia.

Roczny wskaźnik zdarzeń LZO = (liczba zdarzeń LZO * 365)/(liczba dni w okresie obserwacji).

Aby rejestrować samodzielnie zarządzane zdarzenia związane z LZO, a także aby uniknąć stronniczości przy przypominaniu sobie LZO i aby mieć pewność, że zdarzenia związane z bólem są rejestrowane w czasie rzeczywistym, zostanie użyta aplikacja oparta na chmurze i skonfiguruje konto dla każdego uczestnika.
1 rok
Roczny wskaźnik LZO według podtypu postępowania w każdym ramieniu leczenia w planowanym okresie 52 tygodni.
Ramy czasowe: 1 rok

Kryzys zamykający naczynia (VOC) definiuje się jako kryzys bólowy trwający co najmniej 4 godziny, leczony zgodnie z lokalnymi wytycznymi przy zastosowaniu standardowej terapii. Ostry zespół klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony będą w tym badaniu uważane za LZO.

LZO można podzielić na te, którymi zarządza HCP w placówce opieki zdrowotnej, zarządzane przez HCP w drodze zdalnych konsultacji lub zarządzane samodzielnie bez zaleceń HCP podczas wydarzenia.

Roczny wskaźnik LZO to liczba zdarzeń LZO w ciągu roku.
1 rok
Czas do pierwszych LZO zarządzanych przez personel medyczny (w tym LZO prowadzących do zarządzania w placówce opieki zdrowotnej lub tych zarządzanych w drodze zdalnych konsultacji) pomiędzy ramionami leczenia.
Ramy czasowe: 1 rok

LZO definiuje się jako przełom bólowy trwający co najmniej 4 godziny, leczony zgodnie z lokalnymi wytycznymi przy zastosowaniu standardowej terapii. W tym badaniu za LZO uważa się ACS, priapizm oraz sekwestrację wątroby lub śledziony.

Uwzględnione LZO to te, którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia w placówce opieki zdrowotnej oraz te, którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia w drodze zdalnych konsultacji.

Czas do pierwszego wystąpienia LZO zarządzanego przez HCP (w placówce opieki zdrowotnej lub w drodze zdalnej konsultacji) definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty pierwszego wystąpienia LZO.
1 rok
Odsetek uczestników wolnych od LZO, którymi zarządzają pracownicy służby zdrowia (w tym LZO prowadzące do leczenia w placówce opieki zdrowotnej lub tych zarządzanych w drodze zdalnych konsultacji) w każdym ramieniu leczenia w planowanym 52-tygodniowym okresie leczenia.
Ramy czasowe: 1 rok

Ocena liczby uczestników wolnych od LZO prowadzących do wizyty w placówce opieki zdrowotnej.

LZO definiuje się jako przełom bólowy trwający co najmniej 4 godziny, leczony zgodnie z lokalnymi wytycznymi przy zastosowaniu standardowej terapii. W tym badaniu za LZO uważa się ACS, priapizm oraz sekwestrację wątroby lub śledziony. Uczestnik jest wolny od LZO, jeśli nie ma kryzysu związanego z LZO.
1 rok
Czas trwania LZO zarządzanych przez personel medyczny (w tym LZO prowadzących do zarządzania w placówce opieki zdrowotnej lub tych zarządzanych w drodze zdalnych konsultacji) w każdym ramieniu leczenia w planowanym 52-tygodniowym okresie leczenia.
Ramy czasowe: 1 rok

LZO definiuje się jako przełom bólowy trwający co najmniej 4 godziny, leczony zgodnie z lokalnymi wytycznymi przy zastosowaniu standardowej terapii. W tym badaniu za LZO uważa się ACS, priapizm oraz sekwestrację wątroby lub śledziony.

Czas trwania LZO zarządzanych przez HCP definiuje się jako data końcowa LZO - data rozpoczęcia LZO + 1 dzień.
1 rok
Liczba uczestników z przeciwciałami anty-SEG101 (kryzanlizumab) (w dowolnym momencie)
Ramy czasowe: 2 lata
Immunogenność: pomiar przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko kryzanlizumabowi.
2 lata
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania i nasilenie AE i SAE według grupy leczenia, w tym zmiany parametrów życiowych, elektrokardiogramów (EKG) i wyniki badań laboratoryjnych kwalifikujące i zgłaszane jako AE.
2 lata
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 2 lata
Ocena bezpieczeństwa SEG101
Wartość podstawowa, 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSEG101A2303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Kryzanlizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj